Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamische (PD) markers en farmacokinetiek (PK) van AP-101 te evalueren bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

14 augustus 2025 bijgewerkt door: AL-S Pharma

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2a-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamische markers en farmacokinetiek van AP-101 bij patiënten met familiale amyotrofische laterale sclerose (fALS) en sporadische amyotrofische laterale sclerose (sALS)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van AP-101 bij deelnemers met fALS en sALS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

73

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Zweden, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle deelnemers moeten zich houden aan anticonceptiebeperkingen
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten zich houden aan anticonceptiebeperkingen
  • Mogelijke, klinisch waarschijnlijke, klinisch waarschijnlijke door laboratorium ondersteunde of duidelijke familiale of sporadische ALS hebben in overeenstemming met de El-Escorial-criteria of die een diagnose van ALS hebben zoals gedefinieerd door de Gold Coast-criteria; progressieve motorische stoornis gedocumenteerd door anamnese of herhaald klinisch onderzoek, voorafgegaan door normale motorische ontwikkeling, en aanwezigheid van disfunctie van de bovenste en onderste motorneuronen in ten minste 1 lichaamsregio of disfunctie van de onderste motorneuronen in ten minste 2 lichaamsregio's en onderzoeken met uitsluiting van andere aandoeningen
  • Bij familiale ALS-deelnemers, een bevestigde pathogene superoxide dismutase 1 (SOD1) mutatie
  • Begin van de symptomen (d.w.z. zwakte) binnen de afgelopen 24 maanden voorafgaand aan de screening, op het moment van het verkrijgen van geïnformeerde toestemming
  • Een trage vitale capaciteit (SVC) hebben van meer dan of gelijk aan (> of =) 50 procent (%) van de voorspelde waarden. Deelnemers met een SVC van <50% van de voorspelde waarden kunnen worden toegelaten tot de open-label extensie, op basis van de mening van de onderzoeker
  • Afwezigheid van bilevel positive airway pressure (BiPAP)/proportionele hulpventilatie (PAV) voor symptomen die kunnen worden toegeschreven aan ALS. Het gebruik van een CPAP voor reeds bestaande aandoeningen is toegestaan
  • Als u Riluzol gebruikt, moet u een stabiele dosis hebben
  • Als u edaravone gebruikt, moet u 2 cycli hebben voltooid en wordt verwacht dat u tijdens het onderzoek dezelfde dosis blijft gebruiken
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen
  • Voldoende veneuze toegang hebben om bloedafname mogelijk te maken
  • Resultaten van klinische laboratoriumtests hebben binnen het normale referentiebereik voor de populatie of studielocatie, of resultaten met aanvaardbare afwijkingen die door de onderzoeker als niet klinisch significant worden beschouwd

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft deelgenomen aan of neemt momenteel deel aan een ander klinisch onderzoek binnen 12 weken na baseline (dag 1)
  • Een tracheostoma hebben ondergaan vanwege ALS-symptomen
  • Zijn op nasale intermitterende positieve drukventilatie (NIPPV) >4 uur per dag voor de behandeling van ALS-gerelateerde symptomen
  • Andere oorzaken van neuromusculaire zwakte hebben
  • Cognitieve stoornissen, ernstige aandoeningen van het cardiovasculaire, hematologische, nierstelsel, neurodegeneratieve aandoeningen, longaandoeningen of psychiatrische aandoeningen hebben
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Zijn blootgesteld aan een antisense-behandeling gericht op SOD1 binnen 6 maanden na het basisbezoek
  • Stamceltherapie hebben ondergaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AP-101
AP-101 wordt beheerd door IV.
Geneesmiddel: AP-101
Deelnemers ontvangen AP-101 via intraveneuze infusie (IV).
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo wordt toegediend via IV.
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo per IV.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van het onderzoek tot week 51
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft gekregen en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de onderzoeksinterventie. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte (nieuw of verergerd) die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Product. SAE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, opname in een ziekenhuis of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, andere situaties.
Vanaf het begin van het onderzoek tot week 51
Aantal deelnemers met afwijkingen in vitale functies, klinische laboratoriumbeoordelingen, fysieke en neurologische onderzoeken, elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van het onderzoek tot week 51
Vanaf het begin van het onderzoek tot week 51

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van AP-101 in serum
Tijdsspanne: Voordosering tot week 51
Voordosering tot week 51
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Voordosering tot week 51
Voordosering tot week 51
Concentratie aan het einde van de infusie (Cat EOI)
Tijdsspanne: Week 24
Week 24
Verandering vanaf baseline in AP-101-spiegels in de cerebrospinale vloeistof (CSF) tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 24
Basislijn, tot week 24
Verandering ten opzichte van baseline in neurofilament lichte keten en fosfo-neurofilament zware keten niveaus in de cerebrospinale vloeistof (CSF) tot week 51
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 51
Basislijn, tot week 51
Verandering ten opzichte van baseline in neurofilament lichte keten en fosfo-neurofilament zware keten niveaus in plasma tot week 51
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 51
Basislijn, tot week 51

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AL-S Pharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, AL-S Pharma SA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren