Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Celleterapi for IBM ved muskelinjektion af ADSVF: et fase I-forsøg (ADSVF-in-IBM)

20. marts 2023 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Celleterapi for inklusionskropsmyositis (IBM) ved muskelinjektion af autolog udyrket fedtafledt stromal vaskulær fraktion (ADSVF): et fase I-forsøg

Inclusion Body Myositis er en langsomt, men invaliderende myopati, den hyppigste hos patienter over 50 år. Ingen behandlinger (især immunsuppressive) er kendt for at være effektive.

Autolog udyrket fedtafledt stromal vaskulær fraktion (ADSVF) er anerkendt som en let tilgængelig (ved en standard fedtsugning til opnåelse af fedtvæv, hvorfra ADSVF isoleres ved centrifugering), sikker og veltolereret cellekilde med angiogen, anti-inflammatorisk, immunmodulerende og regenererende egenskaber. Formålet med vores ADSVF i ​​IBM fase I forsøg er at evaluere, for første gang i humane syge muskler, først tolerancen af ​​autologe ADSVF celler lokalt injiceret i påvirkede underarmsmuskler og for det andet deres evne til at reparere disse muskler. Med altid målene om tolerance første og anden muskelreparation, vil vi sideløbende rekruttere to grupper af IBM-patienter: den første behandlet af sirolimus i mindst 6 måneder (men stadig deaktiveret) og den anden i øjeblikket (i mindst 3 måneder) uden specifik behandling for inklusionsmyositis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere tolerancen af ​​eskalerende doser af ADSVF en måned efter intramuskulær injektion i fingerbøjningsorganerne i den ikke-dominante underarm. Det andet formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten med hensyn til muskelreparation (regenerative egenskaber af ADSVF) og med hensyn til muskelbetændelseskontrol i løbet af 6 måneder ved hjælp af funktionelle styrketests, kvantitativ MRI og PBMC-overvågning. Denne forskning er et fase I-forsøg, der først evaluerer tolerancen og for det andet effektiviteten af ​​3 eskalerende doser ADSVF intramuskulært injiceret i den ikke-dominante underarm. Injektionsvolumenet vil være på 1 ml på hvert af de 5 steder af fingerflexoserne, på linje med 1 cm fra hinanden, til en samlet dosis på 5 millioner (lav dosis) eller 10 millioner (mellem dosis) eller 20 millioner (høj) dosis) af levedygtige nukleerede celler. Disse doser er valgt på grund af den perfekte tolerance for intramuskelinjektion på (i gennemsnit) en million ADSVF pr. milliliter, med en samlet dosis af levedygtige nukleerede celler injiceret mellem 2,5 og 8,6 millioner. vil blive fremstillet ud fra autolog udyrket fedtafledt stromal vaskulær fraktion (ADSVF) isoleret ved centrifugering af fedtvæv opnået ved fedtsugning. Undersøgelsespopulationen vil være voksne patienter, der lider af en inklusionskropsmyositis (IBM), der opfylder Lloyd-kriterierne, der er behandlet af sirolimus i mindst 6 måneder (men stadig deaktiveret) - som er en del af gruppe 1 eller i øjeblikket (i mindst 3 måneder) uden specifik behandling for inklusionsmyositis - som er en del af gruppe 2. De vigtigste inklusionskriterier er: Patienter: med en alder ≥ 45 og ≤ 80 år, med IBM defineret af Lloyd-kriterierne: muskelsvaghed af fingerbøjningsorganer eller quadriceps, og endomysial inflammatoriske infiltrater på muskelbiopsi og tilstedeværelse af invaderede fibre eller kantede vakuoler på muskelbiopsi, som gav deres skriftlige informerede samtykke, tilknyttet en social sikringsordning (forventet AME); og for: gruppe 1: behandlet med sirolimus i mindst 6 måneder (men stadig deaktiveret) - gruppe 2: i øjeblikket (i mindst 3 måneder) uden specifik behandling for inklusionsmyositis - gruppe 2. Varigheden af ​​patienternes deltagelse vil være 7 måneder, inklusive en måned mellem maksimalt inklusionsbesøget og injektionsbesøget og 6 måneders opfølgningsperiode efter ADSVF-injektion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Olivier Benveniste
        • Kontakt:
          • Olivier BENVENISTE
          • Telefonnummer: 0142161699
        • Kontakt:
          • Anne RADENNE

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

45 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Med en alder ≥ 45 og ≤ 80 år.
  • Mand eller kvinde i overgangsalderen. - Med IBM defineret af Lloyd-kriterierne (Lloyd et al., 2014): muskelsvaghed af fingerfleksorer eller quadriceps, og endomysiale inflammatoriske infiltrater på muskelbiopsi og tilstedeværelse af invaderede fibre eller kantede vakuoler på muskelbiopsi.
  • Hvem gav deres skriftlige informerede samtykke
  • Tilknyttet et socialsikringsregime (forventet AME) Og for: -gruppe 1: behandlet af sirolimus i mindst 6 måneder (men stadig deaktiveret) - gruppe 2: i øjeblikket (i mindst 3 måneder) uden specifik behandling for inklusionsmyositis.

Ekskluderingskriterier:

  • Umulighed at gå 10 meter
  • Greb evalueret af MRC5 MMT ved 0 ELLER 1.
  • Body mass index < 18
  • Ikke i stand til at stoppe nogen antikoagulantia eller antiaggregerende medicin inden for ugen før og de 48 timer før fedtsugning
  • Alvorlig respiratorisk insufficiens (FVC < 50 % og/eller FEV1 < 50 %)
  • Alvorlig kronisk nyresygdom (estimeret glomerulær filtrationshastighed < 15 ml/min og/eller proteinuri > 0,5 g/24 timer)
  • Kræft, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder
  • Bindevævssygdom, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder - Knoglemarvstransplantation
  • Bindevævssygdom, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder - Immunsuppressive lægemidler undtagen sirolimus, igangværende eller stoppet på mindre end 3 måneder
  • Polyvalente immunglobuliner (IV eller sub-cut) igangværende eller stoppet på mindre end 3 måneder
  • Eventuelle bioterapier (mAbs) såsom ant-CD20, CTLA4Ig, anti-TNF, anti-IL6R, anti-IL1 osv... igangværende eller stoppet på mindre end 6 måneder.
  • Seropositivitet for HIV, HCV eller HBV
  • Kontraindikation til muskel-MR
  • Kontraindikationer til fedtsugning: f.eks. koagulationsforstyrrelser osv... - Kontraindikationer til anæstetika
  • Dokumenteret konventionel antibiotika svær allergi såsom ß-lactam (cephalosporin), cycliner, makrolider (for eksempel metronidazol), quinoloner
  • Deltagelse i et andet forsøg (Jardé 1 eller Jardé 2)
  • Retsbeskyttelse (kuratorskab eller tutorskab) eller sikkerhedsforanstaltning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel

Gruppe 1:

Patienter behandlet med sirolimus i mindst 6 måneder (men stadig deaktiveret)

Gruppe 2:

Patienter i øjeblikket (i mindst 3 måneder) uden specifik behandling for inklusionsmyositis
Biologisk: ADSVF
Gruppe 1 og 2: Eskalerende dosis af ADSVF-injektion (5 millioner celler, 10 millioner celler og 20 millioner celler).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
I hver gruppe, tolerance for eskalerende doser (3+3) af ADSVF i ​​den ikke-dominante underarm
Tidsramme: Dage 0 (injektionsdagen) til dag 30
Ved at bestemme den dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Dage 0 (injektionsdagen) til dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
I hver gruppe, tolerance for eskalerende doser (3+3) af ADSVF i ​​den ikke-dominante underarm
Tidsramme: Dage 0 (dag for injektionen) til 6 måneder (slut på deltagelse)
Ved undersøgelse af uønskede hændelser
Dage 0 (dag for injektionen) til 6 måneder (slut på deltagelse)
I hver gruppe, effektivitet med hensyn til muskelreparation (regenerative egenskaber af ADSVF)
Tidsramme: På dag 30, 3 måneder og 6 måneder
Funktionelle muskelevalueringer
På dag 30, 3 måneder og 6 måneder
I hver gruppe, effektivitet med hensyn til muskelreparation (regenerative egenskaber af ADSVF)
Tidsramme: Ved 6 måneder
Muskelmasse, fedterstatning og betændelse ved kvantitativ NMRI
Ved 6 måneder
I hver gruppe, evaluering af muskelbetændelse kontrol
Tidsramme: Ved 6 måneder
Immunmonitorering af de perifere mononukleære blodceller (PBMC)
Ved 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Olivier Benveniste, Professor, APHP

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2021

Først opslået (Faktiske)

2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP180593
  • 2020-005876-36 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data er tilgængelige efter rimelig anmodning. De procedurer, der udføres med den franske databeskyttelsesmyndighed (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés), sørger ikke for transmission af databasen, og det gør de informations- og samtykkedokumenter, der er underskrevet af patienterne heller ikke.

Høring af redaktionen eller interesserede forskere af individuelle deltagerdata, der ligger til grund for de resultater, der er rapporteret i artiklen efter afidentifikation, kan dog overvejes, under forudsætning af forudgående fastlæggelse af vilkår og betingelser for en sådan høring og under respekt for overholdelse af de gældende regler.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 3 måneder og slutter 3 år efter artiklens udgivelse. Anmodninger uden for denne tidsramme kan også indsendes til sponsoren

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med ADSVF

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner