Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

3K3A-APC amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon

torstai 21. syyskuuta 2023 päivittänyt: Macquarie University, Australia

Vaiheen 2 avoin tutkimus 3K3A-APC:stä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa

Vaiheen 2 avoin tutkimus 3K3A-APC:n turvallisuuden ja mahdollisen tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tällä vaiheen 2 avoimella tutkimuksella pyritään tutkimaan, onko uusi 3K3A-APC-niminen hoito turvallinen ja mahdollisesti tehokas potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Yhteensä 16 ALS-potilasta otetaan 2 annoskohorttiin, joissa kussakin kohortissa annetaan viisi 15 mg:n tai 30 mg:n annosta 12 tunnin välein. Ensisijaisena tutkimustuloksena on varmistaa 3K3AAPC:n turvallisuus ja siedettävyys ALS-potilailla sekä selvittää, pystyykö 3K3A-APC vähentämään patologisia muutoksia, jotka voivat mahdollisesti aiheuttaa ALS:n.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • Macquarie University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilailla on oltava kliinisesti selvä ALS (Awaji-kriteerit)
  2. Mies tai nainen 18-vuotiaat ja alle 75-vuotiaat ALS-tutkimuksen aikaan
  3. Oireet alkavat alle 36 kuukautta ennen seulontaa
  4. ALS-diagnoosi alle 24 kuukautta ennen seulontaa
  5. Kliinisesti selvät ylemmän motorisen neuronin merkit

Poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyinen antikoagulanttihoito (esim. varfariini, uudet oraaliset antikoagulantit, hepariini), jotka saattavat estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen
  2. Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia
  3. Tutkimuslääkkeiden tai -laitteiden käyttö 60 päivän sisällä ennen lähtötasoa (kliinisen tutkimuksen ulkopuolella otetut ravintolisät eivät ole poissulkevia, esim. koentsyymi Q10)
  4. Pidentynyt protrombiiniaika tai aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika > 2 x ULN
  5. Vaikea verenpaine tai hypotensio
  6. Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <35 ml/min
  7. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) seulonnassa < 50 % ennustetusta
  8. Aiempi altistuminen mille tahansa eksogeeniselle APC-muodolle
  9. Kyvyttömyys maata makuulla toimenpiteitä varten (MRI, PET, LP)
  10. Raskaana tai imetyksen aikana tutkimusjakson aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: 15 mg:n annosryhmä
Osallistujat saavat kiinteän annoksen viisi 15 mg:n annosta.
Lääke: 3K3A-APC proteiini
3K3A-APC, jossa laskimoon annetaan viisi annosta joko 15 mg tai 30 mg 12 tunnin välein. Ensimmäiset 8 potilasta saavat 15 mg annoksen ja seuraavat 8 potilasta 30 mg annoksen.
Muut nimet:
  • 3K3A-APC
Active Comparator: 30 mg:n annosryhmä
Osallistujat saavat kiinteän annoksen viisi 30 mg:n annosta.
Lääke: 3K3A-APC proteiini
3K3A-APC, jossa laskimoon annetaan viisi annosta joko 15 mg tai 30 mg 12 tunnin välein. Ensimmäiset 8 potilasta saavat 15 mg annoksen ja seuraavat 8 potilasta 30 mg annoksen.
Muut nimet:
  • 3K3A-APC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vakavia haittatapahtumia tai haittatapahtumia, joiden vakavuus oli korkeampi kuin "kohtalainen".
Aikaikkuna: 15 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vakavia haittatapahtumia tai vakavia haittatapahtumia, joiden vakavuus oli suurempi kuin "kohtalainen", päätutkijan määrittämänä käyttämällä yhdistettyä turvallisuusarviointia, mukaan lukien kliiniset laboratoriotestit (täysi verenkuva, biokemia, koagulaatio, rautatutkimus, CSF) analyysi ja EKG), fyysinen tutkimus ja haittatapahtumien itseraportointi. Kaikki yhdistetyn turvallisuusarvioinnin kliinisesti merkittävät löydökset raportoitiin haittatapahtumina.
15 päivää
Muutoksen prosenttiosuus PERSI-pisteestä motorisessa aivokuoressa ennen ja jälkeen annostelun
Aikaikkuna: 7 päivää
PERSI (Parametrinen vertailusignaalin intensiteetin estimointi) -pistemäärä on mikrogliaaktivaation mittaus motorisessa aivokuoressa käyttämällä sarja [18F]FEMPA PET -kuvausta. PERSI-pisteiden muutosprosentti ennen ja jälkeen annostelun kahdessa (2) annoskohortissa lasketaan.
7 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Diffuusiokurtoosi MRI-skannauksella
Aikaikkuna: 7 päivää
Muutos diffuusiokurtoosissa käyttämällä aivojen MRI-skannausta sen määrittämiseksi, voidaanko veri-aivoesteen eheys mitata ALS:ssä magneettikuvauksella ja pystyykö 3K3A-APC korjaamaan sen
7 päivää
Monosyyttien aktivointi
Aikaikkuna: 7 päivää
Monosyyttien aktivaation tason muutos ääreisveren uudella menetelmällä.
7 päivää
Sytokiinien taso
Aikaikkuna: 7 päivää
Muutos sytokiinitasossa seerumissa, plasmassa ja CSF:ssä.
7 päivää
Kemokiinin taso
Aikaikkuna: 7 päivää
Kemokiinitason muutos seerumissa, plasmassa ja CSF:ssä.
7 päivää
Neurofilamentin taso
Aikaikkuna: 7 päivää
Muutos neurofilamenttitasossa seerumissa, plasmassa ja CSF:ssä.
7 päivää
Liukoinen CD14-taso
Aikaikkuna: 7 päivää
Liukoisen CD14-tason muutos seerumissa, plasmassa ja CSF:ssä.
7 päivää
Kynurenine taso
Aikaikkuna: 7 päivää
Muutos kinureniinitasossa seerumissa, plasmassa ja CSF:ssä.
7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Macquarie University, Australia

Yhteistyökumppanit

ZZ Biotech, LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZZ-3K3A-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset 3K3A-APC proteiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa