Un estudio que evalúa la eficacia y seguridad de Mitapivat (AG-348) en participantes con enfermedad de células falciformes (RISE UP)
19 de junio de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 2/3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de mitapivat en sujetos con enfermedad de células falciformes
Este ensayo clínico es un estudio de Fase 2/3 que determinará la dosis recomendada de mitapivat y evaluará la eficacia y seguridad de mitapivat en la enfermedad de células falciformes al probar qué tan bien funciona mitapivat en comparación con el placebo para aumentar la cantidad de hemoglobina en la sangre y para reducir o prevenir la aparición de crisis de dolor de células falciformes.
Además, el efecto a largo plazo de mitagivat sobre la eficacia y la seguridad se explorará en una parte de extensión de etiqueta abierta.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Mitapivat es una molécula pequeña, activador oral de la piruvato quinasa R (PKR).
PKR participa en el mantenimiento de la salud, la energía y la longevidad de los glóbulos rojos (RBC).
El estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con mitapivat en participantes con enfermedad de células falciformes.
El estudio es un estudio de fase 2/3 en el que se seleccionará y evaluará más a fondo la dosis recomendada de mitapivat.
La parte de la Fase 2 incluye un período aleatorizado controlado con placebo de 12 semanas en el que los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 para recibir 2 niveles de dosis de mitapivat o placebo.
La parte de la Fase 3 incluye un período aleatorizado controlado con placebo de 52 semanas en el que los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir el nivel de dosis recomendado de mitapivat o placebo.
Los participantes que completen la parte de la Fase 2 o la Fase 3 tendrán la opción de pasar a un período de extensión de etiqueta abierta de 216 semanas para recibir mitapivat.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
286
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Regensburg, Alemania, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudita, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 11472
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brasil
- Praxis Pesquisa Médica
-
-
-
-
-
Antwerp, Bélgica, 2030
- ZAS Cadix
-
Liège, Bélgica, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Bélgica, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Bélgica, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2916
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Estados Unidos, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Francia, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, Francia, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Francia, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italia, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo, Sicily, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenia, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenia, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenia, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenia, 40100
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Beirut, Líbano, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon, Líbano, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Líbano, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Líbano, 1434
- Nini Hospital
-
-
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Omán, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London, City of London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Turquía (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turquía (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 16 años o más (18 años o más [Francia y Alemania]); los participantes de 16 o 17 años deben haber completado físicamente la pubertad;
- Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes (SCD) (HbSS, HbSC [heterocigosidad combinada para las hemoglobinas S y C], HbS/beta 0-talasemia, HbS/beta más talasemia u otras variantes del síndrome de células falciformes);
- Al menos 2 crisis de dolor de células falciformes (SCPC) y no más de 10 SCPC en los últimos 12 meses;
- Hemoglobina al menos 5,5 y 10,5 gramos por decilitro (g/dL) como máximo. La concentración de hemoglobina debe basarse en un promedio de al menos 2 mediciones de concentración de Hb (separadas por ≥7 días) recopiladas durante el Período de selección;
- Si toma hidroxiurea, la dosis de hidroxiurea debe ser estable durante al menos 90 días antes de comenzar con el fármaco del estudio;
- Las mujeres que pueden quedar embarazadas y los hombres con parejas que son mujeres que pueden quedar embarazadas deben aceptar usar 2 formas de anticoncepción.
Criterio de exclusión:
- embarazada, amamantando o parturienta;
- Recibir transfusiones programadas regularmente;
- Trastornos hepatobiliares que incluyen, pero no se limitan a, enfermedad hepática significativa o enfermedad de la vesícula biliar;
- enfermedad renal grave;
- Exposición previa a terapia génica o trasplante previo de médula ósea o células madre;
- Actualmente recibe tratamiento para SCD (por ejemplo, voxelotor, crizanlizumab, L-glutamina), con la excepción de hidroxiurea. La última dosis de dichas terapias debe haber sido administrada al menos 90 días antes de iniciar el fármaco del estudio;
- Actualmente en tratamiento con estimulantes hematopoyéticos; la última dosis debe haber sido administrada al menos 90 días antes de comenzar el fármaco del estudio;
- Recibió tratamiento en otro ensayo de investigación dentro de los 90 días anteriores al inicio del fármaco del estudio o planea participar en otro ensayo de fármaco en investigación;
- Tomar medicamentos que son inhibidores potentes de CYP3A4/5 o inductores potentes de CYP3A4 que no se pueden suspender en un plazo aceptable antes de comenzar con el fármaco del estudio (el plazo se discutirá con su médico).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Período doble ciego: Mitapivat 50 miligramos (mg) dos veces al día (BID) durante 12 semanas.
|
Tabletas de mitapivat
Otros nombres:
|
|
Experimental: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Período doble ciego: Mitapivat 100 mg BID durante 12 semanas.
|
Tabletas de mitapivat
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Fase 2: Placebo
Período doble ciego: placebo equivalente a Mitapivat durante 12 semanas.
|
Placebo para combinar con comprimidos de 50 mg o 100 mg
Placebo equivalente a comprimidos de 100 mg
|
|
Experimental: Fase 2: Período de extensión de etiqueta abierta
Los participantes que recibieron mitapivat 50 mg dos veces al día en el período doble ciego pueden optar por recibir mitapivat 50 mg dos veces al día durante 216 semanas después. Los participantes que recibieron mitapivat 100 mg dos veces al día en el período doble ciego pueden optar por recibir mitapivat 100 mg dos veces al día durante 216 semanas después. Los participantes que recibieron placebo equivalente a mitapivat en el período doble ciego, pueden ser aleatorizados para recibir mitapivat 50 mg o 100 mg dos veces al día durante 216 semanas después. |
Tabletas de mitapivat
Otros nombres:
|
|
Experimental: Fase 3: Mitapivat 100 mg dos veces al día
Período doble ciego: Mitapivat 100 mg dos veces al día durante 52 semanas.
|
Tabletas de mitapivat
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Fase 3: Placebo
Período doble ciego: placebo equivalente a Mitapivat durante 52 semanas.
|
Placebo para combinar con comprimidos de 50 mg o 100 mg
Placebo equivalente a comprimidos de 100 mg
|
|
Experimental: Fase 3: Período de extensión de etiqueta abierta
Los participantes pueden optar por recibir mitapivat 100 mg dos veces al día durante 216 semanas después del período doble ciego. Los participantes que recibieron un placebo equivalente a mitapivat en el período doble ciego pueden optar por recibir mitapivat 100 mg dos veces al día durante 216 semanas después del período doble ciego. |
Tabletas de mitapivat
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Fase 2: Porcentaje de participantes con respuesta de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Semana 12
|
Semana 12
|
|
Fase 2: Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) emergentes del tratamiento y AE graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
|
Hasta la semana 12
|
|
Fase 3: Porcentaje de participantes con respuesta de Hb
Periodo de tiempo: Semana 52
|
Semana 52
|
|
Fase 3: Tasa anualizada de crisis de dolor de células falciformes (SCPC)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Fase 2: Cambio desde el inicio en la concentración de Hb
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en el porcentaje de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en la eritropoyetina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: cambio desde el inicio en el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente® (PROMIS®) Fatiga 13a Short Form (SF) Score
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
Línea de base, semana 10 hasta la semana 12
|
|
Fase 2: Tasa Anualizada de SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
|
Hasta la semana 12
|
|
Fase 2: Relación farmacocinética/farmacodinámica: evaluar la exposición de Mitapivat al cambio en el trifosfato de adenosina (ATP) y el 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
|
Día 1 hasta Semana 8
|
|
Fase 2: Concentración de mitapivat a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
|
Día 1 hasta Semana 8
|
|
Fase 2: Área de Mitapivat bajo la concentración
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
|
Día 1 hasta Semana 8
|
|
Fase 2: Concentración Máxima (Pico) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
|
Día 1 hasta Semana 8
|
|
Fase 3: Cambio desde el inicio en la concentración de Hb
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en el porcentaje de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en las puntuaciones de fatiga 13a SF de PROMIS®
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: Frecuencia Anualizada de Hospitalizaciones por SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
|
Fase 3: Cambio desde el inicio en la concentración de LDH
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en reticulocitos absolutos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en la eritropoyetina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
Línea de base, semana 24 hasta la semana 52
|
|
Fase 3: Porcentaje de participantes con mejoría en la impresión global de gravedad del paciente (PGIS) - Fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24, 28, 40 y 52
|
Línea de base, semanas 24, 28, 40 y 52
|
|
Fase 3: Porcentaje de participantes con mejora en la impresión global de cambio del paciente (PGIC) - Fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24, 28, 40 y 52
|
Línea de base, semanas 24, 28, 40 y 52
|
|
Fase 3: tiempo para el primer SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
|
Fase 3: tiempo para la segunda SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
|
Fase 3: Tasa Anualizada de Días de Hospitalización para SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
|
Fase 3: Tasa anualizada de visitas a la sala de emergencias para SCPC
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Hasta la Semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Línea de base, semana 52
|
|
Fase 3: Cambio desde el inicio en la intensidad del dolor PROMIS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y 52
|
Línea de base, semana 24 y 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en el impacto del dolor del Sistema de Información de Medición de la Calidad de Vida de la Calidad de Vida de las Células Falciformes en Adultos (ASCQ-Me)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y 52
|
Línea de base, semana 24 y 52
|
|
Fase 3: PGIC del Dolor
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Línea de base, semana 52
|
|
Fase 3: cambio desde el inicio en el SIGP del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Línea de base, semana 52
|
|
Fase 3: Porcentaje de participantes con eventos adversos (AA) emergentes del tratamiento y AA graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
|
Hasta 56 semanas
|
|
Fase 3: Relación farmacocinética/farmacodinámica: evaluar la exposición de mitapivat al cambio en los niveles de ATP y 2,3-DPG
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 40
|
Día 1 hasta Semana 40
|
|
Fase 3: Concentración de mitapivat a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 40
|
Día 1 hasta Semana 40
|
|
Fase 3: Área de Mitapivat bajo la curva de concentración
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 40
|
Día 1 hasta Semana 40
|
|
Fase 3: Concentración Máxima (Pico) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 40
|
Día 1 hasta Semana 40
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
2 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Activadores de enzimas
- mitapivat
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .