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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, les marqueurs pharmacodynamiques (PD) et la pharmacocinétique (PK) de l'AP-101 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

14 août 2025 mis à jour par: AL-S Pharma

Une étude de phase 2a, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, les marqueurs pharmacodynamiques et la pharmacocinétique de l'AP-101 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique familiale (fALS) et de sclérose latérale amyotrophique sporadique (sALS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de l'AP-101 chez les participants atteints de fALS et de sALS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

73

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Suède, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • UC San Diego, ACTRI

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les participants doivent respecter les restrictions en matière de contraception
  • Les participantes en âge de procréer doivent respecter les restrictions en matière de contraception
  • Avoir une SLA familiale ou sporadique possible, cliniquement probable, cliniquement probable soutenue par un laboratoire ou définie conformément aux critères d'El-Escorial ou qui ont un diagnostic de SLA tel que défini par les critères de Gold Coast ; déficience motrice progressive documentée par des antécédents ou des examens cliniques répétés, précédée d'un développement moteur normal et de la présence d'un dysfonctionnement des motoneurones supérieurs et inférieurs dans au moins 1 région du corps ou d'un dysfonctionnement des motoneurones inférieurs dans au moins 2 régions du corps et investigations à l'exclusion d'autres affections
  • Chez les participants familiaux atteints de SLA, une mutation pathogène confirmée de la superoxyde dismutase 1 (SOD1)
  • Apparition des symptômes (c.-à-d. faiblesse) au cours des 24 derniers mois précédant le dépistage, au moment de l'obtention du consentement éclairé
  • Avoir une capacité vitale lente (SVC) supérieure ou égale à (> ou =) 50 pourcentage (%) des valeurs prédites. Les participants avec une SVC < 50 % des valeurs prédites peuvent être autorisés à participer à l'extension en ouvert, sur la base de l'avis de l'investigateur
  • Absence de pression positive à deux niveaux (BiPAP)/ventilation assistée proportionnelle (PAV) pour les symptômes attribuables à la SLA. L'utilisation d'un CPAP pour des conditions préexistantes sera autorisée
  • Si sous riluzole, doit être à dose stable
  • Si vous prenez de l'édaravone, vous devez avoir terminé 2 cycles et vous devez rester à la même dose tout au long de l'étude
  • Capable de fournir un consentement éclairé qui inclut le respect des exigences et des restrictions
  • Avoir un accès veineux suffisant pour permettre un prélèvement sanguin
  • Avoir des résultats de tests de laboratoire clinique dans la plage de référence normale pour la population ou le site d'étude, ou des résultats avec des écarts acceptables qui sont jugés non cliniquement significatifs par l'investigateur

Critère d'exclusion:

  • Avoir participé ou participer actuellement à un autre essai clinique dans les 12 semaines suivant le départ (Jour 1)
  • Avoir subi une trachéotomie pour les symptômes de la SLA
  • Sont sous ventilation nasale à pression positive intermittente (NIPPV) > 4 heures par jour pour le traitement des symptômes liés à la SLA
  • Avoir d'autres causes de faiblesse neuromusculaire
  • Avoir une déficience cognitive, une maladie grave du système cardiovasculaire, hématologique, rénal, une maladie neurodégénérative, un trouble pulmonaire ou une maladie psychiatrique
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Avoir été exposé à un traitement antisens ciblant SOD1 dans les 6 mois suivant la visite de référence
  • Avoir suivi une thérapie par cellules souches

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AP-101
AP-101 est administré par IV.
Médicament: AP-101
Les participants reçoivent AP-101 par perfusion intraveineuse (IV).
Comparateur placebo: Placebo
Le placebo est administré par IV.
Médicament: Placebo
Les participants reçoivent un placebo par IV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des EI graves (EIG)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la semaine 51
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant auquel un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec l'intervention de l'étude. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit ou non lié au médicament (expérimental) produit. Un EIG est défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante, est une anomalie congénitale/malformation congénitale, d'autres situations.
Du début de l'étude jusqu'à la semaine 51
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux, des évaluations de laboratoire clinique, des examens physiques et neurologiques, des électrocardiogrammes (ECG)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la semaine 51
Du début de l'étude jusqu'à la semaine 51

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Demi-vie d'élimination (t1/2) de l'AP-101 dans le sérum
Délai: Prédose jusqu'à la semaine 51
Prédose jusqu'à la semaine 51
Aire sous la courbe concentration-temps du médicament (AUC)
Délai: Prédose jusqu'à la semaine 51
Prédose jusqu'à la semaine 51
Concentration en fin de perfusion (Cat EOI)
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Changement de la ligne de base des niveaux d'AP-101 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) jusqu'à la semaine 24
Délai: Baseline, jusqu'à la semaine 24
Baseline, jusqu'à la semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de chaîne légère de neurofilament et de chaîne lourde de phospho-neurofilament dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) jusqu'à la semaine 51
Délai: Baseline, jusqu'à la semaine 51
Baseline, jusqu'à la semaine 51
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de chaîne légère de neurofilament et de chaîne lourde de phospho-neurofilament dans le plasma jusqu'à la semaine 51
Délai: Baseline, jusqu'à la semaine 51
Baseline, jusqu'à la semaine 51

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AL-S Pharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, AL-S Pharma SA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

13 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

13 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2021

Première publication (Réel)

9 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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