Mitapivatin (AG-348) tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus sirppisolutautia sairastavilla (RISE UP)
maanantai 13. toukokuuta 2024 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2/3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Mitapivatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämä kliininen tutkimus on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa määritetään mitapivatin suositeltu annos ja arvioidaan mitapivatin tehoa ja turvallisuutta sirppisolusairaudessa testaamalla, kuinka hyvin mitapivat tehoaa lumelääkkeeseen verrattuna lisäämään veren hemoglobiinin määrää ja vähentää tai estää sirppisolukipukriisien esiintymistä.
Lisäksi mitapivatin pitkän aikavälin vaikutusta tehoon ja turvallisuuteen tutkitaan avoimessa jatko-osassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Mitapivat on pieni molekyyli, pyruvaattikinaasi R:n (PKR) oraalinen aktivaattori.
PKR osallistuu punasolujen (RBC) terveyden, energian ja pitkäikäisyyden ylläpitämiseen.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida mitapivat-hoidon tehoa ja turvallisuutta sirppisolusairautta sairastavilla potilailla.
Tutkimus on vaiheen 2/3 tutkimus, jossa mitapivatin suositeltu annos valitaan ja sitä arvioidaan edelleen.
Vaiheen 2 osa sisältää 12 viikon satunnaistetun, lumekontrolloidun jakson, jonka aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan 2 annosta mitapivatia tai lumelääkettä.
Vaiheen 3 osa sisältää 52 viikon satunnaistetun, lumekontrolloidun jakson, jonka aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan suositellun mitapivatannostason tai lumelääkettä.
Osallistujat, jotka suorittavat joko vaiheen 2 tai 3 osan, voivat siirtyä 216 viikon avoimeen jatkojaksoon mitapivatin saamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
267
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Agios Medical Affairs
- Puhelinnumero: 833-228-8474
- Sähköposti: medinfo@agios.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Rekrytointi
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Rekrytointi
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Liège, Belgia, 4000
- Rekrytointi
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Belgia, 4000
- Rekrytointi
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels
-
Anderlecht, Brussels, Belgia, 1070
- Rekrytointi
- Hôpital Erasme
-
Antwerpen, Brussels, Belgia, 2060
- Rekrytointi
- ZNA Stuivenberg
-
Edegem, Brussels, Belgia, 2650
- Rekrytointi
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Rio De Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Rekrytointi
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Rekrytointi
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-460
- Ei vielä rekrytointia
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90619-900
- Rekrytointi
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Rekrytointi
- Hospital de Clínicas da Unicamp
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Rekrytointi
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo Andre, São Paulo, Brasilia
- Rekrytointi
- Praxis Pesquisa Medica
-
-
-
-
-
Accra, Ghana
- Ei vielä rekrytointia
- Korle-Bu Teaching Hospital
-
Kumasi, Ghana
- Ei vielä rekrytointia
- Komfo Anokye Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rekrytointi
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Rekrytointi
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Rekrytointi
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Napoli, Campania, Italia, 80138
- Rekrytointi
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- Rekrytointi
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Italia, 16128
- Rekrytointi
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90146
- Ei vielä rekrytointia
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- Ei vielä rekrytointia
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Rekrytointi
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Rekrytointi
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- Rekrytointi
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Rekrytointi
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Rekrytointi
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Ei vielä rekrytointia
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Ei vielä rekrytointia
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenia, 42325- 00100
- Rekrytointi
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenia, 40100
- Ei vielä rekrytointia
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Sidon, Libanon
- Rekrytointi
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beyrouth
-
Beirut, Beyrouth, Libanon
- Rekrytointi
- American University of Beirut Medical Center
-
-
Liban Nord
-
Tarablus, Liban Nord, Libanon
- Rekrytointi
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Calabar, Nigeria
- Ei vielä rekrytointia
- University of Calabar Teaching Hospital
-
Enugu, Nigeria
- Ei vielä rekrytointia
- The University of Nigeria Teaching Hospiatal
-
Kaduna, Nigeria
- Ei vielä rekrytointia
- Barau Dikko Teaching Hospital (BDTH), Kaduna
-
-
Abuja Capital Territory
-
Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Suru-Lere, Lagos, Nigeria, 101014
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman
- Rekrytointi
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13005
- Rekrytointi
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Ranska, 33000
- Rekrytointi
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Ranska, 97159
- Rekrytointi
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31100
- Rekrytointi
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Ranska, 94000
- Rekrytointi
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Essen
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 1515 (KAIMRC)
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 11472
- Ei vielä rekrytointia
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Ei vielä rekrytointia
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Izmir, Turkki, 35040
- Ei vielä rekrytointia
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Turkki
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hacettepe University
-
Seyhan, Adana, Turkki, 01130
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Içel
-
Yenisehir, Içel, Turkki, 33110
- Ei vielä rekrytointia
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Rekrytointi
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Rekrytointi
- Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Ei vielä rekrytointia
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
- Ei vielä rekrytointia
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Rekrytointi
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City Of London
-
London, City Of London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
- Rekrytointi
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1678
- Rekrytointi
- UCLA Health
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-0001
- Ei vielä rekrytointia
- University of Connecticut Health Center
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Ei vielä rekrytointia
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Ei vielä rekrytointia
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2916
- Rekrytointi
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- Ei vielä rekrytointia
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342-3283
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637-1443
- Ei vielä rekrytointia
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5109
- Ei vielä rekrytointia
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103-4228
- Ei vielä rekrytointia
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- Rekrytointi
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Yhdysvallat, 20774-5374
- Rekrytointi
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-2621
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5724
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Rekrytointi
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5000
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110-6115
- Rekrytointi
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Rekrytointi
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Rekrytointi
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195-0001
- Ei vielä rekrytointia
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-5127
- Rekrytointi
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134-1011
- Rekrytointi
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Ei vielä rekrytointia
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-1501
- Rekrytointi
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-5058
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 16 vuotta tai vanhempi (18 vuotta tai vanhempi [Ranska ja Saksa]); 16- tai 17-vuotiailla osallistujilla on oltava fyysisesti murrosikä;
- Sirppisolusairauden (SCD) dokumentoitu diagnoosi (HbSS, HbSC [hemoglobiinien S ja C yhdistetty heterotsygoottisuus], HbS/beeta 0-talassemia, HbS/beeta plus talassemia tai muut sirppisoluoireyhtymän variantit);
- vähintään 2 sirppisolukipukriisiä (SCPC) ja enintään 10 SCPC:tä viimeisen 12 kuukauden aikana;
- Hemoglobiinia vähintään 5,5 ja 10,5 grammaa desilitrassa (g/dl) korkeintaan. Hemoglobiinipitoisuuden on perustuttava seulontajakson aikana kerättyjen vähintään 2 Hb-pitoisuusmittausten keskiarvoon (välillä ≥7 päivää);
- Jos käytät hydroksiureaa, hydroksiurea-annoksen on oltava vakaa vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, ja miesten, joiden kumppanit ovat naisia, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai synnyttävä;
- Säännöllisten verensiirtojen vastaanottaminen;
- Maksa-sappihäiriöt, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, merkittävä maksasairaus tai sappirakon sairaus;
- Vaikea munuaissairaus;
- Aiempi altistuminen geeniterapialle tai aikaisempi luuytimen tai kantasolujen siirto;
- Tällä hetkellä SCD-hoitoa (esim. vokselotori, krizanlitsumabi, L-glutamiini) hydroksiureaa lukuun ottamatta. Viimeinen annos tällaisia hoitoja on täytynyt antaa vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- Tällä hetkellä hoitoa hematopoieettisia stimuloivilla aineilla; viimeisen annoksen on oltava annettu vähintään 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
- saanut hoitoa toisessa tutkimustutkimuksessa 90 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai aikoo osallistua toiseen tutkimuslääketutkimukseen;
- Sellaisten lääkkeiden ottaminen, jotka ovat voimakkaita CYP3A4/5:n estäjiä tai vahvoja CYP3A4:n indusoijia, joita ei voida lopettaa hyväksyttävän ajan kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista (aikataulusta keskustellaan lääkärisi kanssa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Mitapivat 50 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 50 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Mitapivat 100 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 100 mg BID 12 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2: Placebo
Kaksoissokkojakso: Mitapivat-vastaava lumelääke 12 viikon ajan.
|
Lumelääke vastaamaan 50 mg tai 100 mg tabletteja
Placebo vastaa 100 mg:n tabletteja
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Open Label -laajennusjakso
Osallistujat, jotka saivat mitapivatia 50 mg kahdesti kahdesti kaksoissokkojaksolla, voivat halutessaan saada mitapivatia 50 mg kahdesti päivässä 216 viikon ajan sen jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia 100 mg kahdesti vuorokaudessa kaksoissokkojaksolla, voivat valita mitapivatin 100 mg kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan sen jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia vastaavaa lumelääkettä kaksoissokkojaksolla, voidaan satunnaistaa saamaan joko 50 mg tai 100 mg mitapivatia kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan sen jälkeen. |
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: Mitapivat 100 mg BID
Kaksoissokkojakso: Mitapivat 100 mg BID 52 viikon ajan.
|
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 3: Placebo
Kaksoissokkojakso: Mitapivat-vastaava lumelääke 52 viikon ajan.
|
Lumelääke vastaamaan 50 mg tai 100 mg tabletteja
Placebo vastaa 100 mg:n tabletteja
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: Open Label -pidennysjakso
Osallistujat voivat halutessaan saada mitapivatia 100 mg BID 216 viikon ajan kaksoissokkojakson jälkeen. Osallistujat, jotka saivat mitapivatia vastaavaa lumelääkettä kaksoissokkojakson aikana, voivat valita mitapivatin 100 mg kahdesti vuorokaudessa 216 viikon ajan kaksoissokkojakson jälkeen. |
Mitapivat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Hemoglobiini (Hb) -vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Viikko 12
|
|
Vaihe 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
|
Vaihe 3: Hb-vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Vaihe 3: Sirppisolukipukriisien vuositaso (SCPC)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Hb-pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta retikulosyyttien prosenteissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos erytropoietiinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän® (PROMIS®) väsymys 13a lyhyen lomakkeen (SF) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
Perustaso, viikko 10 - viikko 12
|
|
Vaihe 2: SCPC:iden vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
|
Vaihe 2: Farmakokineettinen/farmakodynaaminen suhde: Arvioi mitapivatin altistuminen adenosiinitrifosfaatin (ATP) ja 2,3-difosfoglyseraatin (2,3-DPG) muutokselle
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivat-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivat-alue keskittymän alla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 2: Mitapivatin maksimi (huippu) pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
|
Päivä 1 - viikko 8
|
|
Vaihe 3: Hb-pitoisuuden muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta PROMIS® Fatigue 13a SF Scoreissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: SCPC:n vuotuinen sairaalakäyntien tiheys
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: LDH-pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta absoluuttisissa retikulosyyteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos erytropoietiinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
Perustaso, viikko 24 - viikko 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGIS) on parantunut - Väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) -väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
Lähtötilanne, viikot 24, 28, 40 ja 52
|
|
Vaihe 3: Aika ensimmäiseen SCPC:hen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: Aika toiseen SCPC:hen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: SCPC:n sairaalahoitopäivien vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: SCPC:n päivystyskäyntien vuositaso
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta PROMIS-kivun intensiteetissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmän (ASCQ-Me) kivun vaikutuksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
Lähtötilanne, viikko 24 ja 52
|
|
Vaihe 3: Kivun PGIC
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötilanteesta PGIS of Painissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
|
Jopa 56 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Farmakokineettinen/farmakodynaaminen suhde: Arvioi Mitapivatin altistuminen ATP- ja 2,3-DPG-tasojen muutokselle
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivat-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivat-alue pitoisuuskäyrän alla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
|
Vaihe 3: Mitapivatin maksimi (huippu) pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 40
|
Päivä 1 - viikko 40
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. helmikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio