Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat (AG-348) chez des participants atteints de drépanocytose (RISE UP)
19 juin 2026 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Une étude multicentrique de phase 2/3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat chez les sujets atteints de drépanocytose
Cet essai clinique est une étude de phase 2/3 qui déterminera la dose recommandée de mitapivat et évaluera l'efficacité et l'innocuité de mitapivat dans la drépanocytose en testant l'efficacité de mitapivat par rapport au placebo pour augmenter la quantité d'hémoglobine dans le sang et pour réduire ou prévenir la survenue de crises douloureuses drépanocytaires.
De plus, l'effet à long terme de mitapivat sur l'efficacité et l'innocuité sera exploré dans une partie d'extension en ouvert.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Mitapivat est une petite molécule, activateur oral de la pyruvate kinase R (PKR).
La PKR est impliquée dans le maintien de la santé, de l'énergie et de la longévité des globules rouges (RBC).
L'étude vise à évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement par mitapivat chez les participants atteints de drépanocytose.
L'étude est une étude de phase 2/3 dans laquelle la dose recommandée de mitapivat sera sélectionnée et évaluée plus en détail.
La phase 2 comprend une période de 12 semaines randomisée et contrôlée par placebo au cours de laquelle les participants seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour recevoir 2 niveaux de dose de mitapivat ou un placebo.
La phase 3 comprend une période randomisée et contrôlée par placebo de 52 semaines au cours de laquelle les participants seront randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir la dose recommandée de mitapivat ou un placebo.
Les participants qui terminent la phase 2 ou la phase 3 auront la possibilité de passer à une période de prolongation ouverte de 216 semaines pour recevoir le mitapivat.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
286
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Regensburg, Allemagne, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
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Riyadh, Arabie Saoudite, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, Arabie Saoudite, 11472
- King Khalid University Hospital
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Antwerp, Belgique, 2030
- ZAS Cadix
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Liège, Belgique, 4000
- CHR de la Citadelle
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Liège, Belgique, 4000
- Clinique CHC MontLégia
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Brussels Capital
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Anderlecht, Brussels Capital, Belgique, 1070
- Hopital Erasme
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Edegem, Brussels Capital, Belgique, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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São Paulo, Brésil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brésil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brésil
- Praxis Pesquisa Médica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network
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-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, France, 13005
- Hopitaux de La Timone
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Gironde
-
Bordeaux, Gironde, France, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
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-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, France, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, France, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, France, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, France, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
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-
-
Afula, Israël, 18101
- Haemek Medical Center
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Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israël, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israël, 13100
- Ziv Medical Center
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Campania
-
Naples, Campania, Italie, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italie, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Emilia-Romagna
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Modena, Emilia-Romagna, Italie, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
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Lazio
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Rome, Lazio, Italie, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Liguria
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Genoa, Liguria, Italie, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Sicily
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Palermo, Sicily, Italie, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
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Kisumu, Kenya, 40100
- Kondele Children's Hospital
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Kisumu, Kenya, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
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Nairobi, Kenya, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenya, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University
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Nairobi, Kenya, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
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-
Western
-
Kisumu, Western, Kenya, 40100
- Kemri Usamru
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-
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-
Beirut, Liban, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon, Liban, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
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-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Liban, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Liban, 1434
- Nini Hospital
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-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
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Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
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Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
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-
Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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City of London
-
London, City of London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
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Adana
-
Ankara, Adana, Turquie (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turquie (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Turquie (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital Oakland
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Connecticut
-
Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010-2916
- Children's National Hospital
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Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, États-Unis, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, États-Unis, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
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-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 16 ans ou plus (18 ans ou plus [France et Allemagne]) ; les participants âgés de 16 ou 17 ans doivent physiquement avoir terminé leur puberté ;
- Diagnostic documenté de drépanocytose (SCD) (HbSS, HbSC [hétérozygotie combinée pour les hémoglobines S et C], HbS/bêta 0-thalassémie, HbS/bêta plus thalassémie ou autres variantes du syndrome drépanocytaire) ;
- Au moins 2 crises de douleur drépanocytaire (SCPC) et pas plus de 10 SCPC au cours des 12 derniers mois ;
- Hémoglobine au moins 5,5 et 10,5 grammes par décilitre (g/dL) au plus. La concentration d'hémoglobine doit être basée sur une moyenne d'au moins 2 mesures de concentration d'Hb (séparées par ≥ 7 jours) recueillies au cours de la période de dépistage ;
- Si vous prenez de l'hydroxyurée, la dose d'hydroxyurée doit être stable pendant au moins 90 jours avant de commencer le médicament à l'étude ;
- Les femmes capables de tomber enceintes et les hommes dont la partenaire est une femme capable de tomber enceinte doivent accepter d'utiliser 2 formes de contraception.
Critère d'exclusion:
- Enceinte, allaitante ou parturiente ;
- Recevoir des transfusions régulières programmées ;
- Troubles hépatobiliaires, y compris, mais sans s'y limiter, une maladie hépatique importante ou une maladie de la vésicule biliaire ;
- Maladie rénale sévère;
- Exposition antérieure à la thérapie génique ou greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches ;
- Recevant actuellement un traitement pour la drépanocytose (par exemple, voxelotor, crizanlizumab, L-glutamine), à l'exception de l'hydroxyurée. La dernière dose de ces thérapies doit avoir été administrée au moins 90 jours avant le début du médicament à l'étude ;
- Recevant actuellement un traitement avec des agents stimulants hématopoïétiques ; la dernière dose doit avoir été administrée au moins 90 jours avant le début du médicament à l'étude ;
- A reçu un traitement dans le cadre d'un autre essai expérimental dans les 90 jours précédant le début du médicament à l'étude ou prévoit de participer à un autre essai expérimental sur le médicament ;
- Prendre des médicaments qui sont de puissants inhibiteurs du CYP3A4/5 ou de puissants inducteurs du CYP3A4 qui ne peuvent pas être arrêtés dans un délai acceptable avant de commencer le médicament à l'étude (le délai sera discuté avec votre médecin).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Phase 2 : Mitapivat 50 mg deux fois par jour
Période en double aveugle : Mitapivat 50 milligrammes (mg) deux fois par jour (BID) pendant 12 semaines.
|
Comprimés Mitapivat
Autres noms:
|
|
Expérimental: Phase 2 : Mitapivat 100 mg deux fois par jour
Période en double aveugle : Mitapivat 100 mg BID pendant 12 semaines.
|
Comprimés Mitapivat
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Phase 2 : Placebo
Période en double aveugle : placebo correspondant à Mitapivat pendant 12 semaines.
|
Placebo correspondant aux comprimés de 50 mg ou 100 mg
Placebo correspondant aux comprimés de 100 mg
|
|
Expérimental: Phase 2 : période de prolongation en ouvert
Les participants qui ont reçu mitapivat 50 mg BID au cours de la période en double aveugle peuvent choisir de recevoir mitapivat 50 mg BID pendant 216 semaines après. Les participants qui ont reçu mitapivat 100 mg BID au cours de la période en double aveugle peuvent choisir de recevoir mitapivat 100 mg BID pendant 216 semaines après. Les participants qui ont reçu un placebo correspondant au mitapivat au cours de la période en double aveugle peuvent être randomisés pour recevoir 50 mg ou 100 mg BID de mitapivat pendant 216 semaines. |
Comprimés Mitapivat
Autres noms:
|
|
Expérimental: Phase 3 : Mitapivat 100 mg deux fois par jour
Période en double aveugle : Mitapivat 100 mg deux fois par jour pendant 52 semaines.
|
Comprimés Mitapivat
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Phase 3 : Placebo
Période en double aveugle : placebo correspondant à Mitapivat pendant 52 semaines.
|
Placebo correspondant aux comprimés de 50 mg ou 100 mg
Placebo correspondant aux comprimés de 100 mg
|
|
Expérimental: Phase 3 : Période de prolongation ouverte
Les participants peuvent choisir de recevoir 100 mg de mitapivat deux fois par jour pendant 216 semaines après la période en double aveugle. Les participants qui ont reçu un placebo correspondant au mitapivat au cours de la période en double aveugle peuvent choisir de recevoir 100 mg de mitapivat deux fois par jour pendant 216 semaines après la période en double aveugle. |
Comprimés Mitapivat
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Phase 2 : Pourcentage de participants présentant une réponse à l'hémoglobine (Hb)
Délai: Semaine 12
|
Semaine 12
|
|
Phase 2 : Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) et des EI graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 12
|
Jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 3 : Pourcentage de participants ayant une réponse Hb
Délai: Semaine 52
|
Semaine 52
|
|
Phase 3 : Taux annualisé de crises de douleur drépanocytaire (SCPC)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Phase 2 : Modification de la concentration d'Hb par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine indirecte
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : changement par rapport à la ligne de base du nombre absolu de réticulocytes
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de réticulocytes
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : Modification de l'érythropoïétine par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : changement par rapport à la ligne de base du score de fatigue 13a Short Form (SF) du Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® (PROMIS®)
Délai: Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
Baseline, semaine 10 jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : Taux annualisé des SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 12
|
Jusqu'à la semaine 12
|
|
Phase 2 : Relation pharmacocinétique/pharmacodynamique : Évaluer l'exposition de Mitapivat au changement de l'adénosine triphosphate (ATP) et du 2,3-diphosphoglycérate (2,3-DPG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
|
Phase 2 : Concentration de Mitapivat au fil du temps
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
|
Phase 2 : Zone Mitapivat sous la concentration
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
|
Phase 2 : Concentration maximale (pic) de Mitapivat
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 8
|
|
Phase 3 : Modification de la concentration d'Hb par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine indirecte
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de réticulocytes
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Changement par rapport à la ligne de base des scores PROMIS® Fatigue 13a SF
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Fréquence annualisée des hospitalisations pour SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Modification de la concentration de LDH par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base dans les réticulocytes absolus
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Modification de l'érythropoïétine par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
Baseline, semaine 24 jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Pourcentage de participants présentant une amélioration de l'impression globale de gravité du patient (PGIS) - Fatigue
Délai: Au départ, semaines 24, 28, 40 et 52
|
Au départ, semaines 24, 28, 40 et 52
|
|
Phase 3 : Pourcentage de participants présentant une amélioration de l'impression globale de changement du patient (PGIC) - Fatigue
Délai: Au départ, semaines 24, 28, 40 et 52
|
Au départ, semaines 24, 28, 40 et 52
|
|
Phase 3 : Délai avant le premier SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Délai avant le deuxième SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Taux annualisé de jours d'hospitalisation pour SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : Taux annualisé de visites aux urgences pour SCPC
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base dans un test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Ligne de base, Semaine 52
|
Ligne de base, Semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base de l'intensité de la douleur PROMIS
Délai: Ligne de base, semaines 24 et 52
|
Ligne de base, semaines 24 et 52
|
|
Phase 3 : Changement par rapport à la ligne de base dans le système d'information sur la mesure de la qualité de vie des drépanocytaires adultes (ASCQ-Me) Impact sur la douleur
Délai: Ligne de base, semaines 24 et 52
|
Ligne de base, semaines 24 et 52
|
|
Phase 3 : PGIC de la douleur
Délai: Ligne de base, Semaine 52
|
Ligne de base, Semaine 52
|
|
Phase 3 : changement par rapport à la ligne de base dans le PGIS de la douleur
Délai: Ligne de base, Semaine 52
|
Ligne de base, Semaine 52
|
|
Phase 3 : Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) et des EI graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Jusqu'à 56 semaines
|
Jusqu'à 56 semaines
|
|
Phase 3 : Relation pharmacocinétique/pharmacodynamique : Évaluer l'exposition de Mitapivat au changement des niveaux d'ATP et de 2,3-DPG
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
|
Phase 3 : Concentration de Mitapivat au fil du temps
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
|
Phase 3 : Zone de Mitapivat sous la courbe de concentration
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
|
Phase 3 : Concentration maximale (pic) de Mitapivat
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
Jour 1 jusqu'à la semaine 40
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
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Publications générales
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 février 2022
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 août 2021
Première publication (Réel)
2 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, Drépanocytose
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Activateurs d'enzymes
- mitapivat
Autres numéros d'identification d'étude
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .