En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat (AG-348) hos deltagare med sicklecellssjukdom (RISE UP)
19 juni 2026 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2/3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos personer med sicklecellssjukdom
Denna kliniska studie är en fas 2/3-studie som kommer att fastställa den rekommenderade dosen av mitapivat och utvärdera effekten och säkerheten av mitapivat vid sicklecellssjukdom genom att testa hur väl mitapivat fungerar jämfört med placebo för att öka mängden hemoglobin i blodet och minska eller förhindra uppkomsten av sicklecellssmärtkriser.
Dessutom kommer den långsiktiga effekten av mitapivat på effektivitet och säkerhet att undersökas i en öppen förlängningsdel.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Mitapivat är en liten molekyl, oral aktivator av pyruvatkinas R (PKR).
PKR är involverat i att upprätthålla hälsa, energi och livslängd hos röda blodkroppar (RBC).
Studien syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av behandling med mitapivat hos deltagare med sicklecellssjukdom.
Studien är en fas 2/3-studie där den rekommenderade dosen av mitapivat kommer att väljas och utvärderas ytterligare.
Fas 2-delen inkluderar en 12-veckors randomiserad, placebokontrollerad period där deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1:1 för att få 2 dosnivåer av mitapivat eller placebo.
Fas 3-delen inkluderar en 52-veckors randomiserad, placebokontrollerad period där deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få den rekommenderade dosnivån för mitapivat eller placebo.
Deltagare som slutför antingen fas 2- eller fas 3-delen kommer att ha möjlighet att gå in i en 216-veckors öppen förlängningsperiod för att få mitapivat.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
286
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Antwerp, Belgien, 2030
- ZAS Cadix
-
Liège, Belgien, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Belgien, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Belgien, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, Belgien, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasilien, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brasilien
- Praxis Pesquisa Médica
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, Frankrike, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Frankrike, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2916
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Förenta staterna, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Förenta staterna, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italien, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italien, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italien, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italien, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo, Sicily, Italien, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenya, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenya, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenya, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenya, 40100
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon, Libanon, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudiarabien, 11472
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London, City of London, Storbritannien, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Turkiet (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turkiet (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 16 år eller äldre (18 år eller äldre [Frankrike och Tyskland]); deltagare i åldern 16 eller 17 år måste fysiskt ha fullbordat puberteten;
- Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom (SCD) (HbSS, HbSC [kombinerad heterozygositet för hemoglobin S och C], HbS/beta 0-talassemi, HbS/beta plus talassemi eller andra varianter av sicklecellsyndrom);
- Minst 2 sicklecell pain crises (SCPC) och högst 10 SCPC under de senaste 12 månaderna;
- Hemoglobin minst 5,5 och 10,5 gram per deciliter (g/dL) som mest. Hemoglobinkoncentrationen måste baseras på ett genomsnitt av minst 2 Hb-koncentrationsmätningar (separerade med ≥7 dagar) som samlats in under screeningperioden;
- Om du tar hydroxiurea måste dosen hydroxiurea vara stabil i minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
- Kvinnor som kan bli gravida och män med partner som är kvinnor som kan bli gravida måste gå med på att använda två former av preventivmedel.
Exklusions kriterier:
- Gravid, ammande eller förlossande;
- Ta emot regelbundna transfusioner;
- Lever och gallvägar inklusive men inte begränsat till signifikant leversjukdom eller gallblåsasjukdom;
- Allvarlig njursjukdom;
- Tidigare exponering för genterapi eller tidigare benmärgs- eller stamcellstransplantation;
- Får för närvarande behandling för SCD (t.ex. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), med undantag för hydroxiurea. Den sista dosen av sådana terapier måste ha administrerats minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
- Får för närvarande behandling med hematopoetiska stimulerande medel; den sista dosen måste ha administrerats minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
- Fick behandling i en annan prövningsprövning inom 90 dagar före start av studieläkemedlet eller planerar att delta i en annan prövningsläkemedelsprövning;
- Att ta mediciner som är starka hämmare av CYP3A4/5 eller starka inducerare av CYP3A4 som inte kan stoppas inom en acceptabel tidsram innan studieläkemedlet påbörjas (tidsram kommer att diskuteras med din läkare).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas 2: Mitapivat 50 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 50 milligram (mg) två gånger dagligen (BID) i 12 veckor.
|
Mitapivat tabletter
Andra namn:
|
|
Experimentell: Fas 2: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 12 veckor.
|
Mitapivat tabletter
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Fas 2: Placebo
Dubbelblind period: Mitapivat-matchande placebo i 12 veckor.
|
Placebo för att matcha 50 mg eller 100 mg tabletter
Placebo för att matcha 100 mg tabletter
|
|
Experimentell: Fas 2: Open-Label-förlängningsperiod
Deltagare som fick mitapivat 50 mg två gånger dagligen under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 50 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter. Deltagare som fick mitapivat 100 mg två gånger dagligen under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter. Deltagare som fick mitapivat-matchande placebo i den dubbelblinda perioden kan randomiseras till att få antingen mitapivat 50 mg eller 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter. |
Mitapivat tabletter
Andra namn:
|
|
Experimentell: Fas 3: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 52 veckor.
|
Mitapivat tabletter
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Fas 3: Placebo
Dubbelblind period: Mitapivat-matchande placebo i 52 veckor.
|
Placebo för att matcha 50 mg eller 100 mg tabletter
Placebo för att matcha 100 mg tabletter
|
|
Experimentell: Fas 3: Open-Label förlängningsperiod
Deltagarna kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter den dubbelblinda perioden. Deltagare som fick mitapivat-matchande placebo under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter den dubbelblinda perioden. |
Mitapivat tabletter
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas 2: Andel deltagare med hemoglobin (Hb) svar
Tidsram: Vecka 12
|
Vecka 12
|
|
Fas 2: Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till vecka 12
|
Fram till vecka 12
|
|
Fas 3: Andel deltagare med Hb-svar
Tidsram: Vecka 52
|
Vecka 52
|
|
Fas 3: Annualiserad frekvens av sicklecellsmärtkriser (SCPC)
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas 2: Ändring från baslinjen i Hb-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Ändring från baslinjen i indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Ändring från baslinjen i absolut antal retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Ändring från baslinjen i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Ändring från baslinjen i erytropoietin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat Mätning Information System® (PROMIS®) Trötthet 13a Kortform (SF) Poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Fas 2: Annualiserad frekvens av SCPC
Tidsram: Fram till vecka 12
|
Fram till vecka 12
|
|
Fas 2: Farmakokinetisk/farmakodynamisk relation: Utvärdera exponeringen av Mitapivat för förändringen i adenosintrifosfat (ATP) och 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG)
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
|
Fas 2: Mitapivat-koncentration över tid
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
|
Fas 2: Mitapivat-området under koncentrationen
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
|
Fas 2: Mitapivat maximal (topp) koncentration
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
|
Fas 3: Ändring från baslinje i Hb-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i PROMIS® Fatigue 13a SF-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Annualiserad frekvens av sjukhusvistelser för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinje i LDH-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i absoluta retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i erytropoietin
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
|
|
Fas 3: Andel deltagare med förbättring i patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS) - Trötthet
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
|
Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
|
|
Fas 3: Andel deltagare med förbättring i patientens globala intryck av förändring (PGIC) - Trötthet
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
|
Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
|
|
Fas 3: Tid till första SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
Fas 3: Tid till andra SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
Fas 3: Årlig frekvens av sjukhusvistelsedagar för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
Fas 3: Årlig frekvens av akutbesök för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i PROMIS smärtintensitet
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och 52
|
Baslinje, vecka 24 och 52
|
|
Fas 3: Förändring från baslinjen i Adult Sickle Cell Livskvalitetsmätning Information System (ASCQ-Me) Smärteffekt
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och 52
|
Baslinje, vecka 24 och 52
|
|
Fas 3: PGIC of Pain
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Fas 3: Ändring från baslinjen i PGIS of Pain
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Fas 3: Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 56 veckor
|
Upp till 56 veckor
|
|
Fas 3: Farmakokinetisk/farmakodynamisk relation: Utvärdera exponeringen av Mitapivat för förändringen i ATP- och 2,3-DPG-nivåer
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
|
Dag 1 till vecka 40
|
|
Fas 3: Mitapivat-koncentration över tid
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
|
Dag 1 till vecka 40
|
|
Fas 3: Mitapivat-området under koncentrationskurvan
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
|
Dag 1 till vecka 40
|
|
Fas 3: Mitapivat maximal (topp) koncentration
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
|
Dag 1 till vecka 40
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 februari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
30 oktober 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2021
Första postat (Faktisk)
2 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Anemi, sicklecell
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzymaktivatorer
- mitapivat
Andra studie-ID-nummer
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .