Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Mitapivat (AG-348) u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (RISE UP)

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Niniejsze badanie kliniczne jest badaniem fazy 2/3, które określi zalecaną dawkę mitapivatu oraz oceni skuteczność i bezpieczeństwo mitapivatu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej poprzez sprawdzenie skuteczności działania mitapivatu w porównaniu z placebo w celu zwiększenia ilości hemoglobiny we krwi i zmniejszenia zmniejszyć lub zapobiec występowaniu kryzysów bólu sierpowatokrwinkowego. Ponadto długoterminowy wpływ mitapivatu na skuteczność i bezpieczeństwo zostanie zbadany w otwartej części rozszerzonej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mitapivat jest małocząsteczkowym, doustnym aktywatorem kinazy pirogronianowej R (PKR). PKR bierze udział w utrzymaniu zdrowia, energii i długowieczności czerwonych krwinek (RBC). Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia mitapivatem u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badanie to jest badaniem fazy 2/3, w którym zostanie wybrana i poddana dalszej ocenie zalecana dawka mitapivatu. Część fazy 2 obejmuje 12-tygodniowy randomizowany, kontrolowany placebo okres, w którym uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1, aby otrzymać 2 poziomy dawek mitapivatu lub placebo. Część fazy 3 obejmuje 52-tygodniowy randomizowany, kontrolowany placebo okres, w którym uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1, aby otrzymać zalecany poziom dawki mitapivat lub placebo. Uczestnicy, którzy ukończą fazę 2 lub fazę 3, będą mieli możliwość przejścia do 216-tygodniowego okresu przedłużenia otwartej etykiety, aby otrzymać mitapivat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

286

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 1515 (KAIMRC)
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 11472
        • King Khalid University Hospital
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2030
        • ZAS Cadix
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Belgia, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Edegem, Brussels Capital, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Hospital de Clínicas da Unicamp
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo André, São Paulo, Brazylia
        • Praxis Pesquisa Medica
  • Francja
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francja, 33000
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe à Pitre, Guadeloupe, Francja, 97139
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31059
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Francja, 94000
        • CHU Hôpital Henri Mondor
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18101
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Izrael, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Strathmore University
      • Nairobi, Kenia, 42325- 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Kenia, 40100
        • Kemri Usamru
  • Liban
      • Beirut, Liban, 4407-2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Sidon, Liban, H96G+247
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beirut
      • Beirut, Beirut, Liban, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tarablus, North Lebanon, Liban, 1434
        • Nini Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Regensburg, Niemcy, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Nigeria
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Oman
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-1337
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1678
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2916
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1443
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5109
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103-4228
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20814
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Stany Zjednoczone, 20774-5374
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-2621
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110-6115
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-5127
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134-1011
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-1501
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-5058
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Turcja (Türkiye)
    • Adana
      • Ankara, Adana, Turcja (Türkiye)
        • Hacettepe University
      • Ankara, Adana, Turcja (Türkiye), 06200
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Seyhan, Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Włochy
    • Campania
      • Naples, Campania, Włochy, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Naples, Campania, Włochy, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Włochy, 41100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Włochy, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Włochy, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City of London
      • London, City of London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 16 lat lub więcej (18 lat lub więcej [Francja i Niemcy]); uczestnicy w wieku 16 lub 17 lat muszą fizycznie osiągnąć dojrzałość płciową;
  • Udokumentowane rozpoznanie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) (HbSS, HbSC [połączona heterozygotyczność dla hemoglobin S i C], HbS/beta 0-talasemia, HbS/beta plus talasemia lub inne warianty zespołu sierpowatokrwinkowego);
  • Co najmniej 2 epizody bólu sierpowatego (SCPC) i nie więcej niż 10 SCPC w ciągu ostatnich 12 miesięcy;
  • Hemoglobina co najmniej 5,5 i maksymalnie 10,5 grama na decylitr (g/dl). Stężenie hemoglobiny musi być oparte na średniej z co najmniej 2 pomiarów stężenia Hb (w odstępie ≥7 dni) zebranych w okresie przesiewowym;
  • W przypadku przyjmowania hydroksymocznika dawka hydroksymocznika musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku;
  • Kobiety zdolne do zajścia w ciążę oraz mężczyźni mający partnerów będących kobietami zdolnymi do zajścia w ciążę muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 form antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią lub poród;
  • Otrzymywanie regularnie zaplanowanych transfuzji;
  • Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych, w tym, ale nie wyłącznie, istotna choroba wątroby lub choroba pęcherzyka żółciowego;
  • ciężka choroba nerek;
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową lub wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych;
  • Obecnie leczony na SCD (np. wokselotorem, kryzanlizumabem, L-glutaminą), z wyjątkiem hydroksymocznika. Ostatnia dawka takich terapii musiała zostać podana co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku;
  • Obecnie leczony środkami stymulującymi hematopoezę; ostatnią dawkę należy podać co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku;
  • Otrzymał leczenie w ramach innego badania eksperymentalnego w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania leku lub planuje wziąć udział w innym badaniu eksperymentalnym leku;
  • Przyjmowanie leków, które są silnymi inhibitorami CYP3A4/5 lub silnymi induktorami CYP3A4, których nie można odstawić w akceptowalnym czasie przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku (ramy czasowe zostaną omówione z lekarzem).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 2: Mitapivat 50 mg BID
Okres podwójnie ślepej próby: Mitapivat 50 miligramów (mg) dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni.
Lek: Mitapiwat
Tabletki Mitapivat
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Eksperymentalny: Faza 2: Mitapivat 100 mg BID
Okres podwójnie ślepej próby: Mitapivat 100 mg BID przez 12 tygodni.
Lek: Mitapiwat
Tabletki Mitapivat
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Komparator placebo: Faza 2: Placebo
Okres podwójnie ślepej próby: placebo odpowiadające Mitapivat przez 12 tygodni.
Inny: Placebo pasujące do Mitapivat
Placebo pasujące do tabletek 50 mg lub 100 mg
Inny: Placebo dopasowane do Mitapivatu
Placebo odpowiadające tabletkom 100 mg
Eksperymentalny: Faza 2: Okres przedłużenia otwartej etykiety

Uczestnicy, którzy otrzymywali mitapivat 50 mg BID w okresie podwójnie ślepej próby, mogą zdecydować się na otrzymywanie mitapivat 50 mg BID przez kolejne 216 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymywali mitapivat 100 mg BID w okresie podwójnie ślepej próby, mogą zdecydować się na otrzymywanie mitapivat 100 mg BID przez kolejne 216 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo pasujące do mitapivatu w okresie podwójnie ślepej próby, mogą zostać losowo przydzieleni do otrzymywania mitapivatu w dawce 50 mg lub 100 mg dwa razy na dobę przez 216 tygodni później.
Lek: Mitapiwat
Tabletki Mitapivat
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Eksperymentalny: Faza 3: Mitapivat 100 mg BID
Okres podwójnie ślepej próby: Mitapivat 100 mg BID przez 52 tygodnie.
Lek: Mitapiwat
Tabletki Mitapivat
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Komparator placebo: Faza 3: Placebo
Okres podwójnie ślepej próby: placebo odpowiadające Mitapivat przez 52 tygodnie.
Inny: Placebo pasujące do Mitapivat
Placebo pasujące do tabletek 50 mg lub 100 mg
Inny: Placebo dopasowane do Mitapivatu
Placebo odpowiadające tabletkom 100 mg
Eksperymentalny: Faza 3: Okres przedłużenia w ramach otwartej etykiety

Uczestnicy mogą zdecydować się na przyjmowanie mitapivatu w dawce 100 mg BID przez 216 tygodni po okresie podwójnie ślepej próby.

Uczestnicy, którzy w okresie podwójnie ślepej próby otrzymywali placebo odpowiadające mitapivatowi, mogą zdecydować się na przyjmowanie mitapivatu w dawce 100 mg BID przez 216 tygodni po okresie podwójnie ślepej próby.
Lek: Mitapiwat
Tabletki Mitapivat
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Siarczan mitapiwatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Faza 2: Odsetek uczestników z odpowiedzią dotyczącą hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Faza 2: Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Faza 3: Odsetek uczestników z odpowiedzią Hb
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Faza 3: Roczna częstość występowania kryzysów bólu sierpowatokrwinkowego (SCPC)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Faza 2: Zmiana stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Zmiana od wartości wyjściowej bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Zmiana od wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Zmiana od wartości początkowej w procentach retikulocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: zmiana erytropoetyny w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach zgłaszanych przez pacjentów Pomiary Systemu Informacji® (PROMIS®) Zmęczenie 13a Skrócona ocena (SF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Wartość wyjściowa, tydzień 10 do tygodnia 12
Faza 2: Roczna stawka SCPC
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Faza 2: Zależność farmakokinetyczna/farmakodynamiczna: ocena narażenia Mitapivat na zmianę trifosforanu adenozyny (ATP) i 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8
Faza 2: Koncentracja Mitapivat w czasie
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8
Faza 2: Obszar Mitapivat pod koncentracją
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8
Faza 2: Maksymalne (szczytowe) stężenie Mitapivat
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8
Faza 3: Zmiana stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej w procentach retikulocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana od linii bazowej w wynikach PROMIS® Fatigue 13a SF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Roczna częstotliwość hospitalizacji z powodu SCPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana stężenia LDH w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana od linii podstawowej w absolutnych retikulocytach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana erytropoetyny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 do tygodnia 52
Faza 3: Odsetek uczestników z poprawą ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGIS) — zmęczenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 28, 40 i 52
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 28, 40 i 52
Faza 3: Odsetek uczestników z poprawą ogólnego wrażenia zmian (PGIC) u pacjentów — zmęczenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 28, 40 i 52
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 28, 40 i 52
Faza 3: Czas do pierwszego SCPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Faza 3: Czas do drugiego SCPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Faza 3: Roczna liczba dni hospitalizacji dla SCPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Faza 3: Roczna liczba wizyt na izbach przyjęć dla SCPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Faza 3: Zmiana od linii podstawowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Faza 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w intensywności bólu PROMIS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i 52
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej w Systemie Informacyjnym Pomiaru Jakości Życia u dorosłych (ASCQ-Me) Wpływ bólu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i 52
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i 52
Faza 3: PGIC bólu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w PGIS bólu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Faza 3: Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
Do 56 tygodni
Faza 3: Zależność farmakokinetyczna/farmakodynamiczna: Ocena narażenia Mitapivat na zmianę poziomów ATP i 2,3-DPG
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 40
Dzień 1 do tygodnia 40
Faza 3: Koncentracja Mitapivat w czasie
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 40
Dzień 1 do tygodnia 40
Faza 3: Obszar Mitapivat pod krzywą koncentracji
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 40
Dzień 1 do tygodnia 40
Faza 3: Maksymalne (szczytowe) stężenie Mitapivat
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 40
Dzień 1 do tygodnia 40

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Mitapiwat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj