Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los marcadores farmacodinámicos (PD) y la farmacocinética (PK) de AP-101 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
14 de agosto de 2025 actualizado por: AL-S Pharma
Estudio de fase 2a, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los marcadores farmacodinámicos y la farmacocinética de AP-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica familiar (fALS) y esclerosis lateral amiotrófica esporádica (sALS)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de AP-101 en participantes con fALS y sALS.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
73
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité
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Bonn, Alemania, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
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Hanover, Alemania, 30625
- Hannover Medical School
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Ulm, Alemania, 89081
- Ulm University Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
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Seoul, Corea, república de, 04763
- Hanyang University Medical Center
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego, ACTRI
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Stockholm, Suecia, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
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Umeå, Suecia, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes deben cumplir con las restricciones anticonceptivas.
- Las mujeres participantes en edad fértil deben cumplir con las restricciones anticonceptivas.
- Tienen ELA posible, clínicamente probable, clínicamente probable respaldada por laboratorio o familiar o esporádica definida de acuerdo con los criterios de El-Escorial o que tienen un diagnóstico de ELA según lo definido por los Criterios de Gold Coast; deterioro motor progresivo documentado por antecedentes o examen clínico repetido, precedido por un desarrollo motor normal, y presencia de disfunción de la neurona motora superior e inferior en al menos una región del cuerpo o disfunción de la neurona motora inferior en al menos 2 regiones del cuerpo e investigaciones que excluyen otras afecciones
- En participantes con ELA familiar, una mutación patógena confirmada de superóxido dismutasa 1 (SOD1)
- Inicio de los síntomas (es decir, debilidad) en los últimos 24 meses antes de la selección, en el momento de obtener el consentimiento informado
- Tener una capacidad vital lenta (SVC) mayor o igual a (> o =) 50 por ciento (%) de los valores predichos. A los participantes con SVC de <50 % de los valores predichos se les puede permitir ingresar a la extensión de etiqueta abierta, según la opinión del investigador.
- Ausencia de presión positiva binivel en las vías respiratorias (BiPAP)/ventilación asistida proporcional (PAV) para síntomas atribuibles a ALS. Se permitirá el uso de un CPAP para condiciones preexistentes
- Si toma riluzol, debe estar en una dosis estable
- Si toma edaravone, debe haber completado 2 ciclos y se espera que permanezca con la misma dosis durante todo el estudio
- Capaz de proporcionar consentimiento informado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones
- Tener acceso venoso suficiente para permitir la toma de muestras de sangre.
- Tener resultados de pruebas de laboratorio clínico dentro del rango de referencia normal para la población o sitio de estudio, o resultados con desviaciones aceptables que el investigador considere que no son clínicamente significativos
Criterio de exclusión:
- Haber participado o participar actualmente en otro ensayo clínico dentro de las 12 semanas posteriores al inicio (Día 1)
- Se han sometido a una traqueotomía por síntomas de ELA
- Están en ventilación con presión positiva intermitente nasal (NIPPV) >4 horas por día para el tratamiento de los síntomas relacionados con la ELA
- Tiene otras causas de debilidad neuromuscular
- Tiene deterioro cognitivo, enfermedad grave en el sistema cardiovascular, hematológico, renal, enfermedad neurodegenerativa, trastorno pulmonar o enfermedad psiquiátrica.
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Haber estado expuesto a cualquier tratamiento antisentido dirigido a SOD1 dentro de los 6 meses posteriores a la visita inicial
- Haberse sometido a terapia con células madre
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: AP-101
AP-101 se administra por vía IV.
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Los participantes reciben AP-101 por infusión intravenosa (IV).
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo se administra por vía IV.
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Los participantes reciben placebo por vía IV.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) y EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la Semana 51
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con la intervención del estudio.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). producto.
SAE se define como cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente, sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento, otras situaciones.
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Desde el inicio del estudio hasta la Semana 51
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Número de participantes con anomalías en los signos vitales, evaluaciones de laboratorio clínico, exámenes físicos y neurológicos, electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la Semana 51
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Desde el inicio del estudio hasta la Semana 51
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Vida media de eliminación (t1/2) de AP-101 en Suero
Periodo de tiempo: Predosis hasta la semana 51
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Predosis hasta la semana 51
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Área bajo la curva de concentración de fármaco-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Predosis hasta la semana 51
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Predosis hasta la semana 51
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Concentración al final de la infusión (Cat EOI)
Periodo de tiempo: Semana 24
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Semana 24
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Cambio desde el inicio en los niveles de AP-101 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 24
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Línea de base, hasta la semana 24
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Cambio desde el inicio en los niveles de cadena ligera de neurofilamento y cadena pesada de fosfo-neurofilamento en el líquido cefalorraquídeo (LCR) hasta la semana 51
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 51
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Línea de base, hasta la semana 51
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Cambio desde el inicio en los niveles de cadena ligera de neurofilamento y cadena pesada de fosfo-neurofilamento en plasma hasta la semana 51
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 51
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Línea de base, hasta la semana 51
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, AL-S Pharma SA
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
13 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
13 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
9 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- AP101-02
- 2020-005971-11 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .