Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности митапивата (AG-348) у участников с серповидноклеточной анемией (RISE UP)

19 июня 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2/3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности митапивата у субъектов с серповидно-клеточной анемией

Это клиническое исследование фазы 2/3, в ходе которого будет определена рекомендуемая доза митапивата и оценена эффективность и безопасность митапивата при серповидно-клеточной анемии путем проверки того, насколько хорошо действует митапиват по сравнению с плацебо на увеличение количества гемоглобина в крови и на уменьшить или предотвратить возникновение болевых кризов серповидно-клеточной анемии. Кроме того, долгосрочное влияние митапивата на эффективность и безопасность будет изучено в расширенной части открытого исследования.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Митапиват представляет собой низкомолекулярный пероральный активатор пируваткиназы R (PKR). PKR участвует в поддержании здоровья, энергии и долговечности эритроцитов (эритроцитов). Исследование направлено на оценку эффективности и безопасности лечения митапиватом у участников с серповидно-клеточной анемией. Исследование представляет собой исследование фазы 2/3, в котором будет выбрана и дополнительно оценена рекомендуемая доза митапивата. Часть фазы 2 включает 12-недельный рандомизированный плацебо-контролируемый период, в течение которого участники будут рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения двух уровней дозы митапивата или плацебо. Фаза 3 включает 52-недельный рандомизированный плацебо-контролируемый период, в течение которого участники будут рандомизированы в соотношении 2:1 для получения рекомендуемого уровня дозы митапивата или плацебо. Участники, завершившие Фазу 2 или Фазу 3, будут иметь возможность перейти на 216-недельный открытый период продления для получения митапивата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

286

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Antwerp, Бельгия, 2030
        • ZAS Cadix
      • Liège, Бельгия, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Бельгия, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Brussels Capital, Бельгия, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Бразилия, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Бразилия, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo André, São Paulo, Бразилия
        • Praxis Pesquisa Médica
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Regensburg, Германия, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Израиль
      • Afula, Израиль, 18101
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Израиль, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Израиль, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Италия
    • Campania
      • Naples, Campania, Италия, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Naples, Campania, Италия, 80138
        • AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Италия, 41100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Италия, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Италия, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Кения
      • Kisumu, Кения, 40100
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Кения, 40100
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Кения, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Кения, 00200
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Кения, 00200
        • Strathmore University
      • Nairobi, Кения, 42325- 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Кения, 40100
        • Kemri Usamru
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 4407-2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Sidon, Ливан, H96G+247
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beirut
      • Beirut, Beirut, Ливан, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tarablus, North Lebanon, Ливан, 1434
        • Nini Hospital
  • Нигерия
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Нигерия, 900271
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Federal Capital Territory, Нигерия, 900271
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Нигерия, 101014
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Оман
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Оман, H5QC+36M
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 1515 (KAIMRC)
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Саудовская Аравия, 11472
        • King Khalid University Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City of London
      • London, City of London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037-1337
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1678
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2916
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33101
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637-1443
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202-5109
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71103-4228
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20814
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Соединенные Штаты, 20774-5374
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-2621
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5000
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110-6115
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-5127
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134-1011
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-1501
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-5058
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Турция (Туркие)
    • Adana
      • Ankara, Adana, Турция (Туркие)
        • Hacettepe University
      • Ankara, Adana, Турция (Туркие), 06200
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Seyhan, Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Франция
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Франция, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Франция, 33000
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe à Pitre, Guadeloupe, Франция, 97139
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Франция, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Франция, 94000
        • CHU Hôpital Henri Mondor
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Франция, 75015
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 16 лет и старше (18 лет и старше [Франция и Германия]); участники в возрасте 16 или 17 лет должны физически достичь половой зрелости;
  • Документально подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии (SCD) (HbSS, HbSC [комбинированная гетерозиготность по гемоглобинам S и C], HbS/бета-0-талассемия, HbS/бета-плюс-талассемия или другие варианты серповидно-клеточного синдрома);
  • Не менее 2 серповидно-клеточных болевых кризов (SCPC) и не более 10 SCPC за последние 12 месяцев;
  • Гемоглобин не менее 5,5 и не более 10,5 грамм на децилитр (г/дл). Концентрация гемоглобина должна основываться на среднем значении не менее 2 измерений концентрации гемоглобина (с интервалом ≥7 дней), собранных в течение периода скрининга;
  • При приеме гидроксимочевины доза гидроксимочевины должна быть стабильной в течение как минимум 90 дней до начала приема исследуемого препарата;
  • Женщины, способные забеременеть, и мужчины, партнеры которых являются женщинами, способными забеременеть, должны согласиться на использование 2 форм контрацепции.

Критерий исключения:

  • Беременные, кормящие грудью или роженицы;
  • Получение регулярных плановых переливаний;
  • Гепатобилиарные расстройства, включая, но не ограничиваясь, серьезное заболевание печени или заболевание желчного пузыря;
  • тяжелые заболевания почек;
  • Предшествующее воздействие генной терапии или предшествующая трансплантация костного мозга или стволовых клеток;
  • В настоящее время получает лечение ВСС (например, вокселотор, кризанлизумаб, L-глутамин), за исключением гидроксимочевины. Последняя доза таких препаратов должна быть введена не менее чем за 90 дней до начала приема исследуемого препарата;
  • В настоящее время получает лечение препаратами, стимулирующими кроветворение; последняя доза должна быть введена не менее чем за 90 дней до начала приема исследуемого препарата;
  • Получил лечение в рамках другого исследовательского испытания в течение 90 дней до начала исследования лекарственного препарата или планирует участвовать в другом испытании исследуемого лекарственного средства;
  • Прием лекарств, являющихся сильными ингибиторами CYP3A4/5 или сильными индукторами CYP3A4, которые нельзя отменить в приемлемые сроки до начала приема исследуемого препарата (временные сроки будут обсуждаться с вашим врачом).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза 2: Митапиват 50 мг два раза в день
Двойной слепой период: Митапиват по 50 миллиграммов (мг) два раза в день (дважды в день) в течение 12 недель.
Лекарство: Митапиват
Митапиват таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • Митапиват сульфат
Экспериментальный: Фаза 2: Митапиват 100 мг два раза в день
Двойной слепой период: Митапиват по 100 мг два раза в день в течение 12 недель.
Лекарство: Митапиват
Митапиват таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • Митапиват сульфат
Плацебо Компаратор: Фаза 2: плацебо
Двойной слепой период: Митапиват-соответствующее плацебо в течение 12 недель.
Другой: Митапиват-совместимое плацебо
Плацебо, соответствующее таблеткам по 50 или 100 мг.
Другой: Плацебо, соответствующее митапивату
Плацебо, соответствующее таблеткам по 100 мг
Экспериментальный: Фаза 2: период продления открытой этикетки

Участники, которые получали митапиват по 50 мг два раза в день в период двойного слепого исследования, могут принять решение о приеме митапивата по 50 мг два раза в день в течение 216 недель после этого.

Участники, которые получали митапиват по 100 мг два раза в день в период двойного слепого исследования, могут принять решение о приеме митапивата по 100 мг два раза в день в течение 216 недель после него.

Участники, которые получали плацебо, соответствующее митапивату, в двойном слепом периоде, могут быть рандомизированы для получения либо 50 мг митапивата, либо 100 мг два раза в день в течение 216 недель после этого.
Лекарство: Митапиват
Митапиват таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • Митапиват сульфат
Экспериментальный: Фаза 3: Митапиват 100 мг два раза в день
Двойной слепой период: Митапиват по 100 мг два раза в день в течение 52 недель.
Лекарство: Митапиват
Митапиват таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • Митапиват сульфат
Плацебо Компаратор: Фаза 3: Плацебо
Двойной слепой период: плацебо, соответствующее Митапивату, в течение 52 недель.
Другой: Митапиват-совместимое плацебо
Плацебо, соответствующее таблеткам по 50 или 100 мг.
Другой: Плацебо, соответствующее митапивату
Плацебо, соответствующее таблеткам по 100 мг
Экспериментальный: Фаза 3: Период открытого продления

Участники могут выбрать прием митапивата по 100 мг два раза в день в течение 216 недель после двойного слепого периода.

Участники, которые получали плацебо, соответствующее митапивату, в двойном слепом периоде, могут выбрать прием митапивата в дозе 100 мг два раза в день в течение 216 недель после двойного слепого периода.
Лекарство: Митапиват
Митапиват таблетки
Другие имена:
  • АГ-348
  • Митапиват сульфат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фаза 2: Процент участников с ответом гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: Неделя 12
Неделя 12
Фаза 2: Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными НЯ, возникшими после лечения (СНЯ)
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Фаза 3: Процент участников с ответом Hb
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Фаза 3: Годовая частота кризисов серповидно-клеточной боли (SCPC)
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фаза 2: изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: изменение непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: изменение по сравнению с исходным уровнем лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: изменение процентного содержания ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: изменение эритропоэтина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем в Информационной системе измерения исходов, сообщаемых пациентами® (PROMIS®) Оценка усталости 13a по краткой форме (SF)
Временное ограничение: Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Исходный уровень, с 10 по 12 неделю
Фаза 2: Годовой показатель SCPC
Временное ограничение: До 12 недели
До 12 недели
Фаза 2: фармакокинетическая/фармакодинамическая взаимосвязь: оценка влияния митапивата на изменение аденозинтрифосфата (АТФ) и 2,3-дифосфоглицерата (2,3-ДФГ)
Временное ограничение: День 1 до недели 8
День 1 до недели 8
Фаза 2: Концентрация Митапивата с течением времени
Временное ограничение: День 1 до недели 8
День 1 до недели 8
Фаза 2: Район Митапивата под концентрацией
Временное ограничение: День 1 до недели 8
День 1 до недели 8
Фаза 2: Максимальная (пиковая) концентрация Митапивата
Временное ограничение: День 1 до недели 8
День 1 до недели 8
Фаза 3: изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: изменение непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: изменение процента ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: изменение показателей PROMIS® Fatigue 13a SF по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: Годовая частота госпитализаций по поводу SCPC
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Фаза 3: изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации ЛДГ
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: изменение эритропоэтина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Исходный уровень, с 24 по 52 неделю
Фаза 3: Процент участников с улучшением общего впечатления пациента о тяжести (PGIS) - усталость
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 24, 28, 40 и 52
Исходный уровень, недели 24, 28, 40 и 52
Фаза 3: Процент участников с улучшением общего впечатления пациента об изменениях (PGIC) - усталость
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 24, 28, 40 и 52
Исходный уровень, недели 24, 28, 40 и 52
Фаза 3: время до первого SCPC
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Фаза 3: Время до второго SCPC
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Фаза 3: Годовая частота госпитализаций по поводу SCPC
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Фаза 3: Ежегодная частота посещений отделений неотложной помощи для SCPC
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Фаза 3: изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Фаза 3: изменение интенсивности боли PROMIS по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 24 и 52
Исходный уровень, недели 24 и 52
Фаза 3: Изменение по сравнению с исходным уровнем в Информационной системе измерения качества жизни взрослых серповидноклеточных клеток (ASCQ-Me) Воздействие боли
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 24 и 52
Исходный уровень, недели 24 и 52
Фаза 3: PGIC боли
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Фаза 3: изменение по сравнению с исходным уровнем в PGIS of Pain
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Исходный уровень, неделя 52
Фаза 3: Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными НЯ, возникшими после лечения (СНЯ)
Временное ограничение: До 56 недель
До 56 недель
Фаза 3: фармакокинетическая/фармакодинамическая взаимосвязь: оценка влияния митапивата на изменение уровней АТФ и 2,3-ДФГ
Временное ограничение: День 1 до недели 40
День 1 до недели 40
Фаза 3: Концентрация Митапивата с течением времени
Временное ограничение: День 1 до недели 40
День 1 до недели 40
Фаза 3: Митапиватская область под кривой концентрации
Временное ограничение: День 1 до недели 40
День 1 до недели 40
Фаза 3: Максимальная (Пиковая) Концентрация Митапивата
Временное ограничение: День 1 до недели 40
День 1 до недели 40

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться