근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 AP-101의 안전성, 내약성, 약력학(PD) 마커 및 약동학(PK) 평가를 위한 연구
2025년 8월 14일 업데이트: AL-S Pharma
가족성 근위축성 측삭 경화증(fALS) 및 산발성 근위축성 측삭 경화증(sALS) 환자에서 AP-101의 안전성, 내약성, 약력학 마커 및 약동학을 평가하기 위한 2a상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 fALS 및 sALS 환자에서 AP-101의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
73
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Berlin, 독일, 13353
- Charité
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Bonn, 독일, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
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Hanover, 독일, 30625
- Hannover Medical School
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Ulm, 독일, 89081
- Ulm University Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UC San Diego, ACTRI
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Leuven, 벨기에, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
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Stockholm, 스웨덴, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
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Umeå, 스웨덴, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 참가자는 피임 제한 사항을 준수해야 합니다.
- 가임기 여성 참가자는 피임 제한을 준수해야 합니다.
- El-Escorial 기준에 따라 가능한, 임상적으로 가능한, 임상적으로 가능한 검사실 지원 또는 확실한 가족성 또는 산발성 ALS가 있거나 골드 코스트 기준에 의해 정의된 ALS 진단을 받은 사람, 병력 또는 반복 임상 검사에 의해 기록된 진행성 운동 장애, 정상적인 운동 발달, 적어도 1개의 신체 부위에서 상부 및 하부 운동 신경 기능 장애의 존재 또는 적어도 2개의 신체 부위에서 하부 운동 신경 기능 장애의 존재 및 다른 상태를 제외한 조사
- 가족성 ALS 참가자에서 확인된 병원성 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(SOD1) 돌연변이
- 정보에 입각한 동의를 얻은 시점에서 스크리닝 전 지난 24개월 이내에 증상(즉, 쇠약)의 시작
- 느린 폐활량(SVC)이 예측 값의 50퍼센트(%) 이상(> 또는 =)이어야 합니다. SVC가 예측 값의 50% 미만인 참가자는 조사관의 의견에 따라 오픈 라벨 확장에 들어갈 수 있습니다.
- ALS에 기인한 증상에 대한 이중기도 양압(BiPAP)/비례 보조 환기(PAV) 부재. 기존 상태에 대한 CPAP 사용이 허용됩니다.
- riluzole을 사용하는 경우 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- edaravone을 사용하는 경우 2주기를 완료해야 하며 연구 내내 동일한 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
- 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- 혈액 샘플링을 허용하기에 충분한 정맥 접근이 가능합니다.
- 모집단 또는 연구 기관에 대한 정상 참조 범위 내의 임상 실험실 테스트 결과 또는 시험자가 임상적으로 중요하지 않다고 판단하는 허용 가능한 편차가 있는 결과
제외 기준:
- 기준선(1일차)으로부터 12주 이내에 다른 임상시험에 참여했거나 현재 참여 중
- ALS 증상으로 기관절개술을 받은 경우
- ALS 관련 증상의 치료를 위해 하루에 4시간 이상 비강 간헐적 양압 환기(NIPPV)를 하고 있습니다.
- 신경근 약화의 다른 원인이 있는 경우
- 인지 장애, 심혈관계, 혈액계, 신장계, 신경퇴행성 질환, 폐 질환 또는 정신 질환에 심각한 질병이 있는 경우
- 임산부 또는 수유부
- 기준선 방문 6개월 이내에 SOD1을 표적으로 하는 안티센스 치료에 노출된 적이 있는 자
- 줄기세포 치료를 받은
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AP-101
AP-101은 IV에 의해 관리됩니다.
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참가자는 정맥 주입(IV)으로 AP-101을 받습니다.
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위약 비교기: 위약
위약은 IV에 의해 관리됩니다.
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참가자는 IV로 위약을 받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 AE(SAE)가 있는 참가자 수
기간: 연구 시작부터 51주차까지
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AE는 의약품을 투여받은 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 연구 중재와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병(신규 또는 악화)일 수 있습니다. 제품.
SAE는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적인 장애/무능을 초래하거나, 선천적 기형/선천적 결함, 기타 상황을 초래하는 부적절한 의료 사건으로 정의됩니다.
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연구 시작부터 51주차까지
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활력 징후, 임상 실험실 평가, 신체 및 신경학적 검사, 심전도(ECG)에 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 시작부터 51주차까지
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연구 시작부터 51주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈청에서 AP-101의 제거 반감기(t1/2)
기간: 51주까지 사전 투여
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51주까지 사전 투여
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약물 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 51주까지 사전 투여
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51주까지 사전 투여
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주입 종료 시 농도(Cat EOI)
기간: 24주차
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24주차
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24주차까지 뇌척수액(CSF)의 AP-101 수치 기준선에서 변화
기간: 기준선, 최대 24주차
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기준선, 최대 24주차
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51주차까지 뇌척수액(CSF)의 신경필라멘트 경쇄 및 인-신경필라멘트 중쇄 수준의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 최대 51주차
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기준선, 최대 51주차
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기준선에서 최대 51주차까지 혈장의 신경필라멘트 경쇄 및 인-신경필라멘트 중쇄 수준의 변화
기간: 기준선, 최대 51주차
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기준선, 최대 51주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, AL-S Pharma SA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 2일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 13일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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