Mitapivatin (AG-348) tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus sirppisolutautia sairastavilla (RISE UP)
perjantai 19. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2/3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Mitapivatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämä kliininen tutkimus on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa määritetään mitapivatin suositeltu annos ja arvioidaan mitapivatin tehoa ja turvallisuutta sirppisolusairaudessa testaamalla, kuinka hyvin mitapivat tehoaa lumelääkkeeseen verrattuna lisäämään veren hemoglobiinin määrää ja vähentää tai estää sirppisolukipukriisien esiintymistä.
Lisäksi mitapivatin pitkän aikavälin vaikutusta tehoon ja turvallisuuteen tutkitaan avoimessa jatko-osassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Mitapivat on pieni molekyyli, pyruvaattikinaasi R:n (PKR) oraalinen aktivaattori.
PKR osallistuu punasolujen (RBC) terveyden, energian ja pitkäikäisyyden ylläpitämiseen.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida mitapivat-hoidon tehoa ja turvallisuutta sirppisolusairautta sairastavilla potilailla.
Tutkimus on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa mitapivatin suositeltu annos valitaan ja sitä arvioidaan edelleen.
Vaiheen 2 osa sisältää 12 viikon satunnaistetun, lumekontrolloidun jakson, jonka aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan 2 annosta mitapivatia tai lumelääkettä.
Vaiheen 3 osa sisältää 52 viikon satunnaistetun, lumekontrolloidun jakson, jonka aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan suositellun mitapivatannostason tai lumelääkettä.
Osallistujat, jotka suorittavat joko vaiheen 2 tai 3 osan, voivat siirtyä 216 viikon avoimeen jatkojaksoon mitapivatin saamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
286
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2030
- ZAS Cadix
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Belgia, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brasilia
- Praxis Pesquisa Medica
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italia, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo, Sicily, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenia, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenia, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenia, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenia, 40100
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407-2020
- American University of Beirut Medical center
-
Sidon, Libanon, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
- American University of Beirut Medical center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
- Nini Hospital
-
-
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Ranska, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, Ranska, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Ranska, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75015
- Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 11472
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turkki (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (Uclh)
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London, City of London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2916
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637-1443
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Yhdysvallat, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 16 vuotta tai vanhempi (18 vuotta tai vanhempi [Ranska ja Saksa]); 16- tai 17-vuotiailla osallistujilla on oltava fyysisesti murrosikä;
- Sirppisolusairauden (SCD) dokumentoitu diagnoosi (HbSS, HbSC [hemoglobiinien S ja C yhdistetty heterotsygoottisuus], HbS/beeta 0-talassemia, HbS/beeta plus talassemia tai muut sirppisoluoireyhtymän variantit);
- vähintään 2 sirppisolukipukriisiä (SCPC) ja enintään 10 SCPC:tä viimeisen 12 kuukauden aikana;
- Hemoglobiinia vähintään 5,5 ja 10,5 grammaa desilitrassa (g/dl) korkeintaan. Hemoglobiinipitoisuuden on perustuttava seulontajakson aikana kerättyjen vähintään 2 Hb-pitoisuusmittausten keskiarvoon (välillä ≥7 päivää);
- Jos käytät hydroksiureaa, hydroksiurea-annoksen on oltava vakaa vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, ja miesten, joiden kumppanit ovat naisia, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai synnyttävä;
- Säännöllisten verensiirtojen vastaanottaminen;
- Maksa-sappihäiriöt, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, merkittävä maksasairaus tai sappirakon sairaus;
- Vaikea munuaissairaus;
- Aiempi altistuminen geeniterapialle tai aikaisempi luuytimen tai kantasolujen siirto;
- Tällä hetkellä SCD-hoitoa (esim. vokselotori, krizanlitsumabi, L-glutamiini) hydroksiureaa lukuun ottamatta. Viimeinen annos tällaisia hoitoja on täytynyt antaa vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- Tällä hetkellä hoitoa hematopoieettisia stimuloivilla aineilla; viimeisen annoksen on oltava annettu vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- saanut hoitoa toisessa tutkimustutkimuksessa 90 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai aikoo osallistua toiseen tutkimuslääketutkimukseen;
- Sellaisten lääkkeiden ottaminen, jotka ovat voimakkaita CYP3A4/5:n estäjiä tai vahvoja CYP3A4:n indusoijia, joita ei voida lopettaa hyväksyttävän ajan kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista (aikataulusta keskustellaan lääkärisi kanssa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Mitapivat 50 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 50 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Mitapivat 100 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 100 mg BID 12 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2: Placebo
Kaksoissokkojakso: Mitapivat-vastaava lumelääke 12 viikon ajan.
|
Lumelääke vastaamaan 50 mg tai 100 mg tabletteja
Placebo vastaa 100 mg:n tabletteja
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Open Label -laajennusjakso
Osallistujat, jotka saivat mitapivatia 50 mg kahdesti kahdesti kaksoissokkojaksolla, voivat halutessaan saada mitapivatia 50 mg kahdesti päivässä 216 viikon ajan sen jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia 100 mg kahdesti vuorokaudessa kaksoissokkojaksolla, voivat valita mitapivatin 100 mg kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan sen jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia vastaavaa lumelääkettä kaksoissokkojaksolla, voidaan satunnaistaa saamaan joko 50 mg tai 100 mg mitapivatia kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan sen jälkeen. |
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: Mitapivat 100 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 100 mg BID 52 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 3: Placebo
Kaksoissokkojakso: Mitapivat-vastaava lumelääke 52 viikon ajan.
|
Lumelääke vastaamaan 50 mg tai 100 mg tabletteja
Placebo vastaa 100 mg:n tabletteja
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: Open Label -pidennysjakso
Osallistujat voivat halutessaan saada mitapivatia 100 mg BID 216 viikon ajan kaksoissokkojakson jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia vastaavaa lumelääkettä kaksoissokkojakson aikana, voivat valita mitapivatin 100 mg kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan kaksoissokkojakson jälkeen. |
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Hemoglobiini (Hb) -vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Viikko 12
|
|
Vaihe 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
|
Vaihe 3: Hb-vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Vaihe 3: Sirppisolukipukriisien vuositaso (SCPC)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Hb-pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta retikulosyyttien prosenteissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos erytropoietiinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän® (PROMIS®) väsymys 13a lyhyen lomakkeen (SF) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: SCPC:iden vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
|
Vaihe 2: Farmakokineettinen/farmakodynaaminen suhde: Arvioi mitapivatin altistuminen adenosiinitrifosfaatin (ATP) ja 2,3-difosfoglyseraatin (2,3-DPG) muutokselle
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivat-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivat-alue keskittymän alla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivatin maksimi (huippu) pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 3: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta PROMIS® Fatigue 13a SF Scoreissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: SCPC:n vuotuinen sairaalakäyntien tiheys
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: LDH-pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta absoluuttisissa retikulosyyteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos erytropoietiinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGIS) on parantunut - Väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) -väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
|
Vaihe 3: Aika ensimmäiseen SCPC:hen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: Aika toiseen SCPC:hen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: SCPC:n sairaalahoitopäivien vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: SCPC:n päivystyskäyntien vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta PROMIS-kivun intensiteetissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmän (ASCQ-Me) kivun vaikutuksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
|
Vaihe 3: Kivun PGIC
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötilanteesta PGIS of Painissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
|
Jopa 56 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Farmakokineettinen/farmakodynaaminen suhde: Arvioi Mitapivatin altistuminen ATP- ja 2,3-DPG-tasojen muutokselle
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivat-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivat-alue pitoisuuskäyrän alla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivatin maksimi (huippu) pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. helmikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymiaktivaattorit
- mitapivat
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .