Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat (AG-348) bij deelnemers met sikkelcelziekte (RISE UP)
19 juni 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte te evalueren
Deze klinische studie is een fase 2/3-studie die de aanbevolen dosis mitapivat zal bepalen en de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij sikkelcelziekte zal evalueren door te testen hoe goed mitapivat werkt in vergelijking met placebo om de hoeveelheid hemoglobine in het bloed te verhogen en om het optreden van sikkelcelpijncrises verminderen of voorkomen.
Bovendien zal het langetermijneffect van mitapivat op de werkzaamheid en veiligheid worden onderzocht in een open-label extensiegedeelte.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Mitapivat is een klein molecuul, orale activator van pyruvaatkinase R (PKR).
PKR is betrokken bij het behoud van de gezondheid, energie en levensduur van rode bloedcellen (RBC's).
De studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met mitapivat te evalueren bij deelnemers met sikkelcelziekte.
De studie is een fase 2/3 studie waarin de aanbevolen dosis mitapivat zal worden geselecteerd en verder geëvalueerd.
Het Fase 2-gedeelte omvat een gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode van 12 weken waarin deelnemers willekeurig worden verdeeld in een verhouding van 1:1:1 om 2 dosisniveaus van mitapivat of placebo te krijgen.
Het fase 3-gedeelte omvat een gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode van 52 weken waarin deelnemers in een verhouding van 2:1 worden gerandomiseerd om de aanbevolen dosis mitapivat of placebo te krijgen.
Deelnemers die het fase 2- of fase 3-gedeelte voltooien, hebben de mogelijkheid om over te gaan naar een open-label verlengingsperiode van 216 weken om mitapivat te ontvangen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
286
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Antwerp, België, 2030
- ZAS Cadix
-
Liège, België, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, België, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, België, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, België, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brazilië, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazilië, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brazilië
- Praxis Pesquisa Médica
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Regensburg, Duitsland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrijk, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, Frankrijk, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrijk, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Frankrijk, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrijk, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Afula, Israël, 18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israël, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israël, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italië, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italië, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italië, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italië, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo, Sicily, Italië, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenia, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenia, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenia, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenia, 40100
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon, Libanon, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Niger, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Niger, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Niger, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saoedi-Arabië, 11472
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Turkije (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turkije (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London, City of London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2916
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Verenigde Staten, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 16 jaar of ouder (18 jaar of ouder [Frankrijk en Duitsland]); deelnemers van 16 of 17 jaar moeten fysiek de puberteit hebben doorstaan;
- Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (SCD) (HbSS, HbSC [gecombineerde heterozygositeit voor hemoglobine S en C], HbS/bèta 0-thalassemie, HbS/bèta plus thalassemie of andere varianten van sikkelcelziekte);
- Minimaal 2 sikkelcelpijncrises (SCPC's) en maximaal 10 SCPC's in de afgelopen 12 maanden;
- Hemoglobine minimaal 5,5 en maximaal 10,5 gram per deciliter (g/dL). De hemoglobineconcentratie moet gebaseerd zijn op een gemiddelde van ten minste 2 Hb-concentratiemetingen (gescheiden door ≥7 dagen) die tijdens de Screeningsperiode zijn verzameld;
- Als u hydroxyurea gebruikt, moet de dosis hydroxyureum gedurende ten minste 90 dagen stabiel zijn voordat met het onderzoeksgeneesmiddel wordt begonnen;
- Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen met partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van 2 vormen van anticonceptie.
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger, borstvoeding gevend of parturient;
- Regelmatig geplande transfusies ontvangen;
- Lever- en galaandoeningen, waaronder maar niet beperkt tot significante leverziekte of galblaasziekte;
- Ernstige nierziekte;
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie;
- Wordt momenteel behandeld voor SCZ (bijv. Voxelotor, crizanlizumab, L-glutamine), met uitzondering van hydroxyurea. De laatste dosis van dergelijke therapieën moet ten minste 90 dagen vóór aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel zijn toegediend;
- Wordt momenteel behandeld met hematopoëtische stimulerende middelen; de laatste dosis moet minstens 90 dagen vóór aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel zijn toegediend;
- Binnen 90 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel behandeld zijn in een andere experimentele studie of van plan zijn om deel te nemen aan een andere experimentele medicijnstudie;
- Het nemen van medicijnen die sterke CYP3A4/5-remmers of sterke inductoren van CYP3A4 zijn en die niet binnen een acceptabel tijdsbestek kunnen worden gestopt voordat met het onderzoeksgeneesmiddel wordt begonnen (tijdsbestek zal met uw arts worden besproken).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fase 2: Mitapivat 50 mg tweemaal daags
Dubbelblinde periode: Mitapivat 50 milligram (mg) tweemaal daags (BID) gedurende 12 weken.
|
Mitapivat-tabletten
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Fase 2: Mitapivat 100 mg tweemaal daags
Dubbelblinde periode: Mitapivat 100 mg tweemaal daags gedurende 12 weken.
|
Mitapivat-tabletten
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Fase 2: Placebo
Dubbelblinde periode: Mitapivat-matchende placebo gedurende 12 weken.
|
Placebo die overeenkomt met tabletten van 50 mg of 100 mg
Placebo passend bij tabletten van 100 mg
|
|
Experimenteel: Fase 2: Open-label verlengingsperiode
Deelnemers die mitapivat 50 mg tweemaal daags kregen in de dubbelblinde periode kunnen ervoor kiezen om gedurende 216 weken erna 50 mg mitapivat tweemaal daags te krijgen. Deelnemers die mitapivat 100 mg tweemaal daags kregen in de dubbelblinde periode kunnen ervoor kiezen om gedurende 216 weken erna 100 mg mitapivat tweemaal daags te krijgen. Deelnemers die een met mitapivat overeenkomende placebo kregen in de dubbelblinde periode, kunnen worden gerandomiseerd om gedurende 216 weken daarna ofwel 50 mg of 100 mg tweemaal daags mitapivat te krijgen. |
Mitapivat-tabletten
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Fase 3: Mitapivat 100 mg tweemaal daags
Dubbelblinde periode: Mitapivat 100 mg tweemaal daags gedurende 52 weken.
|
Mitapivat-tabletten
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Fase 3: Placebo
Dubbelblinde periode: Mitapivat-matching placebo gedurende 52 weken.
|
Placebo die overeenkomt met tabletten van 50 mg of 100 mg
Placebo passend bij tabletten van 100 mg
|
|
Experimenteel: Fase 3: Open-Label-verlengingsperiode
Deelnemers kunnen ervoor kiezen om mitapivat 100 mg tweemaal daags te ontvangen gedurende 216 weken na de dubbelblinde periode. Deelnemers die in de dubbelblinde periode een placebo kregen die overeenkwam met mitapivat, kunnen ervoor kiezen om mitapivat 100 mg tweemaal daags te krijgen gedurende 216 weken na de dubbelblinde periode. |
Mitapivat-tabletten
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase 2: Percentage deelnemers met hemoglobine (Hb) respons
Tijdsspanne: Week 12
|
Week 12
|
|
Fase 2: Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
|
Fase 3: Percentage deelnemers met Hb-respons
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
|
Fase 3: geannualiseerd aantal sikkelcelpijncrises (SCPC's)
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase 2: verandering van baseline in Hb-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering van baseline in indirect bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering ten opzichte van baseline in absoluut aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering ten opzichte van baseline in percentage reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering van baseline in erytropoëtine
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten Measurement Information System® (PROMIS®) Vermoeidheid 13a Short Form (SF) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot week 12
|
Basislijn, week 10 tot week 12
|
|
Fase 2: percentage SCPC's op jaarbasis
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
|
Fase 2: Farmacokinetische/farmacodynamische relatie: evalueer de blootstelling van Mitapivat aan de verandering in adenosinetrifosfaat (ATP) en 2,3-difosfoglyceraat (2,3-DPG)
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
|
Dag 1 t/m week 8
|
|
Fase 2: Mitapivat-concentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
|
Dag 1 t/m week 8
|
|
Fase 2: Mitapivat-gebied onder de concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
|
Dag 1 t/m week 8
|
|
Fase 2: Mitapivat Maximale (Piek) Concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
|
Dag 1 t/m week 8
|
|
Fase 3: Verandering van baseline in Hb-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: verandering van baseline in indirecte bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: verandering ten opzichte van baseline in percentage reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: verandering ten opzichte van baseline in PROMIS® vermoeidheid 13a SF-scores
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: geannualiseerde frequentie van ziekenhuisopnames voor SCPC
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Fase 3: verandering van basislijn in LDH-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: verandering van baseline in absolute reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: verandering van baseline in erytropoëtine
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 tot week 52
|
Basislijn, week 24 tot week 52
|
|
Fase 3: Percentage deelnemers met verbetering in de patiënt Global Impression of Severity (PGIS) - Vermoeidheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, 28, 40 en 52
|
Basislijn, week 24, 28, 40 en 52
|
|
Fase 3: Percentage deelnemers met verbetering in de patiënt Global Impression of Change (PGIC) - Vermoeidheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, 28, 40 en 52
|
Basislijn, week 24, 28, 40 en 52
|
|
Fase 3: tijd tot eerste SCPC
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Fase 3: tijd tot tweede SCPC
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Fase 3: geannualiseerd aantal ziekenhuisopnamedagen voor SCPC
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Fase 3: Jaarlijks aantal bezoeken aan spoedeisende hulp voor SCPC
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Fase 3: verandering van basislijn in 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Basislijn, week 52
|
|
Fase 3: verandering van baseline in PROMIS-pijnintensiteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en 52
|
Basislijn, week 24 en 52
|
|
Fase 3: Verandering ten opzichte van baseline in volwassen sikkelcel Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me) Pijnimpact
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en 52
|
Basislijn, week 24 en 52
|
|
Fase 3: PGIC van pijn
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Basislijn, week 52
|
|
Fase 3: verandering van baseline in PGIS van pijn
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Basislijn, week 52
|
|
Fase 3: Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 56 weken
|
Tot 56 weken
|
|
Fase 3: Farmacokinetische/farmacodynamische relatie: Evalueer de blootstelling van Mitapivat aan de verandering in ATP- en 2,3-DPG-spiegels
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 40
|
Dag 1 tot week 40
|
|
Fase 3: Mitapivat-concentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 40
|
Dag 1 tot week 40
|
|
Fase 3: Mitapivat-gebied onder de concentratiecurve
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 40
|
Dag 1 tot week 40
|
|
Fase 3: Mitapivat Maximale (Piek) Concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 40
|
Dag 1 tot week 40
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 september 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymactivatoren
- mitapivat
Andere studie-ID-nummers
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .