此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

肌肉注射 ADSVF 的 IBM 细胞疗法：I 期试验 (ADSVF-in-IBM)

2023年3月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

通过肌肉注射自体未培养的脂肪衍生基质血管部分 (ADSVF) 治疗包涵体肌炎 (IBM)：I 期试验

包涵体肌炎是一种缓慢但致残的肌病，最常见于 50 岁以上的患者。 已知没有有效的治疗方法（尤其是免疫抑制疗法）。

自体未培养的脂肪来源的基质血管部分 (ADSVF) 被认为是一种易于获得（通过标准吸脂术获得脂肪组织，通过离心分离 ADSVF）、安全且耐受性良好的细胞来源，具有血管生成、抗炎、免疫调节和再生特性。 我们 ADSVF 在 IBM I 期试验中的目的是首次在人类患病肌肉中评估，首先是局部注射到受影响的前臂肌肉中的自体 ADSVF 细胞的耐受性，其次是它们修复这些肌肉的能力。 始终以容忍第一和第二肌肉修复为目标，我们将同时招募两组 IBM 患者：第一组接受西罗莫司治疗至少 6 个月（但仍然残疾），第二组目前（至少 3 个月）没有包涵体肌炎的特异性治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的主要目的是评估非优势前臂手指屈肌肌内注射 ADSVF 一个月后对递增剂量 ADSVF 的耐受性。 本研究的第二个目标是在 6 个月期间通过功能强度测试、定量 MRI 和 PBMC 监测评估肌肉修复（ADSVF 的再生特性）和肌肉炎症控制方面的功效。 这项研究是一项 I 期试验，首先评估在非优势前臂肌内注射 3 种递增剂量的 ADSVF 的耐受性和疗效。 注射量将在手指屈肌的 5 个部位各注射 1 毫升，以 1 厘米的距离排列，总剂量为 500 万（低剂量）或 1000 万（中剂量）或 2000 万（高剂量）剂量）活有核细胞。选择这些剂量是因为肌肉内注射（平均）每毫升 100 万个 ADSVF 的完美耐受性，活有核细胞的总剂量在 2.5 到 860 万之间。细胞治疗将从通过抽脂获得的脂肪组织离心分离的自体未培养的脂肪衍生基质血管部分（ADSVF）制备。 研究人群将是患有包涵体肌炎 (IBM) 的成年患者，这些患者满足西罗莫司治疗的 Lloyd 标准至少 6 个月（但仍然残疾）-他们是第 1 组的一部分或目前（至少 3 个月）没有包含性肌炎的特殊治疗 - 属于第 2 组。主要纳入标准是： 患者：年龄≥ 45 岁且≤ 80 岁，IBM 由 Lloyd 标准定义：手指屈肌或股四头肌肌无力，肌内膜肌无力肌肉活检有炎症浸润，肌肉活检有侵入性纤维或边缘空泡，他们书面知情同意，隶属于社会保障制度（预期 AME）；以及：第 1 组：至少 6 个月以来接受西罗莫司治疗（但仍然禁用） - 第 2 组：目前（至少 3 个月）没有针对包涵体肌炎的特殊治疗 - 第 2 组。患者参与的持续时间将是7 个月，包括最长纳入访视和注射访视之间的 1 个月，以及 ADSVF 注射后的 6 个月随访期。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

32

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75013
        • 招聘中
        • Olivier Benveniste
        • 接触：
          • Olivier BENVENISTE
          • 电话号码：0142161699
        • 接触：
          • Anne RADENNE

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

45年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年龄≥ 45 岁且≤ 80 岁。
  • 男人或更年期的女人。 - 根据 Lloyd 标准（Lloyd 等人，2014 年）定义的 IBM：手指屈肌或股四头肌无力，肌肉活检发现肌内膜炎性浸润，肌肉活检发现纤维侵入或边缘空泡。
  • 谁给出了书面知情同意书
  • 隶属于社会保障制度（预计 AME）并且： - 第 1 组：至少 6 个月以来接受西罗莫司治疗（但仍然禁用） - 第 2 组：目前（至少 3 个月）没有针对包涵体肌炎的特殊治疗。

排除标准：

  • 无法步行 10 米
  • MRC5 MMT 评估的抓地力为 0 或 1。
  • 体重指数 < 18
  • 吸脂术前一周内和吸脂术前 48 小时内无法停用任何抗凝剂或抗凝剂药物
  • 严重呼吸功能不全（FVC < 50% 和/或 FEV1 < 50%）
  • 严重慢性肾病（估计肾小球滤过率 < 15 ml/min 和/或蛋白尿 > 0.5 g/24h）
  • 在过去 12 个月内癌症未缓解（需要特殊治疗）
  • 结缔组织病在过去 12 个月内未缓解（需要特殊治疗）- 骨髓移植
  • 结缔组织病在过去 12 个月内未缓解（需要特殊治疗） - 除西罗莫司外的免疫抑制药物，持续使用或在不到 3 个月内停用
  • 多价免疫球蛋白（IV 或亚切）在不到 3 个月内持续或停止
  • 任何生物疗法 (mAb)，如抗 CD20、CTLA4Ig、抗 TNF、抗 IL6R、抗 IL1 等……在不到 6 个月内正在进行或停止。
  • HIV、HCV 或 HBV 血清阳性
  • 肌肉 MRI 的禁忌症
  • 吸脂术的禁忌症：例如凝血障碍等…… - 麻醉剂的禁忌症
  • 有记录的传统抗生素严重过敏，例如 ß-内酰胺（头孢菌素）、细胞周期蛋白、大环内酯类（例如甲硝唑）、喹诺酮类
  • 参与另一项试验（Jardé 1 或 Jardé 2）
  • 法律保护（监管或监护）或安全措施

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验性的

第 1 组：

接受西罗莫司治疗至少 6 个月（但仍不能使用）的患者

第 2 组：

目前（至少 3 个月）没有针对包涵体肌炎进行特殊治疗的患者
生物：ADSVF
第 1 组和第 2 组：增加剂量的 ADSVF 注射（500 万个细胞、1000 万个细胞和 2000 万个细胞）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在每组中，非优势前臂对 ADSVF 递增剂量 (3+3) 的耐受性
大体时间：第 0 天（注射当天）至第 30 天
通过确定剂量限制毒性 (DLT)
第 0 天（注射当天）至第 30 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在每组中，非优势前臂对 ADSVF 递增剂量 (3+3) 的耐受性
大体时间：第 0 天（注射当天）至 6 个月（参与结束）
通过不良事件研究
第 0 天（注射当天）至 6 个月（参与结束）
在每组中，肌肉修复的功效（ADSVF 的再生特性）
大体时间：在第 30 天、第 3 个月和第 6 个月
功能性肌肉评估
在第 30 天、第 3 个月和第 6 个月
在每组中，肌肉修复的功效（ADSVF 的再生特性）
大体时间：6个月时
通过定量 NMRI 检测肌肉质量、脂肪替代和炎症
6个月时
在每组中，评估肌肉炎症控制
大体时间：6个月时
外周血单个核细胞 (PBMC) 的免疫监测
6个月时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

调查人员

  • 首席研究员：Olivier Benveniste, Professor、APHP

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月1日

初级完成 (预期的)

2023年10月1日

研究完成 (预期的)

2024年4月1日

研究注册日期

首次提交

2021年8月27日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月27日

首次发布 (实际的)

2021年9月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年3月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月20日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APHP180593
  • 2020-005876-36 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

可根据合理要求提供数据。 与法国数据隐私机构（CNIL，Commission nationale de l'informatique et des libertés）一起执行的程序不提供数据库的传输，也不提供患者签署的信息和同意文件。

编辑委员会或感兴趣的研究人员对个人参与者数据进行咨询，这些数据是去识别化后文章中报告的结果的基础，但须事先确定此类咨询的条款和条件，并遵守适用法规。

IPD 共享时间框架

从文章发表后 3 个月开始到 3 年结束。 这些时间范围之外的请求也可以提交给赞助商

IPD 共享访问标准

提供方法论合理建议的研究人员

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅