Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost Mitapivatu (AG-348) u účastníků se srpkovitou anémií (RISE UP)

28. května 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2/3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti mitapivatu u subjektů se srpkovitou anémií

Tato klinická studie je studií fáze 2/3, která určí doporučenou dávku mitapivatu a vyhodnotí účinnost a bezpečnost mitapivatu u srpkovité anémii testováním, jak dobře mitapivat funguje ve srovnání s placebem, aby zvýšil množství hemoglobinu v krvi a zvýšil snížit nebo zabránit výskytu krizí srpkovité bolesti. Kromě toho bude dlouhodobý účinek mitapivatu na účinnost a bezpečnost prozkoumán v otevřené rozšířené části.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mitapivat je malá molekula, perorální aktivátor pyruvátkinázy R (PKR). PKR se podílí na udržování zdraví, energie a dlouhověkosti červených krvinek (RBC). Cílem studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby mitapivatem u účastníků se srpkovitou anémií. Studie je studií fáze 2/3, ve které bude zvolena a dále hodnocena doporučená dávka mitapivatu. Část fáze 2 zahrnuje 12týdenní randomizované, placebem kontrolované období, ve kterém budou účastníci randomizováni v poměru 1:1:1, aby dostali 2 úrovně dávek mitapivatu nebo placeba. Část fáze 3 zahrnuje 52týdenní randomizované, placebem kontrolované období, ve kterém budou účastníci randomizováni v poměru 2:1, aby dostali doporučenou dávku mitapivatu nebo placebo. Účastníci, kteří dokončí část 2. nebo 3. fáze, budou mít možnost přejít do 216týdenního otevřeného prodlouženého období, aby mohli dostávat mitapivat.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

286

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie, 2030
        • ZAS Cadix
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Belgie, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgie, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Brussels Capital, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Hospital de Clínicas da Unicamp
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo André, São Paulo, Brazílie
        • Praxis Pesquisa Médica
  • Francie
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francie, 33000
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe à Pitre, Guadeloupe, Francie, 97139
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Francie, 94000
        • CHU Hôpital Henri Mondor
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Itálie
    • Campania
      • Naples, Campania, Itálie, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Naples, Campania, Itálie, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Itálie, 41100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itálie, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Itálie, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 18101
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Izrael, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Keňa
      • Kisumu, Keňa, 40100
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Keňa, 40100
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Keňa, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Keňa, 00200
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Keňa, 00200
        • Strathmore University
      • Nairobi, Keňa, 42325- 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Keňa, 40100
        • Kemri Usamru
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 4407-2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Sidon, Libanon, H96G+247
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beirut
      • Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
        • Nini Hospital
  • Nigérie
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigérie, 900271
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigérie, 900271
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigérie, 101014
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Regensburg, Německo, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Omán
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Omán, H5QC+36M
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 1515 (KAIMRC)
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 11472
        • King Khalid University Hospital
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City of London
      • London, City of London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-1337
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1678
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2916
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33101
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637-1443
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5109
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103-4228
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Spojené státy, 20774-5374
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-2621
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5000
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110-6115
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-5127
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134-1011
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1501
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-5058
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Turecko (Türkiye)
    • Adana
      • Ankara, Adana, Turecko (Türkiye)
        • Hacettepe University
      • Ankara, Adana, Turecko (Türkiye), 06200
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Seyhan, Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 16 let nebo starší (18 let nebo starší [Francie a Německo]); účastníci ve věku 16 nebo 17 let musí mít fyzicky ukončenou pubertu;
  • Dokumentovaná diagnóza srpkovité anémie (SCD) (HbSS, HbSC [kombinovaná heterozygotnost pro hemoglobiny S a C], HbS/beta 0-talasémie, HbS/beta plus talasémie nebo jiné varianty syndromu srpkovitých buněk);
  • Minimálně 2 krize srpkovité anémie (SCPC) a ne více než 10 SCPC za posledních 12 měsíců;
  • Hemoglobin minimálně 5,5 a maximálně 10,5 gramu na decilitr (g/dl). Koncentrace hemoglobinu musí vycházet z průměru alespoň 2 měření koncentrace Hb (oddělených ≥ 7 dny) odebraných během období screeningu;
  • Pokud užíváte hydroxymočovinu, dávka hydroxymočoviny musí být stabilní po dobu nejméně 90 dnů před zahájením studie;
  • Ženy schopné otěhotnět a muži s partnerkami, které jsou ženy schopné otěhotnět, musí souhlasit s užíváním 2 forem antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné, kojící nebo rodící;
  • Pravidelný příjem transfuzí;
  • Poruchy jater a žlučových cest včetně, aniž by byl výčet omezující, významné onemocnění jater nebo onemocnění žlučníku;
  • Závažné onemocnění ledvin;
  • předchozí expozice genové terapii nebo předchozí transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk;
  • V současné době podstupuje léčbu SCD (např. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), s výjimkou hydroxyurey. Poslední dávka takových terapií musí být podána alespoň 90 dnů před zahájením studie léku;
  • V současné době se léčí hematopoeticky stimulujícími látkami; poslední dávka musí být podána alespoň 90 dní před zahájením studie;
  • podstoupila léčbu v jiné výzkumné studii do 90 dnů před zahájením studie studovaného léku nebo plánuje účastnit se jiné výzkumné studie léku;
  • Užívání léků, které jsou silnými inhibitory CYP3A4/5 nebo silnými induktory CYP3A4, které nelze vysadit v přijatelném časovém rámci před zahájením studie (časový rámec bude projednán s vaším lékařem).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 2: Mitapivat 50 mg BID
Dvojitě zaslepené období: Mitapivat 50 miligramů (mg) dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů.
Lék: Mitapivat
Tablety Mitapivat
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát
Experimentální: Fáze 2: Mitapivat 100 mg BID
Dvojitě zaslepené období: Mitapivat 100 mg dvakrát denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Mitapivat
Tablety Mitapivat
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát
Komparátor placeba: Fáze 2: Placebo
Dvojitě zaslepené období: placebo odpovídající Mitapivatu po dobu 12 týdnů.
Jiný: Placebo odpovídající mitapivatu
Placebo odpovídající 50 mg nebo 100 mg tabletám
Jiný: Placebo odpovídající mitapivatu
Placebo odpovídající 100 mg tabletám
Experimentální: Fáze 2: Open-Label Extension Period

Účastníci, kteří dostávali mitapivat 50 mg BID ve dvojitě zaslepeném období, se mohou rozhodnout dostávat mitapivat 50 mg BID po dobu 216 týdnů poté.

Účastníci, kteří dostávali mitapivat 100 mg BID ve dvojitě zaslepeném období, se mohou rozhodnout dostávat mitapivat 100 mg BID po dobu 216 týdnů poté.

Účastníci, kteří dostávali placebo odpovídající mitapivatu ve dvojitě zaslepeném období, mohou být randomizováni k podávání mitapivatu 50 mg nebo 100 mg dvakrát denně po dobu 216 týdnů.
Lék: Mitapivat
Tablety Mitapivat
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát
Experimentální: Fáze 3: Mitapivat 100 mg BID
Dvojitě zaslepené období: Mitapivat 100 mg dvakrát denně po dobu 52 týdnů.
Lék: Mitapivat
Tablety Mitapivat
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát
Komparátor placeba: Fáze 3: Placebo
Dvojitě zaslepené období: placebo odpovídající Mitapivatu po dobu 52 týdnů.
Jiný: Placebo odpovídající mitapivatu
Placebo odpovídající 50 mg nebo 100 mg tabletám
Jiný: Placebo odpovídající mitapivatu
Placebo odpovídající 100 mg tabletám
Experimentální: Fáze 3: Otevřené období prodloužení

Účastníci si mohou vybrat, že budou dostávat mitapivat 100 mg BID po dobu 216 týdnů po dvojitě zaslepeném období.

Účastníci, kteří dostávali placebo odpovídající mitapivatu ve dvojitě zaslepeném období, se mohou rozhodnout dostávat mitapivat 100 mg BID po dobu 216 týdnů po dvojitě zaslepeném období.
Lék: Mitapivat
Tablety Mitapivat
Ostatní jména:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 2: Procento účastníků s odezvou hemoglobinu (Hb).
Časové okno: 12. týden
12. týden
Fáze 2: Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a závažnými nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (SAE)
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Fáze 3: Procento účastníků s odezvou Hb
Časové okno: 52. týden
52. týden
Fáze 3: Anualizovaná míra krizí srpkovité anémii (SCPC)
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 2: Změna koncentrace Hb od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna nepřímého bilirubinu od výchozího stavu
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna absolutního počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna procenta retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna erytropoetinu od výchozího stavu
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v pacientem hlášených výsledcích Informační systém měření® (PROMIS®) Únava 13a Krátká forma (SF) Skóre
Časové okno: Základní, 10. až 12. týden
Základní, 10. až 12. týden
Fáze 2: Anualizovaná sazba SCPC
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne
Fáze 2: Farmakokinetický/farmakodynamický vztah: Vyhodnoťte expozici mitapivatu změně adenosintrifosfátu (ATP) a 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG)
Časové okno: Den 1 až týden 8
Den 1 až týden 8
Fáze 2: Koncentrace mitapivatu v průběhu času
Časové okno: Den 1 až týden 8
Den 1 až týden 8
Fáze 2: Oblast Mitapivat pod koncentrací
Časové okno: Den 1 až týden 8
Den 1 až týden 8
Fáze 2: Mitapivat maximální (vrcholová) koncentrace
Časové okno: Den 1 až týden 8
Den 1 až týden 8
Fáze 3: Změna koncentrace Hb od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Změna nepřímého bilirubinu od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Změna procenta retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Změna od základní linie ve skóre PROMIS® Fatigue 13a SF
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Anualizovaná frekvence hospitalizací pro SCPC
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 3: Změna koncentrace LDH od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Změna od základní hodnoty v absolutních retikulocytech
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Změna erytropoetinu od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Výchozí stav, týden 24 až týden 52
Fáze 3: Procento účastníků se zlepšením celkového dojmu závažnosti pacienta (PGIS) – únava
Časové okno: Výchozí stav, 24., 28., 40. a 52. týden
Výchozí stav, 24., 28., 40. a 52. týden
Fáze 3: Procento účastníků se zlepšením pacientova globálního dojmu změny (PGIC) – únava
Časové okno: Výchozí stav, 24., 28., 40. a 52. týden
Výchozí stav, 24., 28., 40. a 52. týden
Fáze 3: Čas do prvního SCPC
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 3: Čas do druhého SCPC
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 3: Roční počet dnů hospitalizace pro SCPC
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 3: Roční míra návštěv pohotovosti pro SCPC
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Fáze 3: Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 3: Změna intenzity bolesti PROMIS od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a 52
Výchozí stav, týden 24 a 52
Fáze 3: Změna od výchozího stavu v informačním systému pro měření kvality života srpkovitých buněk (ASCQ-Me) Dopad bolesti
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a 52
Výchozí stav, týden 24 a 52
Fáze 3: PGIC bolesti
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 3: Změna od základní linie v PGIS bolesti
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Fáze 3: Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a závažnými nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (SAE)
Časové okno: Až 56 týdnů
Až 56 týdnů
Fáze 3: Farmakokinetický/farmakodynamický vztah: Vyhodnoťte expozici mitapivatu změně hladin ATP a 2,3-DPG
Časové okno: Den 1 až týden 40
Den 1 až týden 40
Fáze 3: Koncentrace mitapivatu v průběhu času
Časové okno: Den 1 až týden 40
Den 1 až týden 40
Fáze 3: Oblast Mitapivat pod koncentrační křivkou
Časové okno: Den 1 až týden 40
Den 1 až týden 40
Fáze 3: Mitapivat maximální (vrcholová) koncentrace
Časové okno: Den 1 až týden 40
Den 1 až týden 40

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit