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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori farmacodinamici (PD) e la farmacocinetica (PK) dell'AP-101 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

14 agosto 2025 aggiornato da: AL-S Pharma

Uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori farmacodinamici e la farmacocinetica dell'AP-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica familiare (fALS) e sclerosi laterale amiotrofica sporadica (sALS)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di AP-101 nei partecipanti con fALS e sALS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

73

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité
      • Bonn, Germania, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Germania, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Svezia, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i partecipanti devono rispettare le restrizioni sulla contraccezione
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono rispettare le restrizioni sulla contraccezione
  • Avere una SLA possibile, clinicamente probabile, clinicamente probabile-supportata in laboratorio o definita familiare o sporadica secondo i criteri El-Escorial o che hanno una diagnosi di SLA come definita dai criteri della Gold Coast; deterioramento motorio progressivo documentato da anamnesi o esame clinico ripetuto, preceduto da normale sviluppo motorio e presenza di disfunzione del motoneurone superiore e inferiore in almeno 1 regione del corpo o disfunzione del motoneurone inferiore in almeno 2 regioni del corpo e indagini che escludono altre condizioni
  • Nei partecipanti SLA familiare, una mutazione patogena superossido dismutasi 1 (SOD1) confermata
  • Insorgenza dei sintomi (cioè debolezza) negli ultimi 24 mesi prima dello screening, al momento dell'ottenimento del consenso informato
  • Avere una capacità vitale lenta (SVC) maggiore o uguale a (> o =) 50 percentuale (%) dei valori previsti. Ai partecipanti con SVC <50% dei valori previsti può essere consentito di accedere all'estensione in aperto, in base all'opinione dello sperimentatore
  • Assenza di pressione positiva bilivello delle vie aeree (BiPAP)/ventilazione assistita proporzionale (PAV) per sintomi attribuibili alla SLA. Sarà consentito l'uso di un CPAP per condizioni preesistenti
  • Se su riluzolo, deve essere su una dose stabile
  • Se in edaravone, devono aver completato 2 cicli e si prevede che rimangano alla stessa dose per tutto lo studio
  • In grado di fornire il consenso informato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni
  • Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue
  • Avere risultati dei test di laboratorio clinici all'interno del normale intervallo di riferimento per la popolazione o il centro di studio, o risultati con deviazioni accettabili che sono giudicate non clinicamente significative dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Aver partecipato o partecipare attualmente a un altro studio clinico entro 12 settimane dal basale (giorno 1)
  • Hanno subito una tracheostomia per i sintomi della SLA
  • Sono in ventilazione nasale intermittente a pressione positiva (NIPPV) >4 ore al giorno per il trattamento dei sintomi correlati alla SLA
  • Hanno altre cause di debolezza neuromuscolare
  • Avere compromissione cognitiva, grave malattia del sistema cardiovascolare, ematologico, renale, malattia neurodegenerativa, disturbo polmonare o malattia psichiatrica
  • Donne incinte o che allattano
  • - Sono stati esposti a qualsiasi trattamento antisenso mirato alla SOD1 entro 6 mesi dalla visita di riferimento
  • Sono stati sottoposti a terapia con cellule staminali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AP-101
AP-101 è amministrato da IV.
Droga: AP-101
I partecipanti ricevono AP-101 per infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo è somministrato per via endovenosa.
Droga: Placebo
I partecipanti ricevono il placebo entro IV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con l'intervento dello studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al medicinale (sperimentale). Prodotto. SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provochi la morte, sia in pericolo di vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi invalidità/incapacità persistente, sia un'anomalia congenita/difetto alla nascita, altre situazioni.
Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali, valutazioni cliniche di laboratorio, esami fisici e neurologici, elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Emivita di eliminazione (t1/2) di AP-101 nel siero
Lasso di tempo: Predosare fino alla settimana 51
Predosare fino alla settimana 51
Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco (AUC)
Lasso di tempo: Predosare fino alla settimana 51
Predosare fino alla settimana 51
Concentrazione a fine infusione (Cat EOI)
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Variazione rispetto al basale dei livelli di AP-101 nel liquido cerebrospinale (CSF) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Basale, fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale dei livelli di catene leggere dei neurofilamenti e delle catene pesanti dei neurofilamenti fosfo-neurofilamentari nel liquido cerebrospinale (CSF) fino alla settimana 51
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 51
Basale, fino alla settimana 51
Variazione rispetto al basale dei livelli di catene leggere dei neurofilamenti e di catene pesanti dei neurofilamenti fosfo-neurofilamentari nel plasma fino alla settimana 51
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 51
Basale, fino alla settimana 51

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AL-S Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, AL-S Pharma SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

13 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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