Celtherapie voor IBM door spierinjectie van ADSVF: een fase I-onderzoek (ADSVF-in-IBM)

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de tolerantie van escalerende doses ADSVF, één maand na intramusculaire injectie in de vingerflexoren, in de niet-dominante onderarm. Het tweede doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid in termen van spierherstel (regeneratieve eigenschappen van ADSVF) en in termen van controle van spierontsteking, gedurende 6 maanden, door middel van functionele krachttesten, kwantitatieve MRI en PBMC-monitoring. Dit onderzoek is een fase I-studie die eerst de tolerantie evalueert en vervolgens de werkzaamheid van 3 escalerende doses ADSVF intramusculair geïnjecteerd in de niet-dominante onderarm. Het injectievolume is 1 ml in elk van de 5 plaatsen van de vingerflexoses, in lijn met 1 cm uit elkaar, voor een totale dosis van 5 miljoen (lage dosis) of 10 miljoen (tussenliggende dosis) of 20 miljoen (hoge dosis). dosis) van levensvatbare cellen met kern. Deze doses zijn gekozen vanwege de perfecte tolerantie van intra-spierinjectie van (gemiddeld) een miljoen ADSVF per milliliter, met een totale dosis geïnjecteerde levensvatbare cellen met kern tussen 2,5 en 8,6 miljoen. zal worden bereid uit autologe niet-gekweekte van vetweefsel afgeleide stromale vasculaire fractie (ADSVF) geïsoleerd door centrifugatie van vetweefsel verkregen door liposuctie. De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit volwassen patiënten die lijden aan een Inclusion Body Myositis (IBM) die voldoen aan de Lloyd-criteria en die sinds ten minste 6 maanden worden behandeld met sirolimus (maar nog steeds gehandicapt zijn) - die deel uitmaken van groep 1 of momenteel (gedurende ten minste 3 maanden) zonder specifieke behandeling voor inclusiemyositis - die deel uitmaken van groep 2. De belangrijkste inclusiecriteria zijn: Patiënten: met een leeftijd ≥ 45 en ≤ 80 jaar oud, met IBM gedefinieerd door de Lloyd-criteria: spierzwakte van vingerflexoren of quadriceps, en endomysiale inflammatoire infiltraten op spierbiopsie, en aanwezigheid van binnengedrongen vezels of omrande vacuolen op spierbiopsie, die hun schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven, aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel (verwachte AME) ; en voor: groep 1: behandeld met sirolimus sinds minstens 6 maanden (maar nog steeds gehandicapt) - groep 2: momenteel (minstens 3 maanden) zonder specifieke behandeling voor inclusie myositis - groep 2. De duur van deelname van de patiënten zal zijn 7 maanden, inclusief een maand tussen maximaal het opnamebezoek en het injectiebezoek, en een follow-upperiode van 6 maanden na ADSVF-injectie.