En studie för att utvärdera, säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamiska (PD) markörer och farmakokinetik (PK) av AP-101 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
14 augusti 2025 uppdaterad av: AL-S Pharma
En fas 2a, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamiska markörer och farmakokinetik för AP-101 hos patienter med familjär amyotrofisk lateralskleros (fALS) och sporadisk amyotrofisk lateralskleros (sALS)
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för AP-101 hos deltagare med fALS och sALS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
73
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- UC San Diego, ACTRI
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
-
Umeå, Sverige, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Ulm University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla deltagare måste följa preventivmedelsrestriktioner
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste följa preventivmedelsrestriktioner
- Ha möjlig, kliniskt sannolik, kliniskt sannolikt laboratoriestödd eller definitivt familjär eller sporadisk ALS i enlighet med El-Escorial-kriterierna eller som har en diagnos av ALS enligt definitionen av Gold Coast Criteria; progressiv motorisk funktionsnedsättning dokumenterad genom historia eller upprepad klinisk undersökning, föregås av normal motorisk utveckling, och förekomst av övre och nedre motorneurondysfunktion i minst 1 kroppsregion eller nedre motorneurondysfunktion i minst 2 kroppsregioner och undersökningar exklusive andra tillstånd
- Hos familjära ALS-deltagare, en bekräftad patogen superoxiddismutas 1 (SOD1) mutation
- Debut av symtom (dvs svaghet) inom de senaste 24 månaderna före screening, vid tidpunkten för erhållande av informerat samtycke
- Ha långsam vitalkapacitet (SVC) som är större än eller lika med (> eller =) 50 procent (%) av förutsagda värden. Deltagare med SVC på <50 % av förutsagda värden kan tillåtas att gå in i den öppna förlängningen, baserat på utredarens åsikt
- Frånvaro av binivå positivt luftvägstryck (BiPAP)/proportionell assisterande ventilation (PAV) för symtom som kan hänföras till ALS. Användning av en CPAP för redan existerande förhållanden kommer att tillåtas
- Om du tar riluzol, måste du ha en stabil dos
- Om på edaravone, måste ha genomfört 2 cykler och förväntas förbli på samma dos under hela studien
- Kunna ge informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av kraven och begränsningarna
- Ha tillräckligt med venös tillgång för att möjliggöra blodprovstagning
- Ha kliniska laboratorietestresultat inom det normala referensintervallet för populationen eller studieplatsen, eller resultat med acceptabla avvikelser som inte bedöms vara kliniskt signifikanta av utredaren
Exklusions kriterier:
- Har deltagit eller för närvarande deltar i en annan klinisk prövning inom 12 veckor efter baslinjen (dag 1)
- Har genomgått en trakeostomi för ALS-symtom
- Är på nasal intermittent positivt tryckventilation (NIPPV) >4 timmar per dag för behandling av ALS-relaterade symtom
- Har andra orsaker till neuromuskulär svaghet
- Har kognitiv funktionsnedsättning, allvarlig sjukdom i det kardiovaskulära, hematologiska, njursystemet, neurodegenerativ sjukdom, lungsjukdom eller psykiatrisk sjukdom
- Gravida eller ammande kvinnor
- Har exponerats för någon antisensbehandling riktad mot SOD1 inom 6 månader efter baslinjebesöket
- Har genomgått stamcellsbehandling
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AP-101
AP-101 administreras av IV.
|
Deltagarna får AP-101 genom intravenös infusion (IV).
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras av IV.
|
Deltagarna får placebo genom IV.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga AE (SAE)
Tidsram: Från studiestart fram till vecka 51
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieinterventionen.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till läkemedlet (undersökning) produkt.
SAE definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt, andra situationer.
|
Från studiestart fram till vecka 51
|
|
Antal deltagare med abnormiteter i vitala tecken, kliniska laboratoriebedömningar, fysiska och neurologiska undersökningar, elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Från studiestart fram till vecka 51
|
Från studiestart fram till vecka 51
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Eliminationshalveringstid (t1/2) för AP-101 i serum
Tidsram: Fördos upp till vecka 51
|
Fördos upp till vecka 51
|
|
Area Under the Drug Concentration-Time Curve (AUC)
Tidsram: Fördos upp till vecka 51
|
Fördos upp till vecka 51
|
|
Koncentration vid slutet av infusionen (Cat EOI)
Tidsram: Vecka 24
|
Vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i AP-101-nivåer i cerebrospinalvätskan (CSF) upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, fram till vecka 24
|
Baslinje, fram till vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i neurofilament lätt kedja och fosfo-neurofilament tunga kedja nivåer i cerebrospinalvätskan (CSF) upp till vecka 51
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 51
|
Baslinje, upp till vecka 51
|
|
Förändring från baslinjen i neurofilament lätt kedja och fosfo-neurofilament tunga kedja nivåer i plasma upp till vecka 51
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 51
|
Baslinje, upp till vecka 51
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, AL-S Pharma SA
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 september 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
13 augusti 2025
Avslutad studie (Faktisk)
13 augusti 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 september 2021
Första postat (Faktisk)
9 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .