Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

3K3A-APC zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

21. September 2023 aktualisiert von: Macquarie University, Australia

Eine offene Phase-2-Studie mit 3K3A-APC bei Amyotropher Lateralsklerose

Open-Label-Studie der Phase 2 zur Untersuchung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von 3K3A-APC bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Open-Label-Studie der Phase 2 soll untersuchen, ob eine neuartige Therapie namens 3K3A-APC bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) sicher und potenziell wirksam ist. Insgesamt 16 Patienten mit ALS werden in 2 Dosiskohorten aufgenommen, wobei in jeder Kohorte fünf Dosen von 15 mg oder 30 mg im Abstand von 12 Stunden verabreicht werden. Die primären Studienergebnisse bestehen darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von 3K3AAPC bei ALS-Patienten sicherzustellen und festzustellen, ob 3K3A-APC in der Lage ist, die pathologischen Veränderungen zu reduzieren, die möglicherweise ALS verursachen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
        • Macquarie University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten müssen klinisch eindeutige ALS haben (Awaji-Kriterien)
  2. Männliches oder weibliches Alter von 18 Jahren und weniger als 75 Jahren zum Zeitpunkt der ALS-Studie
  3. Symptombeginn weniger als 36 Monate vor dem Screening
  4. Diagnose von ALS weniger als 24 Monate vor dem Screening
  5. Klinisch eindeutige Zeichen des oberen Motoneurons

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Behandlung mit Antikoagulanzien (z. B. Warfarin, neuartige orale Antikoagulanzien, Heparin), die eine sichere Durchführung der Lumbalpunktion verhindern könnten
  2. Zustand, der die sichere Durchführung einer routinemäßigen Lumbalpunktion ausschließt, wie z
  3. Verwendung von Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 60 Tagen vor Baseline (Nahrungsergänzungsmittel, die außerhalb einer klinischen Studie eingenommen werden, sind nicht ausgeschlossen, z. B. Coenzym Q10)
  4. Verlängerte Prothrombinzeit oder aktivierte partielle Thromboplastinzeit >2xULN
  5. Schwere Hypertonie oder Hypotonie
  6. Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 35 ml/min
  7. Forcierte Vitalkapazität (FVC) beim Screening von < 50 % des Sollwerts
  8. Vorherige Exposition gegenüber einer exogenen Form von APC
  9. Unfähigkeit, für Eingriffe flach zu liegen (MRT, PET, LP)
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit während des Studienzeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: 15-mg-Dosisgruppe
Die Teilnehmer erhalten ein festes Dosisschema mit fünf Dosen zu je 15 mg.
Arzneimittel: 3K3A-APC-Protein
3K3A-APC mit intravenöser Dosierung von fünf Dosen von entweder 15 mg oder 30 mg in 12-Stunden-Intervallen. Die ersten 8 Patienten erhalten eine 15-mg-Dosis und die nächsten 8 Patienten eine 30-mg-Dosis.
Andere Namen:
  • 3K3A-APC
Aktiver Komparator: 30-mg-Dosisgruppe
Die Teilnehmer erhalten ein festes Dosisschema mit fünf Dosen zu je 30 mg.
Arzneimittel: 3K3A-APC-Protein
3K3A-APC mit intravenöser Dosierung von fünf Dosen von entweder 15 mg oder 30 mg in 12-Stunden-Intervallen. Die ersten 8 Patienten erhalten eine 15-mg-Dosis und die nächsten 8 Patienten eine 30-mg-Dosis.
Andere Namen:
  • 3K3A-APC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder unerwünschte Ereignisse mit einem höheren Schweregrad als „Mittel“ auftraten.
Zeitfenster: 15 Tage
Anzahl der Teilnehmer, bei denen es zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen oder unerwünschten Ereignissen mit einem höheren Schweregrad als „mittel“ kam, wie vom Hauptprüfer anhand der zusammengesetzten Sicherheitsbewertung einschließlich klinischer Labortests (Blutbild, Biochemie, Gerinnung, Eisenstudie, Liquor) bestimmt Analyse und EKG), körperliche Untersuchung und Selbstmeldung unerwünschter Ereignisse. Alle klinisch bedeutsamen Befunde der zusammengesetzten Sicherheitsbewertung wurden als unerwünschte Ereignisse gemeldet.
15 Tage
Prozentsatz der Änderung des PERSI-Scores im motorischen Kortex vor und nach der Dosierung
Zeitfenster: 7 Tage
Der PERSI-Score (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) ist die Messung der Mikroglia-Aktivierung im motorischen Kortex mittels serieller [18F]FEMPA-PET-Bildgebung. Der Prozentsatz der Änderung des PERSI-Scores vor und nach der Dosierung in den zwei (2) Dosiskohorten wird berechnet.
7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Diffusionskurtosis mittels MRT-Scan
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung der Diffusionskurtosis mittels MRT-Scan des Gehirns, um festzustellen, ob die Integrität der Blut-Hirn-Schranke bei ALS durch Magnetresonanztomographie gemessen werden kann und ob 3K3A-APC in der Lage ist, sie zu reparieren
7 Tage
Monozytenaktivierung
Zeitfenster: 7 Tage
Änderung des Niveaus der Monozytenaktivierung im peripheren Blut mithilfe einer neuartigen Methode.
7 Tage
Zytokinspiegel
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Zytokinspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Chemokin-Level
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Chemokinspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Neurofilament-Level
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Neurofilamentspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Löslicher CD14-Gehalt
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des löslichen CD14-Spiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Kynurenin-Spiegel
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Kynureninspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Macquarie University, Australia

Mitarbeiter

ZZ Biotech, LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZZ-3K3A-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur 3K3A-APC-Protein

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren