Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af, sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamiske (PD) markører og farmakokinetik (PK) af AP-101 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

14. august 2025 opdateret af: AL-S Pharma

En fase 2a, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamiske markører og farmakokinetik af AP-101 hos patienter med familiær amyotrofisk lateral sklerose (fALS) og sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af AP-101 hos deltagere med fALS og sALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Sverige, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ulm University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle deltagere skal overholde præventionsrestriktioner
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal overholde præventionsrestriktioner
  • Har mulig, klinisk sandsynlig, klinisk sandsynlig laboratorieunderstøttet eller bestemt familiær eller sporadisk ALS i overensstemmelse med El-Escorial-kriterierne eller som har en diagnose af ALS som defineret af Gold Coast Criteria; progressiv motorisk svækkelse dokumenteret ved anamnese eller gentagen klinisk undersøgelse, forudgået af normal motorisk udvikling, og tilstedeværelse af øvre og nedre motorneurondysfunktion i mindst 1 kropsregion eller nedre motorneurondysfunktion i mindst 2 kropsregioner og undersøgelser med undtagelse af andre tilstande
  • Hos familiære ALS-deltagere, en bekræftet patogen superoxiddismutase 1 (SOD1) mutation
  • Debut af symptomer (dvs. svaghed) inden for de sidste 24 måneder før screening på tidspunktet for opnåelse af informeret samtykke
  • Har langsom vitalkapacitet (SVC) større end eller lig med (> eller =) 50 procent (%) af forudsagte værdier. Deltagere med SVC på <50 % af de forudsagte værdier kan få tilladelse til at gå ind i den åbne udvidelse, baseret på undersøgelsens mening
  • Fravær af bilevel positivt luftvejstryk (BiPAP)/proportionel assisterende ventilation (PAV) for symptomer, der kan tilskrives ALS. Brug af en CPAP til allerede eksisterende forhold vil være tilladt
  • Hvis du tager riluzol, skal du have en stabil dosis
  • Hvis på edaravone, skal det have gennemført 2 cyklusser og forventes at forblive på den samme dosis gennem hele undersøgelsen
  • I stand til at give informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsningerne
  • Hav tilstrækkelig venøs adgang til at tillade blodprøvetagning
  • Har kliniske laboratorietestresultater inden for det normale referenceområde for populationen eller undersøgelsesstedet, eller resultater med acceptable afvigelser, der vurderes at være ikke klinisk signifikante af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltaget eller i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg inden for 12 uger efter baseline (dag 1)
  • Har gennemgået en trakeostomi for ALS-symptomer
  • Er på nasal intermitterende positiv trykventilation (NIPPV) >4 timer om dagen til behandling af ALS-relaterede symptomer
  • Har andre årsager til neuromuskulær svaghed
  • Har kognitiv svækkelse, alvorlig sygdom i det kardiovaskulære, hæmatologiske, renale system, neurodegenerativ sygdom, lungesygdom eller psykiatrisk sygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Har været udsat for enhver antisense-behandling rettet mod SOD1 inden for 6 måneder efter baseline-besøget
  • Har gennemgået stamcellebehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AP-101
AP-101 administreres af IV.
Medicin: AP-101
Deltagerne modtager AP-101 ved intravenøs infusion (IV).
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres af IV.
Medicin: Placebo
Deltagerne får placebo ved IV.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til uge 51
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelsesinterventionen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelsesmæssigt) produkt. SAE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, andre situationer.
Fra studiestart op til uge 51
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn, kliniske laboratorievurderinger, fysiske og neurologiske undersøgelser, elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til uge 51
Fra studiestart op til uge 51

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Eliminationshalveringstid (t1/2) af AP-101 i serum
Tidsramme: Foruddosis op til uge 51
Foruddosis op til uge 51
Area Under the Drug Concentration-Time Curve (AUC)
Tidsramme: Foruddosis op til uge 51
Foruddosis op til uge 51
Koncentration ved slutningen af ​​infusion (Kat EOI)
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring fra baseline i AP-101-niveauer i cerebrospinalvæsken (CSF) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
Baseline, op til uge 24
Ændring fra baseline i Neurofilament Light Chain og Phospho-Neurofilament Heavy Chain niveauer i cerebrospinalvæsken (CSF) op til uge 51
Tidsramme: Baseline, op til uge 51
Baseline, op til uge 51
Ændring fra baseline i Neurofilament Light Chain og Phospho-Neurofilament Heavy Chain niveauer i plasma op til uge 51
Tidsramme: Baseline, op til uge 51
Baseline, op til uge 51

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AL-S Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, AL-S Pharma SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

13. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. september 2021

Først opslået (Faktiske)

9. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med AP-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner