Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia komórkowa dla IBM przez wstrzyknięcie ADSVF do mięśnia: próba fazy I (ADSVF-in-IBM)

20 marca 2023 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Terapia komórkowa zapalenia mięśni ciałek wtrętowych (IBM) przez wstrzyknięcie do mięśnia autologicznej, niehodowanej frakcji naczyniowej zrębu pochodzącej z tkanki tłuszczowej (ADSVF): badanie fazy I

Wtrętowe zapalenie mięśni jest powolną, ale prowadzącą do niepełnosprawności miopatią, najczęściej występującą u pacjentów w wieku powyżej 50 lat. Żadne leczenie (w szczególności immunosupresyjne) nie jest skuteczne.

Autologiczna niehodowana frakcja naczyniowa zrębu pochodzenia tłuszczowego (ADSVF) jest uznawana za łatwo dostępne (poprzez standardową liposukcję w celu uzyskania tkanki tłuszczowej, z której ADSVF są izolowane przez wirowanie), bezpieczne i dobrze tolerowane źródło komórek o działaniu angiogennym, przeciwzapalnym, właściwości immunomodulujące i regeneracyjne. Celem naszego badania ADSVF w fazie I fazy IBM jest ocena, po raz pierwszy w ludzkich chorych mięśniach, po pierwsze tolerancji autologicznych komórek ADSVF wstrzykniętych miejscowo w dotknięte chorobą mięśnie przedramienia, a po drugie ich zdolności do naprawy tych mięśni. Mając zawsze na uwadze tolerancję pierwszej i drugiej naprawy mięśni, będziemy rekrutować równolegle dwie grupy pacjentów IBM: pierwszą leczoną sirolimusem od co najmniej 6 miesięcy (ale nadal niepełnosprawną) i drugą obecnie (od co najmniej 3 miesięcy) bez specyficzne leczenie wtrętowego zapalenia mięśni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem pracy jest ocena tolerancji rosnących dawek ADSVF po miesiącu od iniekcji domięśniowej w zginacze palców, w przedramieniu niedominującym. Drugim celem tego badania jest ocena skuteczności w zakresie naprawy mięśni (właściwości regeneracyjne ADSVF) oraz kontroli stanu zapalnego mięśni w ciągu 6 miesięcy za pomocą testów wytrzymałości funkcjonalnej, ilościowego MRI i monitorowania PBMC. Niniejsze badanie jest badaniem I fazy oceniającym najpierw tolerancję, a następnie skuteczność 3 zwiększających się dawek ADSVF wstrzykiwanych domięśniowo w niedominujące przedramię. Objętość wstrzyknięcia wynosi 1 ml w każdym z 5 miejsc zgięcia palców, w linii co 1 cm, co daje całkowitą dawkę 5 milionów (mała dawka) lub 10 milionów (dawka pośrednia) lub 20 milionów (duża dawka). dawki) żywych komórek jądrzastych. Dawki te są wybierane ze względu na doskonałą tolerancję wstrzyknięcia domięśniowego (średnio) jednego miliona ADSVF na mililitr, przy całkowitej dawce wstrzykniętych żywych komórek jądrzastych między 2,5 a 8,6 miliona. zostanie przygotowany z autologicznej, niehodowanej frakcji naczyniowej zrębu pochodzącej z tkanki tłuszczowej (ADSVF) wyizolowanej przez odwirowanie tkanki tłuszczowej uzyskanej w drodze liposukcji. Badaną populacją będą dorośli pacjenci cierpiący na wtrętowe zapalenie mięśni (IBM) spełniający kryteria Lloyda, leczeni syrolimusem od co najmniej 6 miesięcy (ale nadal niepełnosprawni) - należący do grupy 1 lub obecnie (od co najmniej 3 miesięcy) bez specyficzne leczenie wtrętowego zapalenia mięśni - należący do grupy 2. Główne kryteria włączenia to: Pacjenci: w wieku ≥ 45 i ≤ 80 lat, z IBM zdefiniowanym przez kryteria Lloyda: osłabienie mięśni zginaczy palców lub mięśnia czworogłowego i śródmięśniowe nacieki zapalne w biopsji mięśnia oraz obecność zajętych włókien lub wakuoli z obwódką w biopsji mięśnia, którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę, podlegający systemowi zabezpieczenia społecznego (przewidywany AME); oraz dla: grupa 1: leczona syrolimusem od co najmniej 6 miesięcy (ale nadal niepełnosprawna) - grupa 2: obecnie (od co najmniej 3 miesięcy) bez specyficznego leczenia wtrętowego zapalenia mięśni - grupa 2. Czas trwania udziału pacjentów będzie wynosił 7 miesięcy, w tym jeden miesiąc między maksymalną wizytą włączenia a wizytą wstrzyknięcia oraz 6 miesięcy okresu obserwacji po wstrzyknięciu ADSVF.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Olivier Benveniste
        • Kontakt:
          • Olivier BENVENISTE
          • Numer telefonu: 0142161699
        • Kontakt:
          • Anne RADENNE

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

45 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W wieku ≥ 45 i ≤ 80 lat.
  • Mężczyzna lub kobieta w okresie menopauzy. - Z IBM zdefiniowanymi przez kryteria Lloyda (Lloyd i in., 2014): osłabienie mięśni zginaczy palców lub mięśnia czworogłowego i nacieki zapalne śródmięśniowe w biopsji mięśnia oraz obecność zaatakowanych włókien lub wakuoli z obwódką w biopsji mięśnia.
  • Kto wyraził pisemną świadomą zgodę
  • Związany z systemem zabezpieczenia społecznego (oczekiwany lekarz medycyny estetycznej) Oraz dla: -grupa 1: leczona sirolimusem od co najmniej 6 miesięcy (ale nadal niepełnosprawna) -grupa 2: obecnie (przez co najmniej 3 miesiące) bez specyficznego leczenia wtrętowego zapalenia mięśni.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność przejścia 10 metrów
  • Przyczepność oceniona przez MRC5 MMT na 0 LUB 1.
  • Wskaźnik masy ciała < 18
  • Nie można odstawić żadnych leków przeciwzakrzepowych lub przeciwagregacyjnych w ciągu tygodnia przed i 48 godzin przed liposukcją
  • Ciężka niewydolność oddechowa (FVC < 50% i/lub FEV1 < 50%)
  • Ciężka przewlekła choroba nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego < 15 ml/min i/lub białkomocz > 0,5 g/24h)
  • Rak bez remisji (wymagający specjalnego leczenia) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Choroba tkanki łącznej bez remisji (wymagająca specjalnego leczenia) w ciągu ostatnich 12 miesięcy - Przeszczep szpiku kostnego
  • Choroba tkanki łącznej bez remisji (wymagająca specyficznego leczenia) w ciągu ostatnich 12 miesięcy - Leki immunosupresyjne z wyjątkiem syrolimusa, trwające lub przerwane w okresie krótszym niż 3 miesiące
  • Immunoglobuliny poliwalentne (IV lub podcięte) trwają lub zostały przerwane w ciągu mniej niż 3 miesięcy
  • Wszelkie bioterapie (mAb), takie jak anty-CD20, CTLA4Ig, anty-TNF, anty-IL6R, anty-IL1 itp. trwają lub zostały przerwane w okresie krótszym niż 6 miesięcy.
  • Seropozytywność w kierunku HIV, HCV lub HBV
  • Przeciwwskazania do MRI mięśni
  • Przeciwwskazania do liposukcji: np. zaburzenia krzepnięcia itp. - Przeciwwskazania do środków znieczulających
  • Udokumentowane konwencjonalne antybiotyki ciężka alergia, takie jak ß-laktam (cefalosporyna), cykliny, makrolidy (np. metronidazol), chinolony
  • Udział w innym badaniu (Jardé 1 lub Jardé 2)
  • Ochrona prawna (kuratorstwo lub kuratela) lub zabezpieczenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny

Grupa 1:

Pacjenci leczeni syrolimusem od co najmniej 6 miesięcy (ale nadal niepełnosprawni)

Grupa 2:

Pacjenci obecnie (od co najmniej 3 miesięcy) bez specyficznego leczenia wtrętowego zapalenia mięśni
Biologiczny: ADSVF
Grupa 1 i 2: Rosnąca dawka wstrzyknięcia ADSVF (5 milionów komórek, 10 milionów komórek i 20 milionów komórek).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W każdej grupie tolerancja rosnących dawek (3+3) ADSVF w przedramieniu niedominującym
Ramy czasowe: Dni 0 (dzień wstrzyknięcia) do dnia 30
Określając toksyczność ograniczającą dawkę (DLT)
Dni 0 (dzień wstrzyknięcia) do dnia 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W każdej grupie tolerancja rosnących dawek (3+3) ADSVF w przedramieniu niedominującym
Ramy czasowe: Dni 0 (dzień wstrzyknięcia) do 6 miesięcy (koniec uczestnictwa)
Poprzez badanie zdarzeń niepożądanych
Dni 0 (dzień wstrzyknięcia) do 6 miesięcy (koniec uczestnictwa)
W każdej grupie skuteczność w zakresie naprawy mięśni (właściwości regeneracyjne ADSVF)
Ramy czasowe: W dniu 30, 3 miesiącu i 6 miesiącu
Funkcjonalna ocena mięśni
W dniu 30, 3 miesiącu i 6 miesiącu
W każdej grupie skuteczność w zakresie naprawy mięśni (właściwości regeneracyjne ADSVF)
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
Masa mięśniowa, wymiana tkanki tłuszczowej i stan zapalny za pomocą ilościowego NMRI
W wieku 6 miesięcy
W każdej grupie ocena opanowania stanu zapalnego mięśni
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
Immunomonitoring komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC)
W wieku 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Benveniste, Professor, APHP

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP180593
  • 2020-005876-36 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane są udostępniane na uzasadnione żądanie. Procedury przeprowadzone z francuskim organem ds. ochrony danych osobowych (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) nie przewidują przekazywania bazy danych, podobnie jak dokumenty informacyjne i zgody podpisane przez pacjentów.

Można jednak rozważyć konsultację przez redakcję lub zainteresowanych badaczy indywidualnych danych uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w artykule po deidentyfikacji, pod warunkiem uprzedniego ustalenia warunków takich konsultacji i przestrzegania obowiązujących przepisów.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 3 miesiące i kończy 3 lata po opublikowaniu artykułu. Wnioski spoza tych ram czasowych można również składać do sponsora

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze, którzy przedstawiają metodologicznie rozsądną propozycję

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wtrętowe zapalenie mięśni

Badania kliniczne na ADSVF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj