Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакодинамических (PD) маркеров и фармакокинетики (PK) AP-101 у участников с боковым амиотрофическим склерозом (ALS)
14 августа 2025 г. обновлено: AL-S Pharma
Фаза 2a, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакодинамических маркеров и фармакокинетики AP-101 у пациентов с семейным боковым амиотрофическим склерозом (fALS) и спорадическим боковым амиотрофическим склерозом (sALS)
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, ФК и ФД AP-101 у участников с fALS и sALS.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
73
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité
-
Bonn, Германия, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
-
Hanover, Германия, 30625
- Hannover Medical School
-
Ulm, Германия, 89081
- Ulm University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- UC San Diego, ACTRI
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
-
Umeå, Швеция, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Все участники должны соблюдать ограничения по контрацепции
- Женщины-участницы детородного возраста должны соблюдать ограничения в отношении контрацепции.
- Имеют возможный, клинически вероятный, клинически вероятный-лабораторно подтвержденный или определенный семейный или спорадический БАС в соответствии с критериями Эль-Эскориала или имеют диагноз БАС в соответствии с критериями Голд-Коста; прогрессирующее двигательное нарушение, подтвержденное анамнезом или повторным клиническим обследованием, которому предшествует нормальное двигательное развитие и наличие дисфункции верхних и нижних мотонейронов по крайней мере в 1 области тела или дисфункция нижних мотонейронов по крайней мере в 2 областях тела и исследования, исключающие другие состояния
- У участников семейного БАС подтверждена патогенная мутация супероксиддисмутазы 1 (SOD1).
- Появление симптомов (например, слабость) в течение последних 24 месяцев до скрининга, на момент получения информированного согласия.
- Иметь медленную жизненную емкость легких (SVC) больше или равную (> или =) 50 процентам (%) от прогнозируемых значений. Участникам с SVC <50% от прогнозируемых значений может быть разрешено участие в открытом расширении на основании мнения исследователя.
- Отсутствие двухуровневого положительного давления в дыхательных путях (BiPAP)/пропорциональной вспомогательной вентиляции (PAV) для симптомов, связанных с БАС. Будет разрешено использование CPAP для ранее существовавших условий.
- Если вы принимаете рилузол, необходимо принимать стабильную дозу.
- Если вы принимаете эдаравон, то должны пройти 2 цикла и, как ожидается, оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования.
- Способен дать информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений
- Иметь достаточный венозный доступ для забора крови
- Иметь результаты клинических лабораторных испытаний в пределах нормального референтного диапазона для популяции или исследовательского центра или результаты с допустимыми отклонениями, которые исследователь не считает клинически значимыми.
Критерий исключения:
- Участвовали или участвуют в настоящее время в другом клиническом исследовании в течение 12 недель после исходного уровня (день 1)
- Перенесли трахеостомию по поводу симптомов БАС.
- Находятся на назальной перемежающейся вентиляции с положительным давлением (NIPPV) > 4 часов в день для лечения симптомов, связанных с БАС.
- Есть другие причины нервно-мышечной слабости
- Имеют когнитивные нарушения, тяжелые заболевания сердечно-сосудистой, гематологической, почечной систем, нейродегенеративные заболевания, легочные заболевания или психические заболевания.
- Беременные или кормящие женщины
- подвергались какой-либо антисмысловой терапии, направленной на SOD1, в течение 6 месяцев после исходного визита
- Прошли терапию стволовыми клетками
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АП-101
AP-101 вводят внутривенно.
|
Участники получают AP-101 путем внутривенной инфузии (IV).
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо вводят внутривенно.
|
Участники получают плацебо внутривенно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: С начала исследования до 51 недели
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым вмешательством.
Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. продукт.
СНЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводит к смерти, представляет угрозу для жизни, требует госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой инвалидности/нетрудоспособности, является врожденной аномалией/врожденным дефектом, другими ситуациями.
|
С начала исследования до 51 недели
|
|
Количество участников с отклонениями в показателях жизнедеятельности, клинических лабораторных оценках, физических и неврологических обследованиях, электрокардиограммах (ЭКГ)
Временное ограничение: С начала исследования до 51 недели
|
С начала исследования до 51 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Период полувыведения (t1/2) AP-101 в сыворотке
Временное ограничение: Предварительно до 51 недели
|
Предварительно до 51 недели
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации лекарственного средства от времени (AUC)
Временное ограничение: Предварительно до 51 недели
|
Предварительно до 51 недели
|
|
Концентрация в конце инфузии (Cat EOI)
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней AP-101 в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) до 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
|
Исходный уровень, до 24 недели
|
|
Изменение уровней легкой цепи нейрофиламента и тяжелой цепи фосфонейрофиламента в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) по сравнению с исходным уровнем до 51-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 51 недели
|
Исходный уровень, до 51 недели
|
|
Изменение уровней легкой цепи нейрофиламента и тяжелой цепи фосфонейрофиламента в плазме по сравнению с исходным уровнем до 51 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 51 недели
|
Исходный уровень, до 51 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, AL-S Pharma SA
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 августа 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- AP101-02
- 2020-005971-11 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .