Cellterapi för IBM genom muskelinjektion av ADSVF: en fas I-studie (ADSVF-in-IBM)

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera toleransen för eskalerande doser av ADSVF, en månad efter intramuskulär injektion i fingerböjarna, i den icke-dominanta underarmen. Det andra målet med denna studie är att utvärdera effektiviteten vad gäller muskelreparation (regenerativa egenskaper hos ADSVF) och vad gäller muskelinflammationskontroll, under 6 månader, genom funktionella styrketester, kvantitativ MRT och PBMC-övervakning. Denna forskning är en fas I-studie som utvärderar först toleransen och för det andra effekten av 3 eskalerande doser av ADSVF som injiceras intramuskulärt i den icke-dominanta underarmen. Injektionsvolymen kommer att vara 1 ml på vart och ett av de 5 ställena för fingerflexoserna, i linje med 1 cm från varandra, för en total dos på 5 miljoner (låg dos) eller 10 miljoner (mellandos) eller 20 miljoner (hög dos) dos) av livskraftiga kärnförsedda celler. Dessa doser är valda på grund av den perfekta toleransen för intramuskelinjektion av (i genomsnitt) en miljon ADSVF per milliliter, med en total dos av livskraftiga kärnförsedda celler injicerade mellan 2,5 och 8,6 miljoner. Cellbehandlingen kommer att framställas från autolog oodlad fett-härledd stromal vaskulär fraktion (ADSVF) isolerad genom centrifugering av fettvävnad erhållen genom fettsugning. Studiepopulationen kommer att vara vuxna patienter som lider av en inklusionskroppsmyosit (IBM) som uppfyller Lloyd-kriterierna som behandlats av sirolimus sedan minst 6 månader (men fortfarande funktionshindrade) - som ingår i grupp 1 eller för närvarande (i minst 3 månader) utan specifik behandling för inklusionsmyosit - som ingår i grupp 2. De huvudsakliga inklusionskriterierna är: Patienter: med en ålder ≥ 45 och ≤ 80 år, med IBM definierad av Lloyd-kriterierna: muskelsvaghet i fingerböjare eller quadriceps, och endomysial inflammatoriska infiltrat på muskelbiopsi och närvaro av invaderade fibrer eller kantade vakuoler på muskelbiopsi, som gav sitt skriftliga informerade samtycke, anslutna till en socialförsäkringsordning (förväntad AME); och för: grupp 1: behandlad med sirolimus sedan minst 6 månader (men fortfarande invalidiserad) - grupp 2: för närvarande (i minst 3 månader) utan specifik behandling för inklusionsmyosit - grupp 2. Varaktigheten av patienternas deltagande kommer att vara 7 månader, inklusive en månad mellan maximalt inklusionsbesöket och injektionsbesöket, och 6 månaders uppföljningsperiod efter ADSVF-injektion.