Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

3K3A-APC voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS)

21 september 2023 bijgewerkt door: Macquarie University, Australia

Een open-label fase 2-onderzoek van 3K3A-APC bij amyotrofische laterale sclerose

Fase 2 open-label studie om de veiligheid en mogelijke werkzaamheid van 3K3A-APC bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2 open-label studie probeert te onderzoeken of een nieuwe therapie genaamd 3K3A-APC veilig en potentieel effectief is bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). In totaal zullen 16 patiënten met ALS worden ingeschreven in 2 dosiscohorten met vijf doses van 15 mg of 30 mg die met een tussenpoos van 12 uur in elk cohort worden gegeven. De primaire onderzoeksresultaten zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van 3K3AAPC bij ALS-patiënten te waarborgen en om te bepalen of 3K3A-APC in staat is om de pathologische veranderingen die mogelijk ALS kunnen veroorzaken te verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australië, 2113
        • Macquarie University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten moeten klinisch definitieve ALS hebben (Awaji-criteria)
  2. Mannelijke of vrouwelijke leeftijd 18 jaar en minder dan 75 jaar op het moment van ALS-onderzoek
  3. Symptoom begint minder dan 36 maanden voor screening
  4. Diagnose van ALS minder dan 24 maanden voor screening
  5. Klinisch duidelijke tekenen van bovenste motorneuronen

Uitsluitingscriteria:

  1. Huidige behandeling met anticoagulantia (bijv. warfarine, nieuwe orale anticoagulantia, heparine) die een veilige voltooiing van de lumbaalpunctie in de weg kunnen staan
  2. Aandoening die de veilige uitvoering van routinematige lumbale punctie verhindert, zoals belemmerende lumbale spinale ziekte, bloedingsdiathese of klinisch significante coagulopathie of trombocytopenie
  3. Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen of apparaten binnen 60 dagen voorafgaand aan de baseline (voedingssupplementen die buiten een klinische proef worden ingenomen, zijn niet exclusief, bijv. co-enzym Q10)
  4. Verlengde protrombinetijd of geactiveerde partiële tromboplastinetijd >2xULN
  5. Ernstige hypertensie of hypotensie
  6. Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <35 ml/min
  7. Geforceerde vitale capaciteit (FVC) bij screening van <50% van voorspeld
  8. Eerdere blootstelling aan een exogene vorm van APC
  9. Onvermogen om plat te liggen voor procedures (MRI, PET, LP)
  10. Zwanger of lacterend tijdens de onderzoeksperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Dosisgroep van 15 mg
Deelnemers krijgen een vast doseringsschema van vijf doses van 15 mg.
Geneesmiddel: 3K3A-APC-eiwit
3K3A-APC met intraveneuze dosering van vijf doses van 15 mg of 30 mg met een interval van 12 uur. De eerste 8 patiënten krijgen een dosis van 15 mg en de volgende 8 patiënten krijgen een dosis van 30 mg.
Andere namen:
  • 3K3A-APC
Actieve vergelijker: Dosisgroep van 30 mg
Deelnemers krijgen een vast doseringsschema van vijf doses van 30 mg.
Geneesmiddel: 3K3A-APC-eiwit
3K3A-APC met intraveneuze dosering van vijf doses van 15 mg of 30 mg met een interval van 12 uur. De eerste 8 patiënten krijgen een dosis van 15 mg en de volgende 8 patiënten krijgen een dosis van 30 mg.
Andere namen:
  • 3K3A-APC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige bijwerkingen had of bijwerkingen met een ernst groter dan ‘matig’.
Tijdsspanne: 15 dagen
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen of bijwerkingen met een ernst hoger dan ‘matig’, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker, op basis van de samengestelde veiligheidsbeoordeling inclusief klinische laboratoriumtests (volledig bloedbeeld, biochemie, stolling, ijzeronderzoek, CSF analyse en ECG), lichamelijk onderzoek en zelfrapportage van bijwerkingen. Alle klinisch significante bevindingen in de samengestelde veiligheidsbeoordeling werden gerapporteerd als bijwerkingen.
15 dagen
Percentage verandering in PERSI-score in de motorische cortex vóór en na dosering
Tijdsspanne: 7 dagen
De PERSI-score (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) is de meting van microgliale activering in de motorische cortex met behulp van seriële [18F]FEMPA PET-beeldvorming. Het percentage verandering in de PERSI-score vóór en na toediening in de twee (2) dosiscohorten wordt berekend.
7 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diffusie Kurtosis met behulp van MRI-scan
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in diffusie-kurtosis met behulp van MRI-scan van de hersenen om te bepalen of de integriteit van de bloed-hersenbarrière bij ALS kan worden gemeten door middel van magnetische resonantiebeeldvorming, en of 3K3A-APC in staat is deze te repareren
7 dagen
Monocyt-activering
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in het niveau van monocytactivatie in het perifere bloed met behulp van een nieuwe methode.
7 dagen
Cytokine-niveau
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in cytokineniveau in serum, plasma en CSF.
7 dagen
Chemokine-niveau
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in chemokineniveau in serum, plasma en CSF.
7 dagen
Neurofilament niveau
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in neurofilamentniveau in serum, plasma en CSF.
7 dagen
Oplosbaar CD14-niveau
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in oplosbaar CD14-niveau in serum, plasma en CSF.
7 dagen
Kynurenine-niveau
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in kynureninespiegel in serum, plasma en CSF.
7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Macquarie University, Australia

Medewerkers

ZZ Biotech, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZZ-3K3A-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren