筋萎縮性側索硬化症（ALS）の参加者におけるAP-101の安全性、忍容性、薬力学（PD）マーカー、および薬物動態（PK）を評価するための研究
2025年8月14日 更新者：AL-S Pharma
家族性筋萎縮性側索硬化症（fALS）および散発性筋萎縮性側索硬化症（sALS）の患者におけるAP-101の安全性、忍容性、薬力学的マーカー、および薬物動態を評価するための第2a相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
この研究の目的は、fALS および sALS の参加者における AP-101 の安全性、忍容性、PK、および PD を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
73
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC San Diego, ACTRI
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
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Stockholm、スウェーデン、113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
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Umeå、スウェーデン、SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité
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Bonn、ドイツ、53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
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Hanover、ドイツ、30625
- Hannover Medical School
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Ulm、ドイツ、89081
- Ulm University Hospital
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Leuven、ベルギー、3000
- Department of Neurology, University Hospitals
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Seoul、大韓民国、04763
- Hanyang University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- すべての参加者は避妊の制限を遵守する必要があります
- 出産の可能性のある女性の参加者は、避妊の制限を遵守する必要があります
- El-Escorial基準に従って、臨床的に可能性が高い、臨床的に可能性が高い検査室でサポートされている、または明確な家族性または散発性ALSを持っているか、ゴールドコースト基準で定義されているALSと診断されている;病歴または繰り返しの臨床検査によって記録された進行性運動障害、正常な運動発達、および少なくとも1つの身体領域における上部および下部運動ニューロン機能不全の存在、または少なくとも2つの身体領域における下部運動ニューロン機能障害の存在、および他の状態を除く調査
- 家族性ALS参加者では、病原性スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）変異が確認されている
- -インフォームドコンセントを取得した時点で、スクリーニング前の過去24か月以内の症状（つまり、衰弱）の発症
- -予測値の50パーセント（％）以上（>または=）の遅い肺活量（SVC）を持っています。 予測値の 50% 未満の SVC を持つ参加者は、治験責任医師の意見に基づいて、非盲検延長への参加を許可される場合があります。
- ALS に起因する症状に対するバイレベル気道陽圧 (BiPAP)/比例補助換気 (PAV) の欠如。 既存の状態に対するCPAPの使用は許可されます
- リルゾールを使用している場合は、安定した用量でなければなりません
- -エダラボンを使用している場合は、2サイクルを完了している必要があり、研究を通じて同じ用量を維持することが期待されています
- -要件と制限の遵守を含むインフォームドコンセントを提供できる
- -採血を可能にするのに十分な静脈アクセスがある
- -臨床検査結果が集団または研究施設の正常な参照範囲内にある、または研究者によって臨床的に重要ではないと判断された許容偏差のある結果がある
除外基準:
- -ベースラインから12週間以内に別の臨床試験に参加した、または現在参加している（1日目）
- ALSの症状のために気管切開を受けたことがある
- -ALS関連症状の治療のために、1日4時間以上鼻の間欠的陽圧換気（NIPPV）を使用している
- 神経筋力低下の他の原因がある
- 認知障害、心血管系、血液系、腎臓系の重度の疾患、神経変性疾患、肺疾患、または精神疾患がある
- 妊娠中または授乳中の女性
- -ベースライン訪問から6か月以内にSOD1を標的とするアンチセンス治療にさらされた
- 幹細胞治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AP-101
AP-101 は IV で投与されます。
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参加者は、静脈内注入 (IV) によって AP-101 を受け取ります。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは IV で投与されます。
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参加者は IV でプラセボを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤なAE（SAE）のある参加者の数
時間枠：研究開始から51週まで
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AE とは、医薬品を投与された参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしも研究介入と因果関係があるとは限りません。
したがって、AE は、医薬品 (調査) に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (調査) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない徴候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患 (新規または悪化) である可能性があります。製品。
SAE は、用量に関係なく、死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的な身体障害/無能力をもたらす、先天異常/先天異常、その他の状況である、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されます。
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研究開始から51週まで
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バイタルサイン、臨床検査評価、身体検査および神経学的検査、心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：研究開始から51週まで
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研究開始から51週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血清中の AP-101 の消失半減期 (t1/2)
時間枠：51週目までの事前投与
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51週目までの事前投与
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薬物濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：51週目までの事前投与
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51週目までの事前投与
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注入終了時の濃度 (Cat EOI)
時間枠：24週目
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24週目
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24週目までの脳脊髄液（CSF）中のAP-101レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目まで
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ベースライン、24 週目まで
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51週目までの脳脊髄液（CSF）中のニューロフィラメント軽鎖およびリン酸化ニューロフィラメント重鎖レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、51週目まで
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ベースライン、51週目まで
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51週目までの血漿中のニューロフィラメント軽鎖およびホスホニューロフィラメント重鎖レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、51週目まで
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ベースライン、51週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、AL-S Pharma SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月2日
一次修了 (実際)
2025年8月13日
研究の完了 (実際)
2025年8月13日
試験登録日
最初に提出
2021年9月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月1日
最初の投稿 (実際)
2021年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月14日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。