Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamických (PD) markerů a farmakokinetiky (PK) AP-101 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

14. srpna 2025 aktualizováno: AL-S Pharma

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamických markerů a farmakokinetiky AP-101 u pacientů s familiární amyotrofickou laterální sklerózou (fALS) a sporadickou amyotrofickou laterální sklerózou (sALS)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, PK a PD AP-101 u účastníků s fALS a sALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

73

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité
      • Bonn, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Německo, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Švédsko, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni účastníci musí dodržovat omezení antikoncepce
  • Ženy ve fertilním věku musí dodržovat omezení antikoncepce
  • Mít možnou, klinicky pravděpodobnou, klinicky pravděpodobnou laboratorně podporovanou nebo jednoznačnou familiární nebo sporadickou ALS v souladu s kritérii El-Escorial nebo kteří mají diagnózu ALS, jak je definováno v Gold Coast Criteria; progresivní motorické poškození dokumentované anamnézou nebo opakovaným klinickým vyšetřením, kterému předcházel normální motorický vývoj a přítomnost dysfunkce horního a dolního motorického neuronu alespoň v 1 oblasti těla nebo dysfunkce dolního motorického neuronu alespoň ve 2 oblastech těla a vyšetření s výjimkou jiných stavů
  • U familiárních účastníků ALS potvrzená patogenní mutace superoxiddismutázy 1 (SOD1)
  • Nástup příznaků (tj. slabost) během posledních 24 měsíců před screeningem, v době získání informovaného souhlasu
  • Mají pomalou vitální kapacitu (SVC) větší nebo rovnou (> nebo =) 50 procentům (%) předpokládaných hodnot. Účastníci s SVC < 50 % předpokládaných hodnot mohou mít povolení vstoupit do otevřeného rozšíření na základě názoru zkoušejícího
  • Absence dvouúrovňového pozitivního tlaku v dýchacích cestách (BiPAP)/proporcionální asistovaná ventilace (PAV) pro symptomy připisované ALS. Použití CPAP pro již existující stavy bude povoleno
  • Pokud užíváte riluzol, musí být na stabilní dávce
  • Pokud je na edaravonu, musí absolvovat 2 cykly a očekává se, že zůstane na stejné dávce po celou dobu studie
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními
  • Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve
  • Mít výsledky klinických laboratorních testů v normálním referenčním rozmezí pro populaci nebo místo studie nebo výsledky s přijatelnými odchylkami, které zkoušející považuje za klinicky nevýznamné

Kritéria vyloučení:

  • Účastnil se nebo se v současné době účastní jiného klinického hodnocení do 12 týdnů od výchozího stavu (1. den)
  • Podstoupili tracheostomii kvůli symptomům ALS
  • Jsou na nosní intermitentní ventilaci s pozitivním tlakem (NIPPV) > 4 hodiny denně za účelem léčby příznaků souvisejících s ALS
  • Mají jiné příčiny neuromuskulární slabosti
  • Máte kognitivní poruchu, závažné onemocnění kardiovaskulárního, hematologického, renálního systému, neurodegenerativní onemocnění, plicní poruchu nebo psychiatrické onemocnění
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Byli vystaveni jakékoli antisense léčbě zaměřené na SOD1 během 6 měsíců od výchozí návštěvy
  • Podstoupili léčbu kmenovými buňkami

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AP-101
AP-101 je podáván IV.
Lék: AP-101
Účastníci obdrží AP-101 intravenózní infuzí (IV).
Komparátor placeba: Placebo
Placebo se podává IV.
Lék: Placebo
Účastníci dostávají placebo IV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými AE (SAE)
Časové okno: Od začátku studie do 51. týdne
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s intervencí studie. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo nemoc (nová nebo exacerbovaná) dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už souvisí s léčivým (zkušebním) či nikoli. produkt. SAE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: vede k úmrtí, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k trvalé invaliditě/neschopnosti, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, jiné situace.
Od začátku studie do 51. týdne
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí, klinická laboratorní vyšetření, fyzikální a neurologická vyšetření, elektrokardiogramy (EKG)
Časové okno: Od začátku studie do 51. týdne
Od začátku studie do 51. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Eliminační poločas (t1/2) AP-101 v séru
Časové okno: Předdávejte až do 51. týdne
Předdávejte až do 51. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace léku-čas (AUC)
Časové okno: Předdávejte až do 51. týdne
Předdávejte až do 51. týdne
Koncentrace na konci infuze (Cat EOI)
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna hladin AP-101 v mozkomíšním moku (CSF) od výchozích hodnot do 24. týdne
Časové okno: Základní stav do 24. týdne
Základní stav do 24. týdne
Změna hladiny lehkého řetězce neurofilamentu a těžkého řetězce fosfo-neurofilamentu v mozkomíšním moku (CSF) od výchozích hodnot do 51. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 51. týdne
Výchozí stav, do 51. týdne
Změna hladiny lehkého řetězce neurofilamentu a těžkého řetězce fosfo-neurofilamentu v plazmě od základní linie do 51. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 51. týdne
Výchozí stav, do 51. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AL-S Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, AL-S Pharma SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

13. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AP-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit