3K3A-APC para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
21 de septiembre de 2023 actualizado por: Macquarie University, Australia
Un ensayo abierto de fase 2 de 3K3A-APC en la esclerosis lateral amiotrófica
Ensayo abierto de fase 2 para investigar la seguridad y la posible eficacia de 3K3A-APC en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo abierto de fase 2 busca investigar si una nueva terapia llamada 3K3A-APC es segura y potencialmente efectiva en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Se inscribirá un total de 16 pacientes con ELA en 2 cohortes de dosis con cinco dosis de 15 mg o 30 mg administradas con 12 horas de diferencia en cada cohorte.
Los resultados principales del estudio son garantizar la seguridad y la tolerabilidad de 3K3AAPC en pacientes con ELA y determinar si 3K3A-APC puede reducir los cambios patológicos que posiblemente podrían causar ELA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
- Macquarie University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener ELA clínicamente definida (Criterios Awaji)
- Hombre o mujer de 18 años y menos de 75 años en el momento del estudio de ALS
- Inicio de los síntomas menos de 36 meses antes de la selección
- Diagnóstico de ELA menos de 24 meses antes de la selección
- Signos clínicamente definidos de neurona motora superior
Criterio de exclusión:
- Tratamiento actual con anticoagulantes (p. ej., warfarina, nuevos anticoagulantes orales, heparina) que podrían impedir la finalización segura de la punción lumbar
- Condición que impide la realización segura de una punción lumbar de rutina, como enfermedad espinal lumbar prohibitiva, diátesis hemorrágica o coagulopatía o trombocitopenia clínicamente significativas
- Uso de medicamentos o dispositivos en investigación dentro de los 60 días anteriores al inicio (los suplementos dietéticos tomados fuera de un ensayo clínico no son excluyentes, por ejemplo, la coenzima Q10)
- Tiempo de protrombina prolongado o tiempo de tromboplastina parcial activado >2xULN
- Hipertensión o hipotensión grave
- Tasa de filtración glomerular (TFG) <35 ml/min
- Capacidad vital forzada (FVC) en la selección de <50% de lo previsto
- Exposición previa a cualquier forma exógena de APC
- Incapacidad para acostarse para procedimientos (MRI, PET, LP)
- Embarazada o lactante durante el período de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Grupo de dosis de 15 mg
Los participantes recibirán un régimen de dosis fija de cinco dosis de 15 mg.
|
3K3A-APC con dosificación intravenosa de cinco dosis de 15 mg o 30 mg a intervalos de 12 horas.
Los primeros 8 pacientes recibirán una dosis de 15 mg y los siguientes 8 pacientes recibirán una dosis de 30 mg.
Otros nombres:
|
|
Comparador activo: Grupo de dosis de 30 mg
Los participantes recibirán un régimen de dosis fija de cinco dosis de 30 mg.
|
3K3A-APC con dosificación intravenosa de cinco dosis de 15 mg o 30 mg a intervalos de 12 horas.
Los primeros 8 pacientes recibirán una dosis de 15 mg y los siguientes 8 pacientes recibirán una dosis de 30 mg.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes que tuvieron algún evento adverso grave o cualquier evento adverso con una gravedad superior a "moderada".
Periodo de tiempo: 15 días
|
Número de participantes que tuvieron eventos adversos graves o eventos adversos con una gravedad superior a "moderada", según lo determine el investigador principal, utilizando la evaluación de seguridad compuesta que incluye pruebas de laboratorio clínico (hemograma completo, bioquímica, coagulación, estudio de hierro, LCR). análisis y ECG), examen físico y autoinforme de eventos adversos.
Todos los hallazgos clínicos significativos en la evaluación de seguridad compuesta se informaron como eventos adversos.
|
15 días
|
|
Porcentaje de cambio en la puntuación PERSI en la corteza motora antes y después de la dosificación
Periodo de tiempo: 7 días
|
La puntuación PERSI (estimación paramétrica de la intensidad de la señal de referencia) es la medición de la activación microglial en la corteza motora utilizando imágenes PET en serie [18F]FEMPA.
Se calcula el porcentaje de cambio en la puntuación PERSI antes y después de la dosificación en las dos (2) cohortes de dosis.
|
7 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Kurtosis por difusión mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en la curtosis por difusión mediante resonancia magnética del cerebro para determinar si la integridad de la barrera hematoencefálica se puede medir en la ELA mediante imágenes por resonancia magnética y si 3K3A-APC puede repararla
|
7 días
|
|
Activación de monocitos
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de activación de monocitos en la sangre periférica utilizando un método novedoso.
|
7 días
|
|
Nivel de citoquinas
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de citoquinas en suero, plasma y LCR.
|
7 días
|
|
Nivel de quimiocina
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de quimiocinas en suero, plasma y LCR.
|
7 días
|
|
Nivel de neurofilamento
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de neurofilamentos en suero, plasma y LCR.
|
7 días
|
|
Nivel de CD14 soluble
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de CD14 soluble en suero, plasma y LCR.
|
7 días
|
|
Nivel de quinurenina
Periodo de tiempo: 7 días
|
Cambio en el nivel de quinurenina en suero, plasma y LCR.
|
7 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
12 de septiembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
12 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
9 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- ZZ-3K3A-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .