En studie for å evaluere, sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamiske (PD) markører og farmakokinetikk (PK) av AP-101 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
14. august 2025 oppdatert av: AL-S Pharma
En fase 2a, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamiske markører og farmakokinetikk av AP-101 hos pasienter med familiær amyotrofisk lateral sklerose (fALS) og sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS)
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD til AP-101 hos deltakere med fALS og sALS.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- UC San Diego, ACTRI
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
-
Umeå, Sverige, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Ulm University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle deltakere må overholde prevensjonsrestriksjoner
- Kvinnelige deltakere i fertil alder må overholde prevensjonsrestriksjoner
- Ha mulig, klinisk sannsynlig, klinisk sannsynlig laboratoriestøttet eller sikker familiær eller sporadisk ALS i samsvar med El-Escorial-kriteriene eller som har en diagnose av ALS som definert av Gold Coast Criteria; progressiv motorisk svekkelse dokumentert ved anamnese eller gjentatt klinisk undersøkelse, forut for normal motorisk utvikling, og tilstedeværelse av øvre og nedre motoriske nevrondysfunksjon i minst 1 kroppsregion eller nedre motorneurondysfunksjon i minst 2 kroppsregioner og undersøkelser unntatt andre tilstander
- Hos familiære ALS-deltakere, en bekreftet patogen superoksiddismutase 1 (SOD1) mutasjon
- Utbruddet av symptomer (dvs. svakhet) innen de siste 24 månedene før screening, på tidspunktet for innhenting av informert samtykke
- Ha langsom vitalkapasitet (SVC) større enn eller lik (> eller =) 50 prosent (%) av anslåtte verdier. Deltakere med SVC på <50 % av anslåtte verdier kan få tillatelse til å gå inn i den åpne utvidelsen, basert på vurderingen fra etterforskeren
- Fravær av bilevel positivt luftveistrykk (BiPAP)/proporsjonal assisterende ventilasjon (PAV) for symptomer som kan tilskrives ALS. Bruk av en CPAP for eksisterende forhold vil være tillatt
- Hvis du bruker riluzol, må du ha en stabil dose
- Hvis på edaravone, må ha fullført 2 sykluser og forventes å forbli på samme dose gjennom hele studien
- Kunne gi informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene
- Ha tilstrekkelig venøs tilgang til å tillate blodprøvetaking
- Ha kliniske laboratorietestresultater innenfor det normale referanseområdet for populasjonen eller studiestedet, eller resultater med akseptable avvik som vurderes å være ikke klinisk signifikante av etterforskeren
Ekskluderingskriterier:
- Har deltatt eller for tiden deltar i en annen klinisk studie innen 12 uker etter baseline (dag 1)
- Har gjennomgått trakeostomi for ALS-symptomer
- Er på nasal intermitterende positivt trykkventilasjon (NIPPV) >4 timer per dag for behandling av ALS-relaterte symptomer
- Har andre årsaker til nevromuskulær svakhet
- Har kognitiv svikt, alvorlig sykdom i det kardiovaskulære, hematologiske, nyresystemet, nevrodegenerativ sykdom, lungesykdom eller psykiatrisk sykdom
- Gravide eller ammende kvinner
- Har vært utsatt for antisense-behandling rettet mot SOD1 innen 6 måneder etter baseline-besøket
- Har gjennomgått stamcellebehandling
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AP-101
AP-101 administreres av IV.
|
Deltakerne får AP-101 ved intravenøs infusjon (IV).
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres av IV.
|
Deltakerne får placebo innen IV.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige AE (SAEs)
Tidsramme: Fra studiestart og frem til uke 51
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studieintervensjonen.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, uansett om det er relatert til legemidlet (undersøkende) produkt.
SAE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som, ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende funksjonshemming/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, andre situasjoner.
|
Fra studiestart og frem til uke 51
|
|
Antall deltakere med abnormiteter i vitale tegn, kliniske laboratorievurderinger, fysiske og nevrologiske undersøkelser, elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Fra studiestart og frem til uke 51
|
Fra studiestart og frem til uke 51
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Eliminasjonshalveringstid (t1/2) av AP-101 i serum
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil uke 51
|
Forhåndsdosering opptil uke 51
|
|
Area Under the Drug Concentration-Time Curve (AUC)
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil uke 51
|
Forhåndsdosering opptil uke 51
|
|
Konsentrasjon ved slutten av infusjon (Cat EOI)
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Endring fra baseline i AP-101-nivåer i cerebrospinalvæsken (CSF) opp til uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, frem til uke 24
|
Grunnlinje, frem til uke 24
|
|
Endring fra baseline i nevrofilament lett kjede og fosfo-neurofilament tungkjede nivåer i cerebrospinalvæsken (CSF) opp til uke 51
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 51
|
Grunnlinje, opp til uke 51
|
|
Endring fra baseline i nevrofilament lett kjede og fosfo-neurofilament tunge kjede nivåer i plasma opp til uke 51
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 51
|
Grunnlinje, opp til uke 51
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, AL-S Pharma SA
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
13. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
13. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
9. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .