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Eine Studie zur Bewertung, Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakodynamischen (PD) Markern und Pharmakokinetik (PK) von AP-101 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

14. August 2025 aktualisiert von: AL-S Pharma

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie der Phase 2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakodynamischen Marker und Pharmakokinetik von AP-101 bei Patienten mit familiärer amyotropher Lateralsklerose (fALS) und sporadischer amyotropher Lateralsklerose (sALS)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von AP-101 bei Teilnehmern mit fALS und sALS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Schweden, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego, ACTRI

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Teilnehmer müssen sich an die Verhütungsbeschränkungen halten
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen sich an Verhütungsbeschränkungen halten
  • Mögliche, klinisch wahrscheinliche, klinisch wahrscheinlich-laborgestützte oder definitive familiäre oder sporadische ALS gemäß den El-Escorial-Kriterien haben oder eine ALS-Diagnose gemäß den Gold Coast-Kriterien haben; Fortschreitende motorische Beeinträchtigung, dokumentiert durch Anamnese oder wiederholte klinische Untersuchung, vorausgegangen von normaler motorischer Entwicklung, und Vorhandensein einer Dysfunktion der oberen und unteren Motoneuronen in mindestens 1 Körperregion oder einer Dysfunktion der unteren Motoneuronen in mindestens 2 Körperregionen und Untersuchungen unter Ausschluss anderer Erkrankungen
  • Bei familiären ALS-Teilnehmern eine bestätigte pathogene Mutation der Superoxiddismutase 1 (SOD1).
  • Auftreten von Symptomen (d. h. Schwäche) innerhalb der letzten 24 Monate vor dem Screening zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung
  • Haben Sie eine langsame Vitalkapazität (SVC) von größer oder gleich (> oder =) 50 Prozent (%) der vorhergesagten Werte. Teilnehmern mit SVC von < 50 % der vorhergesagten Werte kann auf der Grundlage der Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Open-Label-Verlängerung gestattet werden
  • Fehlen von Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP)/Proportional Assist Ventilation (PAV) für Symptome, die auf ALS zurückzuführen sind. Die Verwendung eines CPAP für bereits bestehende Erkrankungen ist erlaubt
  • Wenn Sie Riluzol einnehmen, müssen Sie eine stabile Dosis einnehmen
  • Wenn Sie Edaravon einnehmen, müssen Sie 2 Zyklen abgeschlossen haben und es wird erwartet, dass Sie während der gesamten Studie dieselbe Dosis einnehmen
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst
  • Einen ausreichenden venösen Zugang haben, um eine Blutentnahme zu ermöglichen
  • Klinische Labortestergebnisse innerhalb des normalen Referenzbereichs für die Population oder das Studienzentrum oder Ergebnisse mit akzeptablen Abweichungen haben, die vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant beurteilt werden

Ausschlusskriterien:

  • Haben innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn (Tag 1) an einer anderen klinischen Studie teilgenommen oder nehmen derzeit daran teil
  • sich einer Tracheotomie wegen ALS-Symptomen unterzogen haben
  • zur Behandlung von ALS-bezogenen Symptomen eine nasale intermittierende positive Druckbeatmung (NIPPV) > 4 Stunden pro Tag erhalten
  • Andere Ursachen für neuromuskuläre Schwäche haben
  • Kognitive Beeinträchtigung, schwere Erkrankung des kardiovaskulären, hämatologischen, Nierensystems, neurodegenerative Erkrankung, Lungenerkrankung oder psychiatrische Erkrankung haben
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Wurden innerhalb von 6 Monaten nach dem Basisbesuch einer Antisense-Behandlung ausgesetzt, die auf SOD1 abzielt
  • Haben sich einer Stammzelltherapie unterzogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AP-101
AP-101 wird intravenös verabreicht.
Arzneimittel: AP-101
Die Teilnehmer erhalten AP-101 durch intravenöse Infusion (IV).
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird intravenös verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo von IV.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Von Beginn der Studie bis Woche 51
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Studienintervention steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Produkt. SAE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist, andere Situationen.
Von Beginn der Studie bis Woche 51
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen, klinischen Laboruntersuchungen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: Von Beginn der Studie bis Woche 51
Von Beginn der Studie bis Woche 51

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von AP-101 im Serum
Zeitfenster: Vordosierung bis Woche 51
Vordosierung bis Woche 51
Bereich unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vordosierung bis Woche 51
Vordosierung bis Woche 51
Konzentration am Ende der Infusion (Kat. EOI)
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Veränderung der AP-101-Spiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
Baseline, bis Woche 24
Veränderung der Spiegel der leichten Kette von Neurofilamenten und der schweren Kette von Phospho-Neurofilamenten in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 51
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 51
Baseline, bis Woche 51
Veränderung der Konzentrationen der leichten Kette von Neurofilamenten und der schweren Kette von Phospho-Neurofilamenten im Plasma gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 51
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 51
Baseline, bis Woche 51

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AL-S Pharma

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, AL-S Pharma SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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