Um estudo para avaliar segurança, tolerabilidade, marcadores farmacodinâmicos (PD) e farmacocinética (PK) de AP-101 em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)
14 de agosto de 2025 atualizado por: AL-S Pharma
Um estudo de fase 2a, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, marcadores farmacodinâmicos e farmacocinética de AP-101 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica familiar (fALS) e esclerose lateral amiotrófica esporádica (sALS)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, PK e PD de AP-101 em participantes com fALS e sALS.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
73
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité
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Bonn, Alemanha, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
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Hanover, Alemanha, 30625
- Hannover Medical School
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Ulm, Alemanha, 89081
- Ulm University Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego, ACTRI
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Seoul, Republica da Coréia, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Stockholm, Suécia, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
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Umeå, Suécia, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os participantes devem aderir às restrições contraceptivas
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem aderir às restrições contraceptivas
- Possuem ELA possível, clinicamente provável, clinicamente provável com suporte laboratorial ou ELA familiar ou esporádica definida de acordo com os critérios El-Escorial ou que tenham um diagnóstico de ELA conforme definido pelos Critérios de Gold Coast; comprometimento motor progressivo documentado por história ou exame clínico repetido, precedido por desenvolvimento motor normal e presença de disfunção do neurônio motor superior e inferior em pelo menos 1 região do corpo ou disfunção do neurônio motor inferior em pelo menos 2 regiões do corpo e investigações excluindo outras condições
- Em participantes familiares de ELA, uma mutação patogênica confirmada da superóxido dismutase 1 (SOD1)
- Início dos sintomas (ou seja, fraqueza) nos últimos 24 meses antes da triagem, no momento da obtenção do consentimento informado
- Ter capacidade vital lenta (SVC) maior ou igual a (> ou =) 50 por cento (%) dos valores previstos. Os participantes com SVC <50% dos valores previstos podem ser autorizados a entrar na extensão aberta, com base na opinião do investigador
- Ausência de pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis (BiPAP)/ventilação assistida proporcional (PAV) para sintomas atribuíveis à ELA. O uso de um CPAP para condições pré-existentes será permitido
- Se em riluzol, deve estar em uma dose estável
- Se estiver tomando edaravone, deve ter completado 2 ciclos e deve permanecer na mesma dose durante todo o estudo
- Capaz de fornecer consentimento informado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições
- Ter acesso venoso suficiente para permitir a coleta de sangue
- Ter resultados de testes laboratoriais clínicos dentro do intervalo de referência normal para a população ou local de estudo, ou resultados com desvios aceitáveis que são considerados não clinicamente significativos pelo investigador
Critério de exclusão:
- Ter participado ou atualmente participando de outro ensaio clínico dentro de 12 semanas da linha de base (Dia 1)
- Foram submetidos a uma traqueostomia para sintomas de ELA
- Estão em ventilação de pressão positiva intermitente nasal (NIPPV) > 4 horas por dia para o tratamento de sintomas relacionados à ELA
- Têm outras causas de fraqueza neuromuscular
- Tem comprometimento cognitivo, doença grave no sistema cardiovascular, hematológico, renal, doença neurodegenerativa, distúrbio pulmonar ou doença psiquiátrica
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Foram expostos a qualquer tratamento antisense visando SOD1 dentro de 6 meses da visita inicial
- Foram submetidos a terapia com células-tronco
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AP-101
AP-101 é administrado por IV.
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Os participantes recebem AP-101 por infusão intravenosa (IV).
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Comparador de Placebo: Placebo
O placebo é administrado por IV.
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Os participantes recebem placebo por IV.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e EAs graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do estudo até a Semana 51
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que administrou um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com a intervenção do estudo.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos.
SAE é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resulta em morte, ameaça a vida, requer hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente, é uma anomalia congênita/defeito congênito, outras situações.
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Desde o início do estudo até a Semana 51
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Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais, avaliações laboratoriais clínicas, exames físicos e neurológicos, eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Desde o início do estudo até a Semana 51
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Desde o início do estudo até a Semana 51
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Meia-vida de eliminação (t1/2) de AP-101 no soro
Prazo: Pré-dose até a semana 51
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Pré-dose até a semana 51
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Área sob a curva de concentração de droga-tempo (AUC)
Prazo: Pré-dose até a semana 51
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Pré-dose até a semana 51
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Concentração no final da infusão (Cat EOI)
Prazo: Semana 24
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Semana 24
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Alteração da linha de base nos níveis de AP-101 no líquido cefalorraquidiano (LCR) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
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Linha de base, até a semana 24
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Alteração da linha de base nos níveis de cadeia leve de neurofilamento e cadeia pesada de fosfo-neurofilamento no líquido cefalorraquidiano (LCR) até a semana 51
Prazo: Linha de base, até a semana 51
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Linha de base, até a semana 51
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Mudança da linha de base na cadeia leve de neurofilamento e nos níveis de cadeia pesada de fosfo-neurofilamento no plasma até a semana 51
Prazo: Linha de base, até a semana 51
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Linha de base, até a semana 51
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, AL-S Pharma SA
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
13 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Real)
13 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
9 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AP101-02
- 2020-005971-11 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .