Tutkimus AP-101:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynaamisten (PD) markkerien ja farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
torstai 14. elokuuta 2025 päivittänyt: AL-S Pharma
Vaihe 2a, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AP-101:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynaamisten merkkiaineiden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (fALS) ja sporadinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (lateraalinen skleroosi)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida AP-101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä osallistujilla, joilla on fALS ja sALS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Department of Neurology, University Hospitals
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
- ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 113 61
- Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
-
Umeå, Ruotsi, SE- 901 85
- Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite
-
Bonn, Saksa, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
-
Hanover, Saksa, 30625
- Hannover Medical School
-
Ulm, Saksa, 89081
- Ulm University Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UC San Diego, ACTRI
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikkien osallistujien tulee noudattaa ehkäisyrajoituksia
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on noudatettava ehkäisyrajoituksia
- heillä on mahdollinen, kliinisesti todennäköinen, kliinisesti todennäköinen laboratoriotuettu tai selvä familiaalinen tai satunnainen ALS El-Escorial-kriteerien mukaisesti tai heillä on Gold Coast -kriteerien määrittelemä ALS-diagnoosi; etenevä motorinen vajaatoiminta, joka on dokumentoitu historian tai toistuvan kliinisen tutkimuksen perusteella, jota edeltää normaali motorinen kehitys, ja ylemmän ja alemman motorisen hermosolun toimintahäiriö vähintään 1 kehon alueella tai alemman liikehermoston toimintahäiriö vähintään 2 kehon alueella ja tutkimukset, jotka eivät sisällä muita sairauksia
- Suvullisilla ALS-osallistujilla vahvistettu patogeeninen superoksididismutaasi 1 (SOD1) -mutaatio
- Oireet (eli heikkous) alkavat viimeisten 24 kuukauden aikana ennen seulontaa tietoisen suostumuksen saamisen ajankohtana
- Hitaan vitaalikapasiteetti (SVC) on suurempi tai yhtä suuri kuin (> tai =) 50 prosenttia (%) ennustetuista arvoista. Osallistujat, joiden SVC on < 50 % ennustetuista arvoista, voidaan sallia avoimeen laajennukseen tutkijan mielipiteen perusteella
- Kaksitasoisen positiivisen hengitysteiden paineen (BiPAP)/suhteellisen avustavan ventilaation (PAV) puuttuminen ALS:stä johtuvien oireiden vuoksi. CPAP:n käyttö on sallittua olemassa olevissa olosuhteissa
- Jos käytät rilutsolia, annoksen on oltava vakaa
- Jos käytät edaravonia, hänen on oltava 2 sykliä ja sen odotetaan pysyvän samalla annoksella koko tutkimuksen ajan
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus, joka sisältää vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen
- Järjestä riittävä laskimopääsy verinäytteen ottoa varten
- niillä on oltava kliiniset laboratoriotestitulokset populaatiolle tai tutkimuspaikalle normaalin vertailualueen sisällä tai tuloksissa, joissa on hyväksyttäviä poikkeamia, jotka tutkijan mielestä eivät ole kliinisesti merkittäviä
Poissulkemiskriteerit:
- olet osallistunut tai osallistunut parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen 12 viikon sisällä lähtötilanteesta (päivä 1)
- Sinulle on tehty trakeostomia ALS-oireiden vuoksi
- käytät nenän ajoittaista ylipaineventilaatiota (NIPPV) > 4 tuntia päivässä ALS-oireiden hoitoon
- Onko muita syitä hermo-lihasheikkouteen
- sinulla on kognitiivinen vajaatoiminta, vakava sydän- ja verisuonitauti, hematologinen, munuaisjärjestelmä, hermostoa rappeuttava sairaus, keuhkosairaus tai psykiatrinen sairaus
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Ollut alttiina mille tahansa antisense-hoidolle, joka on kohdistettu SOD1:een 6 kuukauden sisällä lähtötilanteesta
- He ovat käyneet kantasoluterapiassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AP-101
AP-101 annetaan IV.
|
Osallistujat saavat AP-101:tä suonensisäisenä infuusiona (IV).
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa annetaan IV.
|
Osallistujat saavat lumelääkettä IV mennessä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta viikkoon 51 asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuksen interventioon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote.
SAE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, muut tilanteet.
|
Tutkimuksen alusta viikkoon 51 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elintoiminnoissa, kliiniset laboratoriotutkimukset, fyysiset ja neurologiset tutkimukset, elektrokardiogrammit (EKG)
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta viikkoon 51 asti
|
Tutkimuksen alusta viikkoon 51 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AP-101:n eliminaation puoliintumisaika (t1/2) seerumissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 51 asti
|
Ennakkoannos viikkoon 51 asti
|
|
Lääkepitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 51 asti
|
Ennakkoannos viikkoon 51 asti
|
|
Pitoisuus infuusion lopussa (Cat EOI)
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Muutos aivo-selkäydinnesteen (CSF) AP-101-tasojen perustasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 24 asti
|
Perustaso, viikkoon 24 asti
|
|
Neurofilamentin kevytketjun ja fosfo-neurofilamentin raskasketjun tasojen muutos aivo-selkäydinnesteessä (CSF) viikkoon 51 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 51 asti
|
Perustaso, viikkoon 51 asti
|
|
Neurofilamentin kevytketjun ja fosfo-neurofilamentin raskaan ketjun tasojen muutos plasmassa viikkoon 51 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 51 asti
|
Perustaso, viikkoon 51 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, AL-S Pharma SA
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AP101-02
- 2020-005971-11 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .