筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療のための3K3A-APC
2023年9月21日 更新者：Macquarie University, Australia
筋萎縮性側索硬化症における 3K3A-APC の第 2 相非盲検試験
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者における3K3A-APCの安全性と潜在的な有効性を調査する第2相非盲検試験。
調査の概要
詳細な説明
この第 2 相非盲検試験では、3K3A-APC という名前の新しい治療法が安全であり、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者に有効である可能性があるかどうかを調査しようとしています。
ALSの合計16人の患者が2つの用量コホートに登録され、各コホートで12時間間隔で15mgまたは30mgの用量が5回投与されます。
主な試験結果は、ALS 患者における 3K3AAPC の安全性と忍容性を確保し、3K3A-APC が ALS を引き起こす可能性のある病理学的変化を軽減できるかどうかを判断することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Macquarie Park、New South Wales、オーストラリア、2113
- Macquarie University
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者は臨床的に明確なALSを持っている必要があります（淡路基準）
- -ALS調査時の年齢が18歳以上75歳未満の男性または女性
- -スクリーニング前の36か月未満の症状の発症
- -スクリーニング前の24か月未満のALSの診断
- 臨床的に明確な上位運動ニューロンの徴候
除外基準:
- -腰椎穿刺の安全な完了を妨げる可能性のある抗凝固剤（例、ワルファリン、新規経口抗凝固剤、ヘパリン）による現在の治療
- -禁止的な腰椎疾患、出血性素因、または臨床的に重大な凝固障害または血小板減少症など、ルーチンの腰椎穿刺の安全な実施を妨げる状態
- -ベースライン前60日以内の治験薬またはデバイスの使用（臨床試験以外で摂取された栄養補助食品は除外されません、例えば、コエンザイムQ10）
- -プロトロンビン時間の延長または活性化部分トロンボプラスチン時間 > 2xULN
- 重度の高血圧または低血圧
- 糸球体濾過率 (GFR) <35 mL/分
- スクリーニング時の強制肺活量（FVC）が予測値の 50% 未満
- APCの外因性形態への以前の曝露
- 手順（MRI、PET、LP）のために横になることができない
- -研究期間中の妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：15mg用量グループ
参加者は、15mgを5回投与する固定用量レジメンを受けます。
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15mgまたは30mgを12時間間隔で5回静脈内投与する3K3A-APC。
最初の 8 人の患者には 15mg の用量が投与され、次の 8 人の患者には 30mg の用量が投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：30mg用量グループ
参加者は、30mgを5回投与する固定用量レジメンを受けます。
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15mgまたは30mgを12時間間隔で5回静脈内投与する3K3A-APC。
最初の 8 人の患者には 15mg の用量が投与され、次の 8 人の患者には 30mg の用量が投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重篤な有害事象、または「中等度」よりも高い重篤度の有害事象を経験した参加者の数。
時間枠：15日間
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臨床検査（全血球計算、生化学、凝固、鉄分検査、CSF）を含む複合安全性評価を使用して、治験責任医師が決定した、重篤な有害事象、または重篤度が「中等度」を超える有害事象を経験した参加者の数分析と心電図）、身体検査、有害事象の自己報告。
複合安全性評価における臨床的に重要な所見はすべて、有害事象として報告されました。
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15日間
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投与前後の運動皮質におけるPERSIスコアの変化の割合
時間枠：7日
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PERSI (参照信号強度のパラメトリック推定) スコアは、連続 [18F]FEMPA PET イメージングを利用した運動皮質におけるミクログリア活性化の測定です。
2 つの用量コホートにおける投薬前後の PERSI スコアの変化のパーセンテージを計算します。
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7日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRI スキャンを使用した拡散尖度
時間枠：7日
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ALSにおける血液脳関門の完全性を磁気共鳴画像法で測定できるかどうか、また3K3A-APCがそれを修復できるかどうかを判断するために、脳のMRIスキャンを使用した拡散尖度の変化
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7日
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単球の活性化
時間枠：7日
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新しい方法を利用した末梢血中の単球活性化レベルの変化。
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7日
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サイトカインレベル
時間枠：7日
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血清、血漿およびCSF中のサイトカインレベルの変化。
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7日
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ケモカインレベル
時間枠：7日
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血清、血漿およびCSF中のケモカインレベルの変化。
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7日
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神経フィラメントレベル
時間枠：7日
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血清、血漿およびCSF中の神経フィラメントレベルの変化。
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7日
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可溶性CD14レベル
時間枠：7日
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血清、血漿およびCSF中の可溶性CD14レベルの変化。
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7日
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キヌレニンレベル
時間枠：7日
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血清、血漿およびCSF中のキヌレニンレベルの変化。
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7日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Dominic Rowe, PhD, MD、Macquarie University, Australia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月25日
一次修了 (実際)
2022年9月12日
研究の完了 (実際)
2022年9月12日
試験登録日
最初に提出
2021年8月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月2日
最初の投稿 (実際)
2021年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月21日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZZ-3K3A-202
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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