Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, markery farmakodynamiczne (PD) i farmakokinetykę (PK) AP-101 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)
14 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: AL-S Pharma
Faza 2a, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, markerów farmakodynamicznych i farmakokinetyki AP-101 u pacjentów z rodzinnym stwardnieniem zanikowym bocznym (fALS) i sporadycznym stwardnieniem zanikowym bocznym (sALS)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD AP-101 u uczestników z fALS i sALS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
73
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Hannover Medical School
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Ulm University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego, ACTRI
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
-
Umeå, Szwecja, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wszyscy uczestnicy muszą przestrzegać ograniczeń dotyczących antykoncepcji
- Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą przestrzegać ograniczeń dotyczących antykoncepcji
- Mają możliwy, klinicznie prawdopodobny, klinicznie prawdopodobny potwierdzony laboratoryjnie lub określony rodzinny lub sporadyczny ALS zgodnie z kryteriami El-Escorial lub mają diagnozę ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast; postępujące upośledzenie ruchowe udokumentowane wywiadem lub powtórnym badaniem klinicznym, poprzedzone prawidłowym rozwojem motorycznym i obecnością dysfunkcji górnego i dolnego neuronu ruchowego w co najmniej 1 okolicy ciała lub dysfunkcji dolnego neuronu ruchowego w co najmniej 2 okolicach ciała oraz badania wykluczające inne stany
- U uczestników rodzinnego ALS potwierdzono patogenną mutację dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1).
- Początek objawów (tj. osłabienie) w ciągu ostatnich 24 miesięcy przed badaniem przesiewowym w momencie uzyskania świadomej zgody
- Mieć wolną pojemność życiową (SVC) większą lub równą (> lub =) 50 procentom (%) przewidywanych wartości. Uczestnicy z SVC <50% przewidywanych wartości mogą zostać dopuszczeni do otwartego rozszerzenia, na podstawie opinii badacza
- Brak dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (BiPAP)/proporcjonalnej wentylacji wspomaganej (PAV) w przypadku objawów przypisywanych ALS. Dozwolone będzie stosowanie CPAP w przypadku istniejących wcześniej schorzeń
- Jeśli stosuje się riluzol, należy stosować stabilną dawkę
- W przypadku przyjmowania edarawonu muszą mieć ukończone 2 cykle i oczekuje się, że pozostaną na tej samej dawce przez całe badanie
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami
- Zapewnić dostęp żylny wystarczający do pobrania krwi
- Mieć wyniki testów laboratoryjnych mieszczące się w normalnym zakresie referencyjnym dla populacji lub ośrodka badawczego lub wyniki z akceptowalnymi odchyleniami, które badacz uznał za nieistotne klinicznie
Kryteria wyłączenia:
- Uczestniczyli lub obecnie uczestniczą w innym badaniu klinicznym w ciągu 12 tygodni od wizyty początkowej (Dzień 1)
- Przeszli tracheostomię z powodu objawów ALS
- Są poddawani wentylacji przez nos przerywanym dodatnim ciśnieniem (NIPPV) > 4 godziny dziennie w celu leczenia objawów związanych z ALS
- Mają inne przyczyny osłabienia nerwowo-mięśniowego
- Mają upośledzenie funkcji poznawczych, ciężką chorobę układu sercowo-naczyniowego, hematologicznego, nerek, chorobę neurodegeneracyjną, chorobę płuc lub chorobę psychiczną
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Byli narażeni na jakąkolwiek terapię antysensowną ukierunkowaną na SOD1 w ciągu 6 miesięcy od wizyty wyjściowej
- Przeszedł terapię komórkami macierzystymi
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AP-101
AP-101 jest podawany przez IV.
|
Uczestnicy otrzymują AP-101 we wlewie dożylnym (IV).
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo jest podawane przez IV.
|
Uczestnicy otrzymują placebo do IV.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi AE (SAE)
Ramy czasowe: Od początku badania do 51. tygodnia
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z interwencją w badaniu.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym) produkt.
SAE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałe kalectwo/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, inne sytuacje.
|
Od początku badania do 51. tygodnia
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów życiowych, klinicznych ocen laboratoryjnych, badań fizykalnych i neurologicznych, elektrokardiogramów (EKG)
Ramy czasowe: Od początku badania do 51. tygodnia
|
Od początku badania do 51. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) AP-101 w surowicy
Ramy czasowe: Dawkować przed 51. tygodniem
|
Dawkować przed 51. tygodniem
|
|
Pole pod krzywą stężenia leku w czasie (AUC)
Ramy czasowe: Dawkować przed 51. tygodniem
|
Dawkować przed 51. tygodniem
|
|
Stężenie na końcu infuzji (Cat EOI)
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Tydzień 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężeń AP-101 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
|
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężeń łańcuchów lekkich neurofilamentów i łańcuchów ciężkich fosfo-neurofilamentów w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) do 51. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 51
|
Wartość wyjściowa, do tygodnia 51
|
|
Zmiana stężeń lekkich łańcuchów neurofilamentu i fosfo-neurofilamentu ciężkich łańcuchów w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych do tygodnia 51.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 51
|
Wartość wyjściowa, do tygodnia 51
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, AL-S Pharma SA
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AP101-02
- 2020-005971-11 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .