ADSVFの筋肉注射によるIBMの細胞療法：第I相試験 (ADSVF-in-IBM)
2023年3月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
自己非培養脂肪由来間質血管画分（ADSVF）の筋肉注射による封入体筋炎（IBM）の細胞療法：第I相試験
封入体筋炎は、ゆっくりではあるが機能を停止させるミオパシーであり、50 歳以上の患者に最も多く見られます。 効果的であることが知られている治療（特に免疫抑制）はありません。
自己の未培養脂肪由来間質血管画分 (ADSVF) は、(ADSVF が遠心分離によって分離される脂肪組織を取得するための標準的な脂肪吸引によって) 簡単にアクセスでき、血管新生、抗炎症、免疫調節および再生特性。 ADSVF in IBM 第 I 相試験の目的は、最初に、罹患した前腕の筋肉に局所的に注入された自家 ADSVF 細胞の耐性と、それらの筋肉を修復する能力を、ヒトの病気の筋肉で初めて評価することです。 常に最初と 2 番目の筋肉修復の許容範囲を目標として、IBM 患者の 2 つのグループを並行して募集します。最初のグループは、少なくとも 6 か月間シロリムスで治療されています (ただし、まだ障害があります)。封入体筋炎の特異的治療。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、利き手ではない前腕の指屈筋への筋肉内注射の 1 か月後に、ADSVF の漸増用量の耐性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、機能強度テスト、定量的 MRI、および PBMC モニタリングによって、6 か月間の筋肉修復 (ADSVF の再生特性) および筋肉炎症制御の観点から有効性を評価することです。
この研究は、利き腕ではない前腕に筋肉内注射された ADSVF の 3 回の漸増用量の耐性を最初に評価し、次に有効性を評価する第 I 相試験です。
注射量は、指の屈曲部の 5 つの部位のそれぞれに 1 ml で、1 cm 間隔で一列に並んでおり、総投与量は 500 万 (低用量) または 1000 万 (中用量) または 2000 万 (高用量) です。これらの用量は、250 万から 860 万の間で注入される生存有核細胞の総投与量で、1 ミリリットルあたり (平均で) 100 万 ADSVF の筋肉内注射の完全な耐性のために選択されます。脂肪吸引によって得られた脂肪組織の遠心分離によって分離された自家非培養脂肪由来間質血管画分（ADSVF）から調製されます。
研究集団は、封入体筋炎（IBM）を患っており、シロリムスで治療されてから少なくとも6か月（ただし、まだ無効）のロイド基準を満たす成人患者であり、グループ1の一部であるか、現在（少なくとも3か月）なしで封入体筋炎の特定の治療 - グループ 2 の一部である主な封入体基準は次のとおりです。筋生検での炎症性浸潤、および筋生検での浸潤した繊維または縁のある空胞の存在。書面によるインフォームドコンセントを提供し、社会保障制度に所属している (AME が予想される)。および対象: グループ 1: 少なくとも 6 か月間シロリムスによる治療を受けている (ただし、まだ障害がある) - グループ 2: 現在 (少なくとも 3 か月間) 封入体筋炎の特別な治療を受けていない - グループ 2. 患者の参加期間は、 7 か月、最大インクルージョン訪問と注射訪問の間の 1 か月、および ADSVF 注射後の 6 か月のフォローアップ期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
32
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Olivier Benveniste, Professor
- 電話番号：01 42 16 10 88
- メール：olivier.benveniste@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Anne Radenne, Manager
- 電話番号：01 42 16 16 99
- メール：anne.radenne@aphp.fr
研究場所
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-
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Olivier Benveniste
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コンタクト：
- Olivier BENVENISTE
- 電話番号：0142161699
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コンタクト：
- Anne RADENNE
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
45年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢が 45 歳以上 80 歳以下。
- 男性または更年期の女性。 - IBM が Lloyd 基準 (Lloyd et al., 2014) で定義した場合: 指屈筋または大腿四頭筋の筋力低下、および筋生検での筋内膜炎症性浸潤、および筋生検での浸潤線維または縁のある液胞の存在。
- 誰が書面によるインフォームドコンセントを提供したか
- 社会保障制度に加入している (予想される AME) および対象: -グループ 1: 少なくとも 6 か月間シロリムスによる治療を受けている (ただし、まだ無効) - グループ 2: 現在 (少なくとも 3 か月間) 封入体筋炎の特別な治療を受けていない。
除外基準:
- 10メートルも歩けない
- MRC5 MMT で 0 または 1 で評価されたグリップ。
- 体格指数 < 18
- 脂肪吸引の前の 1 週間と 48 時間前に抗凝固薬または抗凝集薬を中止できない
- 重度の呼吸不全 (FVC < 50% および/または FEV1 < 50%)
- -重度の慢性腎臓病（推定糸球体濾過率<15 ml /分および/またはタンパク尿> 0.5 g / 24時間）
- -過去12か月間にがんが寛解していない（特定の治療が必要）
- -過去12か月間に寛解していない（特定の治療が必要な）結合組織病-骨髄移植
- -過去12か月間に寛解していない結合組織病（特定の治療が必要）-シロリムスを除く免疫抑制薬、継続中または3か月未満で停止
- -多価免疫グロブリン（IVまたはサブカット）が進行中または3か月未満で停止
- 抗 CD20、CTLA4Ig、抗 TNF、抗 IL6R、抗 IL1 などの生物療法 (mAb) が進行中または 6 か月以内に中止された。
- HIV、HCVまたはHBVに対する血清陽性
- 筋肉MRIの禁忌
- 脂肪吸引の禁忌：凝固障害など - 麻酔薬の禁忌
- β-ラクタム（セファロスポリン）、サイクリン、マクロライド（メトロニダゾールなど）、キノロンなどの従来の抗生物質による重度のアレルギーの報告
- 別のトライアルへの参加 (Jardé 1 または Jardé 2)
- 法的保護（保佐または家庭教師）または安全対策
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：実験的
グループ 1: -少なくとも6か月以来シロリムスで治療されている患者（ただし、まだ障害があります） グループ 2: -現在（少なくとも3か月間）封入体筋炎の特別な治療を受けていない患者 |
グループ１および２：ＡＤＳＶＦ注射の漸増用量（５００万個の細胞、１０００万個の細胞および２０００万個の細胞）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各群において、非利き腕における ADSVF の漸増用量 (3+3) に対する耐性
時間枠：0日目（注射日）～30日目
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用量制限毒性 (DLT) を決定することによって
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0日目（注射日）～30日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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各群において、非利き腕における ADSVF の漸増用量 (3+3) に対する耐性
時間枠：0日目（注射日）～6ヶ月（参加終了）
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有害事象の調査による
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0日目（注射日）～6ヶ月（参加終了）
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各群における筋肉修復効果（ADSVFの再生特性）
時間枠：30日目、3ヶ月目、6ヶ月目
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機能的な筋肉の評価
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30日目、3ヶ月目、6ヶ月目
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各群における筋肉修復効果（ADSVFの再生特性）
時間枠：6ヶ月時
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定量的 NMRI による筋肉量、脂肪置換および炎症
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6ヶ月時
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各群における筋肉の炎症抑制の評価
時間枠：6ヶ月時
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末梢血単核細胞 (PBMC) の免疫モニタリング
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6ヶ月時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Olivier Benveniste, Professor、APHP
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月1日
一次修了 (予想される)
2023年10月1日
研究の完了 (予想される)
2024年4月1日
試験登録日
最初に提出
2021年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月27日
最初の投稿 (実際)
2021年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月20日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- APHP180593
- 2020-005876-36 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データは、合理的な要求に応じて入手できます。 フランスのデータ プライバシー機関 (CNIL、Commission nationale de l'informatique et des libertés) で実施される手順では、データベースの送信は行われず、患者が署名した情報と同意文書も送信されません。
ただし、編集委員会または関心のある研究者による、非特定化後の記事で報告された結果の根底にある個々の参加者データの協議は、そのような協議の条件を事前に決定し、適用される規制の順守を尊重することを条件として、考慮される場合があります。
IPD 共有時間枠
記事の発行後 3 か月から 3 年間。
これらの時間枠外のリクエストもスポンサーに提出できます
IPD 共有アクセス基準
方法論的に正しい提案をする研究者
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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