낫적혈구병(RISE UP) 참가자를 대상으로 Mitapivat(AG-348)의 효능 및 안전성을 평가하는 연구
2026년 6월 19일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
낫적혈구병 환자에서 Mitapivat의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2/3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구
이번 임상시험은 mitapivat의 권장 용량을 결정하고 mitapivat가 위약과 비교하여 혈중 헤모글로빈 양을 증가시키고 겸상 적혈구 통증 위기의 발생을 줄이거나 예방합니다.
또한 효능 및 안전성에 대한 mitapivat의 장기적인 효과는 오픈 라벨 확장 부분에서 탐구될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Mitapivat는 피루브산 키나아제 R(PKR)의 소분자 경구 활성제입니다.
PKR은 적혈구(RBC)의 건강, 에너지 및 수명 유지와 관련이 있습니다.
이 연구는 낫적혈구병 환자를 대상으로 mitapivat 치료의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 mitapivat의 권장 용량을 선택하고 추가로 평가하는 2/3상 연구입니다.
2상 부분에는 참가자가 1:1:1 비율로 무작위 배정되어 mitapivat 또는 위약의 2가지 용량 수준을 받는 12주 무작위 위약 통제 기간이 포함됩니다.
3상 부분에는 52주 무작위 위약 통제 기간이 포함되며 참가자는 권장 mitapivat 용량 수준 또는 위약을 받기 위해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다.
2단계 또는 3단계 부분을 완료하는 참가자는 mitapivat를 받기 위해 216주 오픈 라벨 연장 기간으로 이동할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
286
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Federal Capital Territory
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Abuja, Federal Capital Territory, 나이지리아, 900271
- National Hospital Abuja
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Abuja, Federal Capital Territory, 나이지리아, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
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Lagos
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Surulere, Lagos, 나이지리아, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Regensburg, 독일, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
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Beirut, 레바논, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
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Sidon, 레바논, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
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Beirut
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Beirut, Beirut, 레바논, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
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North Lebanon
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Tarablus, North Lebanon, 레바논, 1434
- Nini Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037-1337
- University of California San Diego
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1678
- UCLA Health
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital Oakland
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010-2916
- Children's National Hospital
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-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
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Shreveport, Louisiana, 미국, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, 미국, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
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Flowood, Mississippi, 미국, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, 미국, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, 미국, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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-
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Antwerp, 벨기에, 2030
- ZAS Cadix
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Liège, 벨기에, 4000
- CHR de la Citadelle
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Liège, 벨기에, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
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Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, 벨기에, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, 브라질, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, 브라질, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, 브라질
- Praxis Pesquisa Médica
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Riyadh, 사우디 아라비아, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, 사우디 아라비아, 11472
- King Khalid University Hospital
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-
Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, 영국, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, 영국, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, 영국, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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City of London
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London, City of London, 영국, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
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Musqal
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Muscat, Musqal, 오만, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
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Afula, 이스라엘, 18101
- Haemek Medical Center
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Ḥeifā
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Haifa, Ḥeifā, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Safed, Ḥeifā, 이스라엘, 13100
- Ziv Medical Center
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Campania
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Naples, Campania, 이탈리아, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, 이탈리아, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Emilia-Romagna
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Modena, Emilia-Romagna, 이탈리아, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Liguria
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Genoa, Liguria, 이탈리아, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Sicily
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Palermo, Sicily, 이탈리아, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
- University Health Network
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health Center
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Kisumu, 케냐, 40100
- Kondele Children's Hospital
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Kisumu, 케냐, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
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Nairobi, 케냐, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
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Nairobi, 케냐, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
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Nairobi, 케냐, 00200
- Strathmore University
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Nairobi, 케냐, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
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Western
-
Kisumu, Western, 케냐, 40100
- Kemri Usamru
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Adana
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Ankara, Adana, 터키 (Türkiye)
- Hacettepe University
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Ankara, Adana, 터키 (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, 프랑스, 13005
- Hopitaux de La Timone
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-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, 프랑스, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
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Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, 프랑스, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, 프랑스, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, 프랑스, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 16세 이상(18세 이상[프랑스 및 독일]) 16세 또는 17세 참가자는 신체적으로 사춘기가 완료된 상태여야 합니다.
- 겸상적혈구병(SCD)의 문서화된 진단(HbSS, HbSC[헤모글로빈 S 및 C에 대한 복합 이형접합성], HbS/베타 O-지중해빈혈, HbS/베타 플러스 지중해빈혈, 또는 기타 겸상적혈구 증후군 변종);
- 지난 12개월 동안 최소 2번의 겸상적혈구 통증 위기(SCPC) 및 10번 이하의 SCPC;
- 헤모글로빈 최소 5.5 및 최대 10.5g/데시리터(g/dL). 헤모글로빈 농도는 스크리닝 기간 동안 수집된 평균 2회 이상의 Hb 농도 측정치(≥7일로 구분됨)를 기반으로 해야 합니다.
- 수산화요소를 복용하는 경우 연구 약물을 시작하기 전 최소 90일 동안 수산화요소 용량이 안정적이어야 합니다.
- 임신할 수 있는 여성과 임신할 수 있는 여성 파트너가 있는 남성은 2가지 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임신, 모유 수유 또는 분만;
- 정기적으로 예정된 수혈을 받고 있습니다.
- 상당한 간 질환 또는 담낭 질환을 포함하나 이에 제한되지 않는 간담도 장애;
- 심한 신장 질환;
- 유전자 요법에 대한 이전 노출 또는 이전 골수 또는 줄기 세포 이식;
- 현재 하이드록시우레아를 제외한 SCD(예: voxelotor, crizanlizumab, L-글루타민) 치료를 받고 있습니다. 이러한 요법의 마지막 용량은 연구 약물을 시작하기 최소 90일 전에 투여되어야 합니다.
- 현재 조혈 자극제로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 연구 약물을 시작하기 최소 90일 전에 투여되어야 합니다.
- 연구 약물 시작 전 90일 이내에 다른 임상시험에서 치료를 받았거나 다른 임상시험에 참여할 계획
- CYP3A4/5의 강력한 억제제 또는 CYP3A4의 강력한 유도제로서 연구 약물을 시작하기 전에 허용 가능한 기간 내에 중단할 수 없는 약물 복용(기간은 담당 의사와 상의할 것임).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 2상: Mitapivat 50 mg BID
이중 맹검 기간: Mitapivat 50밀리그램(mg)을 12주 동안 매일 2회(BID).
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미타피밧 정제
다른 이름들:
|
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실험적: 2상: 미타피밧 100 mg BID
이중 맹검 기간: 12주 동안 Mitapivat 100mg BID.
|
미타피밧 정제
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 2단계: 위약
이중 맹검 기간: 12주 동안 Mitapivat 일치 위약.
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50mg 또는 100mg 정제와 일치하는 위약
100mg 정제와 일치하는 위약
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실험적: 2단계: 공개 라벨 연장 기간
이중맹검 기간에 미타피바트 50mg BID를 투여받은 참가자는 이후 216주 동안 미타피바트 50mg BID 투여를 선택할 수 있습니다. 이중 맹검 기간에 mitapivat 100mg BID를 투여받은 참가자는 이후 216주 동안 mitapivat 100mg BID를 투여하도록 선택할 수 있습니다. 이중 맹검 기간에 mitapivat 일치 위약을 투여받은 참가자는 이후 216주 동안 mitapivat 50mg 또는 100mg BID를 무작위로 투여받을 수 있습니다. |
미타피밧 정제
다른 이름들:
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|
실험적: 3상: 미타피바트 100mg BID
이중 맹검 기간: 52주 동안 Mitapivat 100mg BID.
|
미타피밧 정제
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 3단계: 위약
이중 맹검 기간: 52주 동안 Mitapivat-매칭 위약.
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50mg 또는 100mg 정제와 일치하는 위약
100mg 정제와 일치하는 위약
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실험적: 3단계: 오픈 라벨 연장 기간
참가자는 이중맹검 기간 이후 216주 동안 미타피바트 100mg BID를 투여받기로 선택할 수 있습니다. 이중 맹검 기간 동안 미타피바트 매칭 위약을 투여받은 참가자는 이중 맹검 기간 후 216주 동안 미타피바트 100mg BID를 투여받기로 선택할 수 있습니다. |
미타피밧 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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2단계: 헤모글로빈(Hb) 반응을 보이는 참가자의 비율
기간: 12주차
|
12주차
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2상: 치료 관련 부작용(AE) 및 치료 관련 심각한 AE(SAE)가 있는 참가자의 비율
기간: 12주까지
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12주까지
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3단계: Hb 반응을 보이는 참가자의 비율
기간: 52주차
|
52주차
|
|
3단계: 낫적혈구 통증 위기(SCPC)의 연간 비율
기간: 52주까지
|
52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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2단계: Hb 농도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
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|
2단계: 간접 빌리루빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: 젖산 탈수소효소(LDH)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: 절대 망상적혈구 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: 망상적혈구 백분율의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: 에리스로포이에틴의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: 환자가 보고한 결과 측정 정보 시스템®(PROMIS®) 피로 13a 약식(SF) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 10주차부터 12주차까지
|
기준선, 10주차부터 12주차까지
|
|
2단계: SCPC의 연간 비율
기간: 12주까지
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12주까지
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2상: 약동학/약력학 관계: 아데노신 삼인산(ATP) 및 2,3-다이포스포글리세르산(2,3-DPG) 변화에 대한 미타피밧의 노출 평가
기간: 1일차부터 8주차까지
|
1일차부터 8주차까지
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2단계: 시간 경과에 따른 Mitapivat 농도
기간: 1일차부터 8주차까지
|
1일차부터 8주차까지
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2단계: 집중된 Mitapivat 지역
기간: 1일차부터 8주차까지
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1일차부터 8주차까지
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2단계: Mitapivat 최대(피크) 농도
기간: 1일차부터 8주차까지
|
1일차부터 8주차까지
|
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3단계: Hb 농도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
|
|
3단계: 간접 빌리루빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
|
|
3단계: 망상적혈구 백분율의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
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|
3단계: PROMIS® Fatigue 13a SF 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
|
|
3단계: SCPC에 대한 연간 입원 빈도
기간: 52주까지
|
52주까지
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3단계: LDH 농도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
|
|
3단계: 절대 망상적혈구의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
|
|
3단계: 에리스로포이에틴의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 ~ 52주차
|
기준선, 24주차 ~ 52주차
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|
3단계: 환자의 PGIS(Global Impression of Severity) -피로가 개선된 참가자 비율
기간: 기준선, 24주, 28주, 40주 및 52주
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기준선, 24주, 28주, 40주 및 52주
|
|
3단계: 환자의 전반적인 변화에 대한 인상(PGIC) - 피로가 개선된 참여자의 비율
기간: 기준선, 24주, 28주, 40주 및 52주
|
기준선, 24주, 28주, 40주 및 52주
|
|
3단계: 최초 SCPC까지의 시간
기간: 52주까지
|
52주까지
|
|
3단계: 초 SCPC까지의 시간
기간: 52주까지
|
52주까지
|
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3단계: SCPC의 연간 입원 일수 비율
기간: 52주까지
|
52주까지
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3단계: SCPC의 연간 응급실 방문 비율
기간: 52주까지
|
52주까지
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3단계: 6분 도보 테스트(6MWT)에서 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
|
|
3단계: PROMIS 통증 강도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 및 52주차
|
기준선, 24주차 및 52주차
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3단계: 성인 낫적혈구 삶의 질 측정 정보 시스템(ASCQ-Me) 통증 영향의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차 및 52주차
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기준선, 24주차 및 52주차
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3단계: 통증의 PGIC
기간: 기준선, 52주차
|
기준선, 52주차
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3단계: 통증의 PGIS 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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3상: 치료 관련 부작용(AE) 및 치료 관련 심각한 AE(SAE)가 있는 참여자의 비율
기간: 최대 56주
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최대 56주
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3상: 약동학/약력학 관계: ATP 및 2,3-DPG 수준의 변화에 대한 Mitapivat의 노출 평가
기간: 1일차부터 40주차까지
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1일차부터 40주차까지
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3단계: 시간 경과에 따른 Mitapivat 농도
기간: 1일차부터 40주차까지
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1일차부터 40주차까지
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3단계: 농도 곡선 아래의 Mitapivat 영역
기간: 1일차부터 40주차까지
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1일차부터 40주차까지
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3단계: Mitapivat 최대(피크) 농도
기간: 1일차부터 40주차까지
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1일차부터 40주차까지
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공동 작업자 및 조사자
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간행물 및 유용한 링크
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일반 간행물
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 11일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 30일
연구 완료 (추정된)
2030년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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