一项评估 AP-101 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 参与者中的安全性、耐受性、药效学 (PD) 标志物和药代动力学 (PK) 的研究
2025年8月14日 更新者：AL-S Pharma
一项评估 AP-101 在家族性肌萎缩侧索硬化症 (fALS) 和散发性肌萎缩侧索硬化症 (sALS) 患者中的安全性、耐受性、药效学标志物和药代动力学的 2a 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的目的是评估 AP-101在 fALS 和 sALS 参与者中的安全性、耐受性、PK 和 PD。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
73
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
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Seoul、大韩民国、04763
- Hanyang University Medical Center
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Berlin、德国、13353
- Charité
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Bonn、德国、53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
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Hanover、德国、30625
- Hannover Medical School
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Ulm、德国、89081
- Ulm University Hospital
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Leuven、比利时、3000
- Department of Neurology, University Hospitals
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Stockholm、瑞典、113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
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Umeå、瑞典、SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- UC San Diego, ACTRI
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 所有参与者必须遵守避孕限制
- 有生育潜力的女性参与者必须遵守避孕限制
- 根据 El-Escorial 标准，患有可能的、临床可能的、临床可能的实验室支持的或确定的家族性或散发性 ALS，或者根据黄金海岸标准诊断出 ALS；根据病史或反复临床检查记录的进行性运动障碍，之前运动发育正常，至少 1 个身体区域存在上运动神经元功能障碍和下运动神经元功能障碍，或至少 2 个身体区域存在下运动神经元功能障碍，并且检查排除了其他情况
- 在家族性 ALS 参与者中，确认的致病性超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 突变
- 在获得知情同意时筛选前 24 个月内出现症状（即无力）
- 慢肺活量 (SVC) 大于或等于（> 或 =）预测值的 50% (%)。 根据研究者的意见，SVC < 50% 预测值的参与者可能被允许进入开放标签扩展
- 没有双水平气道正压通气 (BiPAP)/比例辅助通气 (PAV) 可归因于 ALS 症状。 允许使用 CPAP 治疗已有病症
- 如果服用利鲁唑，必须保持稳定剂量
- 如果使用依达拉奉，则必须完成 2 个周期并且预计在整个研究期间保持相同剂量
- 能够提供知情同意，包括遵守要求和限制
- 有足够的静脉通路以进行血液采样
- 临床实验室测试结果在人群或研究地点的正常参考范围内，或结果的可接受偏差被研究者判断为无临床意义
排除标准：
- 在基线（第 1 天）的 12 周内参加或正在参加另一项临床试验
- 因肌萎缩侧索硬化症状接受过气管切开术
- 正在接受每天 4 小时以上的经鼻间歇正压通气 (NIPPV) 以治疗肌萎缩侧索硬化相关症状
- 有其他原因引起的神经肌肉无力
- 有认知障碍、严重的心血管、血液、肾脏系统疾病、神经退行性疾病、肺部疾病或精神疾病
- 孕妇或哺乳期妇女
- 在基线访问后的 6 个月内曾接触过任何针对 SOD1 的反义治疗
- 接受过干细胞治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AP-101
AP-101 由 IV 管理。
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参与者通过静脉输注 (IV) 接受 AP-101。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂通过 IV 给药。
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参与者通过 IV 接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 的参与者人数
大体时间：从研究开始到第 51 周
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AE 是在服用药物产品的参与者中发生的任何不良医学事件，不一定与研究干预有因果关系。
因此，AE 可以是任何不利和意外的体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病（新的或恶化的）在时间上与药物（研究）产品的使用相关，无论是否与药物（研究）相关产品。
SAE 被定义为任何不利的医疗事件，在任何剂量下：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷，以及其他情况。
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从研究开始到第 51 周
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生命体征、临床实验室评估、身体和神经系统检查、心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：从研究开始到第 51 周
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从研究开始到第 51 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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AP-101 在血清中的消除半衰期 (t1/2)
大体时间：给药至第 51 周
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给药至第 51 周
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药物浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：给药至第 51 周
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给药至第 51 周
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输注结束时的浓度 (Cat EOI)
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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脑脊液 (CSF) 中 AP-101 水平从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线，直至第 24 周
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基线，直至第 24 周
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至第 51 周，脑脊液 (CSF) 中神经丝轻链和磷酸神经丝重链水平的基线变化
大体时间：基线，直至第 51 周
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基线，直至第 51 周
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至第 51 周，血浆中神经丝轻链和磷酸神经丝重链水平的基线变化
大体时间：基线，直至第 51 周
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基线，直至第 51 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、AL-S Pharma SA
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月2日
初级完成 (实际的)
2025年8月13日
研究完成 (实际的)
2025年8月13日
研究注册日期
首次提交
2021年9月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月1日
首次发布 (实际的)
2021年9月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月14日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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