Zelltherapie für IBM durch Muskelinjektion von ADSVF: eine Phase-I-Studie (ADSVF-in-IBM)

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Verträglichkeit steigender ADSVF-Dosen einen Monat nach der intramuskulären Injektion in die Fingerbeuger im nicht dominanten Unterarm. Das zweite Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit in Bezug auf die Muskelreparatur (regenerative Eigenschaften von ADSVF) und in Bezug auf die Kontrolle der Muskelentzündung während 6 Monaten durch funktionelle Krafttests, quantitative MRT und PBMC-Überwachung. Bei dieser Studie handelt es sich um eine Phase-I-Studie, bei der erstens die Verträglichkeit und zweitens die Wirksamkeit von 3 steigenden ADSVF-Dosen, die intramuskulär in den nicht dominanten Unterarm injiziert wurden, bewertet wurden. Das Injektionsvolumen beträgt 1 ml an jeder der 5 Stellen der Fingerflexosen, in einer Linie in einem Abstand von 1 cm, für eine Gesamtdosis von 5 Millionen (niedrige Dosis) oder 10 Millionen (mittlere Dosis) oder 20 Millionen (hohe Dosis). Dosis) lebensfähiger kernhaltiger Zellen. Diese Dosen werden aufgrund der perfekten Verträglichkeit der intramuskulären Injektion von (durchschnittlich) einer Million ADSVF pro Milliliter gewählt, mit einer Gesamtdosis von injizierten lebensfähigen kernhaltigen Zellen zwischen 2,5 und 8,6 Millionen. Die Zellbehandlung wird aus autologer, unkultivierter, vom Fettgewebe abgeleiteter stromaler Gefäßfraktion (ADSVF) hergestellt, die durch Zentrifugation von durch Fettabsaugung erhaltenem Fettgewebe isoliert wird. Die Studienpopulation wird aus erwachsenen Patienten bestehen, die an einer Inclusion Body Myositis (IBM) leiden und die Lloyd-Kriterien erfüllen, die seit mindestens 6 Monaten mit Sirolimus behandelt werden (aber immer noch behindert sind) – die Teil der Gruppe 1 sind oder derzeit (seit mindestens 3 Monaten) ohne spezifische Behandlung für Einschlussmyositis – die Teil der Gruppe 2 sind. Die Haupteinschlusskriterien sind: Patienten: mit einem Alter von ≥ 45 und ≤ 80 Jahren, mit IBM definiert durch die Lloyd-Kriterien: Muskelschwäche der Fingerbeuger oder Quadrizeps und Endomysium entzündliche Infiltrate bei der Muskelbiopsie und Vorhandensein von eingedrungenen Fasern oder umrandeten Vakuolen bei der Muskelbiopsie, die ihre schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben und einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sind (erwartete AME); und für: Gruppe 1: seit mindestens 6 Monaten mit Sirolimus behandelt (aber immer noch behindert) - Gruppe 2: derzeit (seit mindestens 3 Monaten) ohne spezifische Behandlung für Einschlussmyositis - Gruppe 2. Die Dauer der Teilnahme der Patienten wird sein 7 Monate, einschließlich eines Monats zwischen maximal dem Einschlussbesuch und dem Injektionsbesuch, und 6 Monate Nachbeobachtungszeit nach der ADSVF-Injektion.