3K3A-APC 用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)
2023年9月21日 更新者：Macquarie University, Australia
3K3A-APC 在肌萎缩侧索硬化症中的 2 期开放标签试验
2 期开放标签试验，旨在研究 3K3A-APC 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性和潜在疗效。
研究概览
详细说明
这项 2 期开放标签试验旨在研究一种名为 3K3A-APC 的新型疗法对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者是否安全且可能有效。
总共 16 名 ALS 患者将被纳入 2 个剂量组，每个组间隔 12 小时给予五剂 15mg 或 30mg 剂量。
主要研究结果是确保 3K3AAPC 在 ALS 患者中的安全性和耐受性，并确定 3K3A-APC 是否能够减少可能导致 ALS 的病理变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park、New South Wales、澳大利亚、2113
- Macquarie University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须患有临床明确的 ALS（淡路标准）
- 在 ALS 研究时年龄为 18 岁且小于 75 岁的男性或女性
- 筛查前 36 个月内出现症状
- 筛查前 24 个月内诊断为肌萎缩侧索硬化
- 临床明确的上运动神经元体征
排除标准：
- 当前使用抗凝剂（例如华法林、新型口服抗凝剂、肝素）进行治疗可能会妨碍安全完成腰椎穿刺
- 妨碍常规腰椎穿刺安全操作的情况，例如禁忌性腰椎疾病、出血素质或有临床意义的凝血病或血小板减少症
- 在基线前 60 天内使用研究药物或设备（在临床试验之外服用的膳食补充剂不是排他性的，例如辅酶 Q10）
- 凝血酶原时间延长或活化的部分凝血活酶时间 >2xULN
- 严重的高血压或低血压
- 肾小球滤过率 (GFR) <35 mL/min
- 筛选时用力肺活量 (FVC) < 50% 的预测值
- 先前接触过任何外源性 APC
- 无法平躺进行手术（MRI、PET、LP）
- 研究期间怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：15mg剂量组
参与者将接受五剂 15 毫克的固定剂量方案。
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3K3A-APC，每隔 12 小时静脉注射 15mg 或 30mg 的五剂。
前 8 名患者将接受 15mg 剂量，接下来的 8 名患者将接受 30mg 剂量。
其他名称：
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有源比较器：30mg剂量组
参与者将接受五剂 30 毫克的固定剂量方案。
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3K3A-APC，每隔 12 小时静脉注射 15mg 或 30mg 的五剂。
前 8 名患者将接受 15mg 剂量，接下来的 8 名患者将接受 30mg 剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生过任何严重不良事件或任何严重程度高于“中度”的不良事件的参与者人数。
大体时间：15天
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由首席研究员使用包括临床实验室测试（全血细胞计数、生化、凝血、铁研究、脑脊液检查）在内的综合安全性评估确定，发生任何严重不良事件或任何严重程度高于“中度”的不良事件的参与者人数分析和心电图）、体格检查和不良事件的自我报告。
综合安全性评估中的所有临床显着发现均报告为不良事件。
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15天
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给药前后运动皮层 PERSI 评分的变化百分比
大体时间：7天
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PERSI（参考信号强度参数估计）评分是利用连续 [18F]FEMPA PET 成像测量运动皮层中小胶质细胞的激活。
计算两 (2) 个剂量组中给药前后 PERSI 评分变化的百分比。
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7天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 MRI 扫描的扩散峰度
大体时间：7天
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使用大脑 MRI 扫描的弥散峰度变化，以确定是否可以通过磁共振成像测量 ALS 中的血脑屏障完整性，以及 3K3A-APC 是否能够修复它
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7天
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单核细胞激活
大体时间：7天
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利用一种新方法改变外周血中单核细胞活化水平。
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7天
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细胞因子水平
大体时间：7天
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血清、血浆和脑脊液中细胞因子水平的变化。
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7天
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趋化因子水平
大体时间：7天
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血清、血浆和脑脊液中趋化因子水平的变化。
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7天
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神经丝水平
大体时间：7天
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血清、血浆和脑脊液中神经丝水平的变化。
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7天
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可溶性CD14水平
大体时间：7天
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血清、血浆和脑脊液中可溶性 CD14 水平的变化。
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7天
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犬尿氨酸水平
大体时间：7天
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血清、血浆和脑脊液中犬尿氨酸水平的变化。
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7天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Dominic Rowe, PhD, MD、Macquarie University, Australia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月25日
初级完成 (实际的)
2022年9月12日
研究完成 (实际的)
2022年9月12日
研究注册日期
首次提交
2021年8月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月2日
首次发布 (实际的)
2021年9月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月21日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
3K3A-APC蛋白的临床试验
-
Changhai HospitalShanghai Zhongshan Hospital; The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University... 和其他合作者未知
-
Centre hospitalier de l'Université de Montréal...尚未招聘
-
University Hospitals, LeicesterNational Institute for Health Research, United Kingdom; University of Leicester完全的
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University Hospital, GrenobleEtablissement Français du Sang终止
-
ZZ Biotech, LLCMassachusetts General Hospital; National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) 和其他合作者完全的