Клеточная терапия для IBM путем мышечной инъекции ADSVF: испытание фазы I (ADSVF-in-IBM)

Основная цель этого исследования - оценить переносимость возрастающих доз ADSVF через месяц после внутримышечной инъекции в сгибатели пальцев недоминантного предплечья. Второй целью данного исследования является оценка эффективности с точки зрения восстановления мышц (регенеративные свойства ADSVF) и с точки зрения контроля мышечного воспаления в течение 6 месяцев с помощью тестов функциональной силы, количественного МРТ и мониторинга PBMC. Это исследование представляет собой испытание фазы I, оценивающее, во-первых, переносимость, а во-вторых, эффективность 3 возрастающих доз ADSVF, вводимых внутримышечно в недоминантное предплечье. Объем инъекции будет составлять 1 мл в каждом из 5 участков сгибателей пальцев, расположенных на расстоянии 1 см друг от друга, для общей дозы 5 миллионов (низкая доза), 10 миллионов (промежуточная доза) или 20 миллионов (высокая доза). доза) жизнеспособных ядерных клеток. Эти дозы выбраны из-за идеальной переносимости внутримышечной инъекции (в среднем) одного миллиона ADSVF на миллилитр, при этом общая доза жизнеспособных ядросодержащих клеток вводится от 2,5 до 8,6 миллионов. Лечение клеток будет приготовлен из аутологичной некультивируемой стромально-сосудистой фракции жировой ткани (ADSVF), выделенной путем центрифугирования жировой ткани, полученной путем липосакции. Исследуемая популяция будет состоять из взрослых пациентов, страдающих миозитом с тельцами включения (IBM), отвечающих критериям Ллойда, получающих лечение сиролимусом в течение как минимум 6 месяцев (но все еще нетрудоспособных), которые входят в группу 1 или в настоящее время (в течение как минимум 3 месяцев) без специфическое лечение миозита включения - которые входят в группу 2. Основными критериями включения являются: Пациенты: в возрасте ≥ 45 и ≤ 80 лет, с ИБМ, определяемой по критериям Ллойда: мышечная слабость сгибателей пальцев или четырехглавой мышцы и эндомизиальная воспалительные инфильтраты при биопсии мышц и наличие инвазированных волокон или вакуолей с ободком при биопсии мышц, которые дали письменное информированное согласие, связанные с режимом социального обеспечения (ожидаемый AME); и для: группа 1: лечение сиролимусом в течение не менее 6 месяцев (но все еще инвалидность) - группа 2: в настоящее время (в течение не менее 3 месяцев) без специфического лечения миозита с включениями - группа 2. Продолжительность участия пациентов будет 7 месяцев, включая один месяц между максимальным посещением включения и посещением инъекции, и 6 месяцев периода наблюдения после инъекции ADSVF.