Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat (AG-348) hos deltagare med sicklecellssjukdom (RISE UP)

15 april 2024 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fas 2/3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos personer med sicklecellssjukdom

Denna kliniska studie är en fas 2/3-studie som kommer att fastställa den rekommenderade dosen av mitapivat och utvärdera effekten och säkerheten av mitapivat vid sicklecellssjukdom genom att testa hur väl mitapivat fungerar jämfört med placebo för att öka mängden hemoglobin i blodet och minska eller förhindra uppkomsten av sicklecellssmärtkriser. Dessutom kommer den långsiktiga effekten av mitapivat på effektivitet och säkerhet att undersökas i en öppen förlängningsdel.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mitapivat är en liten molekyl, oral aktivator av pyruvatkinas R (PKR). PKR är involverat i att upprätthålla hälsa, energi och livslängd hos röda blodkroppar (RBC). Studien syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av behandling med mitapivat hos deltagare med sicklecellssjukdom. Studien är en fas 2/3-studie där den rekommenderade dosen av mitapivat kommer att väljas och utvärderas ytterligare. Fas 2-delen inkluderar en 12-veckors randomiserad, placebokontrollerad period där deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1:1 för att få 2 dosnivåer av mitapivat eller placebo. Fas 3-delen inkluderar en 52-veckors randomiserad, placebokontrollerad period där deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få den rekommenderade dosnivån för mitapivat eller placebo. Deltagare som slutför antingen fas 2- eller fas 3-delen kommer att ha möjlighet att gå in i en 216-veckors öppen förlängningsperiod för att få mitapivat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

267

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekrytering
        • CHR de la CITADELLE
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekrytering
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels
      • Anderlecht, Brussels, Belgien, 1070
        • Rekrytering
        • Hopital Erasme
      • Antwerpen, Brussels, Belgien, 2060
        • Rekrytering
        • ZNA Stuivenberg
      • Edegem, Brussels, Belgien, 2650
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekrytering
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekrytering
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Har inte rekryterat ännu
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90619-900
        • Rekrytering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Rekrytering
        • Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Praxis pesquisa médica
  • Frankrike
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33000
        • Rekrytering
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Frankrike, 97159
        • Rekrytering
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31100
        • Rekrytering
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Frankrike, 94000
        • Rekrytering
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-1337
        • Rekrytering
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1678
        • Rekrytering
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030-0001
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Connecticut Health Center
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Har inte rekryterat ännu
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Har inte rekryterat ännu
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2916
        • Rekrytering
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33101
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342-3283
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1443
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5109
        • Har inte rekryterat ännu
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103-4228
        • Har inte rekryterat ännu
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20814
        • Rekrytering
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Förenta staterna, 20774-5374
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2621
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Rekrytering
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115-5724
        • Har inte rekryterat ännu
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
        • Rekrytering
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110-6115
        • Rekrytering
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Rekrytering
        • Cure 4 The Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195-0001
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134-1011
        • Rekrytering
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-5127
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Har inte rekryterat ännu
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-1501
        • Rekrytering
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298-5058
        • Rekrytering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Ghana
      • Accra, Ghana
        • Har inte rekryterat ännu
        • Korle-Bu Teaching Hospital
      • Kumasi, Ghana
        • Har inte rekryterat ännu
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rekrytering
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • Rekrytering
        • ZIV Medical Center
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Aktiv, inte rekryterande
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Napoli, Campania, Italien, 80138
        • Aktiv, inte rekryterande
        • AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Har inte rekryterat ännu
        • AORN A Cardarelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Rekrytering
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90146
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Har inte rekryterat ännu
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Har inte rekryterat ännu
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Adana
      • Ankara, Adana, Kalkon
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hacettepe University
      • Seyhan, Adana, Kalkon, 01130
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Acibadem Adana Hospital
    • Içel
      • Yenisehir, Içel, Kalkon, 33110
        • Har inte rekryterat ännu
        • Mersin University Medical Faculty
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • Har inte rekryterat ännu
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Rekrytering
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrytering
        • McGill University Health center
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • Rekrytering
        • CHU Montreal
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Rekrytering
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Rekrytering
        • Strathmore University
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Har inte rekryterat ännu
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Har inte rekryterat ännu
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 42325- 00100
        • Har inte rekryterat ännu
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Kenya, 40100
        • Har inte rekryterat ännu
        • Kemri Usamru
  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Rekrytering
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beyrouth
      • Beirut, Beyrouth, Libanon
        • Rekrytering
        • American University of Beirut Medical Center
    • Liban Nord
      • Tarablus, Liban Nord, Libanon
        • Rekrytering
        • Nini Hospital
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Rekrytering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • Erasmus MC
  • Nigeria
      • Calabar, Nigeria
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Calabar Teaching Hospital
      • Enugu, Nigeria
        • Har inte rekryterat ännu
        • The University of Nigeria Teaching Hospiatal
      • Kaduna, Nigeria
        • Har inte rekryterat ännu
        • Barau Dikko Teaching Hospital (BDTH), Kaduna
    • Abuja Capital Territory
      • Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Suru-Lere, Lagos, Nigeria, 101014
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Oman
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Oman
        • Rekrytering
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 1515 (KAIMRC)
        • Aktiv, inte rekryterande
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Rekrytering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Rekrytering
        • Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Har inte rekryterat ännu
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Har inte rekryterat ännu
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1E 6BT
        • Har inte rekryterat ännu
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City Of London
      • London, City Of London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Rekrytering
        • Evelina Children's Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Essen
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Regensburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 16 år eller äldre (18 år eller äldre [Frankrike och Tyskland]); deltagare i åldern 16 eller 17 år måste fysiskt ha fullbordat puberteten;
  • Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom (SCD) (HbSS, HbSC [kombinerad heterozygositet för hemoglobin S och C], HbS/beta 0-talassemi, HbS/beta plus talassemi eller andra varianter av sicklecellsyndrom);
  • Minst 2 sicklecell pain crises (SCPC) och högst 10 SCPC under de senaste 12 månaderna;
  • Hemoglobin minst 5,5 och 10,5 gram per deciliter (g/dL) som mest. Hemoglobinkoncentrationen måste baseras på ett genomsnitt av minst 2 Hb-koncentrationsmätningar (separerade med ≥7 dagar) som samlats in under screeningperioden;
  • Om du tar hydroxiurea måste dosen hydroxiurea vara stabil i minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
  • Kvinnor som kan bli gravida och män med partner som är kvinnor som kan bli gravida måste gå med på att använda två former av preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  • Gravid, ammande eller förlossande;
  • Ta emot regelbundna transfusioner;
  • Lever och gallvägar inklusive men inte begränsat till signifikant leversjukdom eller gallblåsasjukdom;
  • Allvarlig njursjukdom;
  • Tidigare exponering för genterapi eller tidigare benmärgs- eller stamcellstransplantation;
  • Får för närvarande behandling för SCD (t.ex. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), med undantag för hydroxiurea. Den sista dosen av sådana terapier måste ha administrerats minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
  • Får för närvarande behandling med hematopoetiska stimulerande medel; den sista dosen måste ha administrerats minst 90 dagar innan studieläkemedlet påbörjas;
  • Fick behandling i en annan prövningsprövning inom 90 dagar före start av studieläkemedlet eller planerar att delta i en annan prövningsläkemedelsprövning;
  • Att ta mediciner som är starka hämmare av CYP3A4/5 eller starka inducerare av CYP3A4 som inte kan stoppas inom en acceptabel tidsram innan studieläkemedlet påbörjas (tidsram kommer att diskuteras med din läkare).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 2: Mitapivat 50 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 50 milligram (mg) två gånger dagligen (BID) i 12 veckor.
Läkemedel: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andra namn:
  • AG-348
  • Mitapivat Sulfate
Experimentell: Fas 2: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andra namn:
  • AG-348
  • Mitapivat Sulfate
Placebo-jämförare: Fas 2: Placebo
Dubbelblind period: Mitapivat-matchande placebo i 12 veckor.
Övrig: Mitapivat-matchande placebo
Placebo för att matcha 50 mg eller 100 mg tabletter
Övrig: Mitapivat-matchande placebo
Placebo för att matcha 100 mg tabletter
Experimentell: Fas 2: Open-Label-förlängningsperiod

Deltagare som fick mitapivat 50 mg två gånger dagligen under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 50 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter.

Deltagare som fick mitapivat 100 mg två gånger dagligen under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter.

Deltagare som fick mitapivat-matchande placebo i den dubbelblinda perioden kan randomiseras till att få antingen mitapivat 50 mg eller 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter.
Läkemedel: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andra namn:
  • AG-348
  • Mitapivat Sulfate
Experimentell: Fas 3: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen
Dubbelblind period: Mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 52 veckor.
Läkemedel: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andra namn:
  • AG-348
  • Mitapivat Sulfate
Placebo-jämförare: Fas 3: Placebo
Dubbelblind period: Mitapivat-matchande placebo i 52 veckor.
Övrig: Mitapivat-matchande placebo
Placebo för att matcha 50 mg eller 100 mg tabletter
Övrig: Mitapivat-matchande placebo
Placebo för att matcha 100 mg tabletter
Experimentell: Fas 3: Open-Label förlängningsperiod

Deltagarna kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter den dubbelblinda perioden.

Deltagare som fick mitapivat-matchande placebo under den dubbelblinda perioden kan välja att få mitapivat 100 mg två gånger dagligen i 216 veckor efter den dubbelblinda perioden.
Läkemedel: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andra namn:
  • AG-348
  • Mitapivat Sulfate

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Fas 2: Andel deltagare med hemoglobin (Hb) svar
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Fas 2: Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12
Fas 3: Andel deltagare med Hb-svar
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Fas 3: Annualiserad frekvens av sicklecellsmärtkriser (SCPC)
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Fas 2: Ändring från baslinjen i Hb-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Ändring från baslinjen i indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Ändring från baslinjen i absolut antal retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Ändring från baslinjen i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Ändring från baslinjen i erytropoietin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat Mätning Information System® (PROMIS®) Trötthet 13a Kortform (SF) Poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
Fas 2: Annualiserad frekvens av SCPC
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12
Fas 2: Farmakokinetisk/farmakodynamisk relation: Utvärdera exponeringen av Mitapivat för förändringen i adenosintrifosfat (ATP) och 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG)
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
Dag 1 till vecka 8
Fas 2: Mitapivat-koncentration över tid
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
Dag 1 till vecka 8
Fas 2: Mitapivat-området under koncentrationen
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
Dag 1 till vecka 8
Fas 2: Mitapivat maximal (topp) koncentration
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
Dag 1 till vecka 8
Fas 3: Ändring från baslinje i Hb-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i PROMIS® Fatigue 13a SF-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Annualiserad frekvens av sjukhusvistelser för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinje i LDH-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i absoluta retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i erytropoietin
Tidsram: Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Baslinje, vecka 24 till vecka 52
Fas 3: Andel deltagare med förbättring i patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS) - Trötthet
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
Fas 3: Andel deltagare med förbättring i patientens globala intryck av förändring (PGIC) - Trötthet
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
Baslinje, vecka 24, 28, 40 och 52
Fas 3: Tid till första SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Fas 3: Tid till andra SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Fas 3: Årlig frekvens av sjukhusvistelsedagar för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Fas 3: Årlig frekvens av akutbesök för SCPC
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i PROMIS smärtintensitet
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och 52
Baslinje, vecka 24 och 52
Fas 3: Förändring från baslinjen i Adult Sickle Cell Livskvalitetsmätning Information System (ASCQ-Me) Smärteffekt
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och 52
Baslinje, vecka 24 och 52
Fas 3: PGIC of Pain
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Fas 3: Ändring från baslinjen i PGIS of Pain
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Fas 3: Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 56 veckor
Upp till 56 veckor
Fas 3: Farmakokinetisk/farmakodynamisk relation: Utvärdera exponeringen av Mitapivat för förändringen i ATP- och 2,3-DPG-nivåer
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
Dag 1 till vecka 40
Fas 3: Mitapivat-koncentration över tid
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
Dag 1 till vecka 40
Fas 3: Mitapivat-området under koncentrationskurvan
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
Dag 1 till vecka 40
Fas 3: Mitapivat maximal (topp) koncentration
Tidsram: Dag 1 till vecka 40
Dag 1 till vecka 40

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 februari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

2 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera