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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat (AG-348) nei partecipanti con anemia falciforme (RISE UP)

28 maggio 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat in soggetti con anemia falciforme

Questo studio clinico è uno studio di fase 2/3 che determinerà la dose raccomandata di mitapivat e valuterà l'efficacia e la sicurezza di mitapivat nell'anemia falciforme testando l'efficacia di mitapivat rispetto al placebo per aumentare la quantità di emoglobina nel sangue e per ridurre o prevenire il verificarsi di crisi dolorose falciformi. Inoltre, l'effetto a lungo termine di mitapivat su efficacia e sicurezza sarà esplorato in una porzione di estensione in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Mitapivat è una piccola molecola, attivatore orale della piruvato chinasi R (PKR). La PKR è coinvolta nel mantenimento della salute, dell'energia e della longevità dei globuli rossi (RBC). Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con mitapivat nei partecipanti con anemia falciforme. Lo studio è uno studio di fase 2/3 in cui verrà selezionata e ulteriormente valutata la dose raccomandata di mitapivat. La fase 2 comprende un periodo randomizzato di 12 settimane, controllato con placebo, in cui i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 per ricevere 2 livelli di dose di mitapivat o placebo. La fase 3 comprende un periodo randomizzato di 52 settimane, controllato con placebo, in cui i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere il livello di dose raccomandato di mitapivat o il placebo. I partecipanti che completano la fase 2 o la fase 3 avranno la possibilità di passare a un periodo di estensione in aperto di 216 settimane per ricevere mitapivat.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

286

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 1515 (KAIMRC)
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 11472
        • King Khalid University Hospital
  • Belgio
      • Antwerp, Belgio, 2030
        • ZAS Cadix
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Belgio, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Brussels Capital, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brasile, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
        • Hospital de Clínicas da Unicamp
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo André, São Paulo, Brasile
        • Praxis pesquisa médica
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Francia
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francia, 33000
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe à Pitre, Guadeloupe, Francia, 97139
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Francia, 94000
        • CHU Hôpital Henri Mondor
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Hopital Européen Georges Pompidou
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Regensburg, Germania, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Israele
      • Afula, Israele, 18101
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israele, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Naples, Campania, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italia, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University
      • Nairobi, Kenya, 42325- 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Kenya, 40100
        • Kemri Usamru
  • Libano
      • Beirut, Libano, 4407-2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Sidon, Libano, H96G+247
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beirut
      • Beirut, Beirut, Libano, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tarablus, North Lebanon, Libano, 1434
        • Nini Hospital
  • Nigeria
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Oman
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City of London
      • London, City of London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-1337
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1678
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2916
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33101
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1443
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5109
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103-4228
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Stati Uniti, 20774-5374
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2621
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5000
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110-6115
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-5127
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134-1011
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-1501
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-5058
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Turchia (Türkiye)
    • Adana
      • Ankara, Adana, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe University
      • Ankara, Adana, Turchia (Türkiye), 06200
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Seyhan, Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 16 anni o più (18 anni o più [Francia e Germania]); i partecipanti di 16 o 17 anni devono avere fisicamente completato la pubertà;
  • Diagnosi documentata di anemia falciforme (SCD) (HbSS, HbSC [eterozigosi combinata per le emoglobine S e C], HbS/beta 0-talassemia, HbS/beta più talassemia o altre varianti della sindrome falciforme);
  • Almeno 2 crisi dolorose da anemia falciforme (SCPC) e non più di 10 SCPC negli ultimi 12 mesi;
  • Emoglobina almeno 5,5 e 10,5 grammi per decilitro (g/dL) al massimo. La concentrazione di emoglobina deve essere basata su una media di almeno 2 misurazioni della concentrazione di Hb (separate da ≥7 giorni) raccolte durante il periodo di screening;
  • Se si assume idrossiurea, la dose di idrossiurea deve essere stabile per almeno 90 giorni prima di iniziare il farmaco oggetto dello studio;
  • Le donne in grado di rimanere incinte e gli uomini con partner che sono donne in grado di rimanere incinte devono accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o partoriente;
  • Ricevere regolarmente trasfusioni programmate;
  • Disturbi epatobiliari inclusi ma non limitati a malattie epatiche significative o malattie della cistifellea;
  • grave malattia renale;
  • Precedente esposizione a terapia genica o precedente trapianto di midollo osseo o cellule staminali;
  • Attualmente in trattamento per SCD (p. es., voxelotor, crizanlizumab, L-glutammina), ad eccezione dell'idrossiurea. L'ultima dose di tali terapie deve essere stata somministrata almeno 90 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio;
  • Attualmente in trattamento con agenti stimolanti ematopoietici; l'ultima dose deve essere stata somministrata almeno 90 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio;
  • Ha ricevuto un trattamento in un altro studio sperimentale entro 90 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio o prevede di partecipare a un altro studio sperimentale su un farmaco;
  • Assunzione di farmaci che sono forti inibitori del CYP3A4/5 o forti induttori del CYP3A4 che non possono essere interrotti in un lasso di tempo accettabile prima di iniziare il farmaco in studio (il periodo di tempo sarà discusso con il medico).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Periodo in doppio cieco: Mitapivat 50 milligrammi (mg) due volte al giorno (BID) per 12 settimane.
Droga: Mitapivat
Mitapivat compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • Mitapivat solfato
Sperimentale: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Periodo in doppio cieco: Mitapivat 100 mg BID per 12 settimane.
Droga: Mitapivat
Mitapivat compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • Mitapivat solfato
Comparatore placebo: Fase 2: Placebo
Periodo in doppio cieco: placebo corrispondente a Mitapivat per 12 settimane.
Altro: Placebo corrispondente a Mitapivat
Placebo da abbinare a compresse da 50 mg o 100 mg
Altro: Placebo corrispondente a Mitapivat
Placebo da abbinare a compresse da 100 mg
Sperimentale: Fase 2: periodo di estensione in aperto

I partecipanti che hanno ricevuto mitapivat 50 mg BID nel periodo in doppio cieco possono scegliere di ricevere mitapivat 50 mg BID per le 216 settimane successive.

I partecipanti che hanno ricevuto mitapivat 100 mg BID nel periodo in doppio cieco possono scegliere di ricevere mitapivat 100 mg BID per le 216 settimane successive.

I partecipanti che hanno ricevuto il placebo corrispondente a mitapivat nel periodo in doppio cieco, possono essere randomizzati a ricevere mitapivat 50 mg o 100 mg BID per le 216 settimane successive.
Droga: Mitapivat
Mitapivat compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • Mitapivat solfato
Sperimentale: Fase 3: Mitapivat 100 mg BID
Periodo in doppio cieco: Mitapivat 100 mg BID per 52 settimane.
Droga: Mitapivat
Mitapivat compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • Mitapivat solfato
Comparatore placebo: Fase 3: placebo
Periodo in doppio cieco: placebo corrispondente a Mitapivat per 52 settimane.
Altro: Placebo corrispondente a Mitapivat
Placebo da abbinare a compresse da 50 mg o 100 mg
Altro: Placebo corrispondente a Mitapivat
Placebo da abbinare a compresse da 100 mg
Sperimentale: Fase 3: periodo di estensione in aperto

I partecipanti possono scegliere di ricevere mitapivat 100 mg BID per 216 settimane dopo il periodo in doppio cieco.

I partecipanti che hanno ricevuto il placebo corrispondente a mitapivat nel periodo in doppio cieco, possono scegliere di ricevere mitapivat 100 mg BID per 216 settimane dopo il periodo in doppio cieco.
Droga: Mitapivat
Mitapivat compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • Mitapivat solfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Fase 2: percentuale di partecipanti con risposta di emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Fase 2: Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento e AE gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Fase 3: percentuale di partecipanti con risposta Hb
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Fase 3: tasso annualizzato di crisi dolorose da anemia falciforme (SCPC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Fase 2: variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: variazione rispetto al basale della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: variazione rispetto al basale della percentuale di reticolociti
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: variazione rispetto al basale dell'eritropoietina
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: Variazione rispetto al basale degli esiti riportati dal paziente Misurazione del sistema informativo PROMIS® Fatica 13a Punteggio in forma abbreviata (SF)
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Basale, dalla settimana 10 alla settimana 12
Fase 2: Tasso annualizzato di SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Fase 2: Relazione farmacocinetica/farmacodinamica: valutare l'esposizione di mitapivat alla variazione dell'adenosina trifosfato (ATP) e del 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Dal giorno 1 alla settimana 8
Fase 2: concentrazione di Mitapivat nel tempo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Dal giorno 1 alla settimana 8
Fase 2: Area Mitapivat Sotto la Concentrazione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Dal giorno 1 alla settimana 8
Fase 2: Concentrazione massima (picco) di Mitapivat
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Dal giorno 1 alla settimana 8
Fase 3: variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale della percentuale di reticolociti
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale nei punteggi PROMIS® Fatigue 13a SF
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: Frequenza annualizzata dei ricoveri per SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale della concentrazione di LDH
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale nei reticolociti assoluti
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale dell'eritropoietina
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Basale, dalla settimana 24 alla settimana 52
Fase 3: Percentuale di partecipanti con miglioramento nell'impressione globale di gravità del paziente (PGIS) - Fatica
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 28, 40 e 52
Basale, settimane 24, 28, 40 e 52
Fase 3: Percentuale di partecipanti con miglioramento nell'impressione globale di cambiamento del paziente (PGIC) - Fatica
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 28, 40 e 52
Basale, settimane 24, 28, 40 e 52
Fase 3: tempo per il primo SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Fase 3: tempo per il secondo SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Fase 3: tasso annualizzato di giorni di ricovero per SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Fase 3: tasso annualizzato di visite al pronto soccorso per SCPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Fase 3: cambiamento rispetto al basale nel test del cammino in 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Fase 3: variazione rispetto al basale dell'intensità del dolore PROMIS
Lasso di tempo: Basale, Settimana 24 e 52
Basale, Settimana 24 e 52
Fase 3: cambiamento rispetto al basale nell'impatto sul dolore del sistema informativo per la misurazione della qualità della vita dell'anemia falciforme nell'adulto (ASCQ-Me)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 24 e 52
Basale, Settimana 24 e 52
Fase 3: PGIC del dolore
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Fase 3: cambiamento rispetto al basale nel PGIS del dolore
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Fase 3: Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento e AE gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
Fino a 56 settimane
Fase 3: Relazione farmacocinetica/farmacodinamica: valutare l'esposizione di mitapivat alla variazione dei livelli di ATP e 2,3-DPG
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 40
Dal giorno 1 alla settimana 40
Fase 3: concentrazione di Mitapivat nel tempo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 40
Dal giorno 1 alla settimana 40
Fase 3: Area Mitapivat sotto la curva di concentrazione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 40
Dal giorno 1 alla settimana 40
Fase 3: Concentrazione massima (picco) di Mitapivat
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 40
Dal giorno 1 alla settimana 40

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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