Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

3K3A-APC for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

21. september 2023 oppdatert av: Macquarie University, Australia

En åpen fase 2-forsøk av 3K3A-APC i amyotrofisk lateral sklerose

Fase 2 åpen studie for å undersøke sikkerheten og potensiell effekt av 3K3A-APC hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne åpne fase 2-studien søker å undersøke om en ny terapi kalt 3K3A-APC er trygg og potensielt effektiv hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Totalt 16 pasienter med ALS vil bli registrert i 2 dosekohorter med fem doser på 15 mg eller 30 mg doser gitt med 12 timers mellomrom i hver kohort. De primære studieresultatene er å sikre sikkerheten og toleransen til 3K3AAPC hos ALS-pasienter, og å avgjøre om 3K3A-APC er i stand til å redusere de patologiske endringene som muligens kan forårsake ALS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • Macquarie University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter må ha klinisk bestemt ALS (Awaji Criteria)
  2. Mann eller kvinne 18 år og mindre enn 75 år på tidspunktet for ALS-studien
  3. Symptom debut mindre enn 36 måneder før screening
  4. Diagnose av ALS mindre enn 24 måneder før screening
  5. Klinisk klare tegn på øvre motorneuron

Ekskluderingskriterier:

  1. Gjeldende behandling med antikoagulantia (f.eks. warfarin, nye orale antikoagulantia, heparin) som kan forhindre sikker fullføring av lumbalpunksjonen
  2. Tilstand som utelukker sikker utførelse av rutinemessig lumbalpunksjon, slik som prohibitiv lumbal spinal sykdom, blødende diatese eller klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni
  3. Bruk av undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 60 dager før baseline (kosttilskudd tatt utenfor en klinisk utprøving er ikke ekskluderende, f.eks. koenzym Q10)
  4. Forlenget protrombintid eller aktivert partiell tromboplastintid >2xULN
  5. Alvorlig hypertensjon eller hypotensjon
  6. Glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <35 ml/min
  7. Forsert vitalkapasitet (FVC) ved screening på <50 % av predikert
  8. Tidligere eksponering for enhver eksogen form for APC
  9. Manglende evne til å ligge flatt for prosedyrer (MR, PET, LP)
  10. Gravid eller ammende i studieperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: 15 mg dosegruppe
Deltakerne vil motta et fast doseregime på fem doser på 15 mg.
Legemiddel: 3K3A-APC Protein
3K3A-APC med intravenøs dosering av fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers intervall. De første 8 pasientene vil få en dose på 15 mg, og de neste 8 pasientene vil få en dose på 30 mg.
Andre navn:
  • 3K3A-APC
Aktiv komparator: 30 mg dosegruppe
Deltakerne vil motta et fast doseregime på fem doser på 30 mg.
Legemiddel: 3K3A-APC Protein
3K3A-APC med intravenøs dosering av fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers intervall. De første 8 pasientene vil få en dose på 15 mg, og de neste 8 pasientene vil få en dose på 30 mg.
Andre navn:
  • 3K3A-APC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som hadde alvorlige uønskede hendelser eller uønskede hendelser med alvorlighetsgrad høyere enn "moderat".
Tidsramme: 15 dager
Antall deltakere som hadde alvorlige uønskede hendelser eller bivirkninger med alvorlighetsgrad høyere enn "moderat", som bestemt av hovedetterforskeren, ved bruk av den sammensatte sikkerhetsvurderingen inkludert klinisk laboratorietesting (full blodtelling, biokjemi, koagulasjon, jernstudie, CSF analyse og EKG), fysisk undersøkelse og egenrapportering av uønskede hendelser. Alle klinisk signifikante funn i den sammensatte sikkerhetsvurderingen ble rapportert som bivirkninger.
15 dager
Prosentandel av endring i PERSI-score i motorisk cortex før og etter dosering
Tidsramme: 7 dager
PERSI (Parametrisk estimering av referansesignalintensitet)-score er målingen av mikroglial aktivering i den motoriske cortex ved bruk av seriell [18F]FEMPA PET-avbildning. Prosentandelen av endring i PERSI-skåre før og etter dosering i de to (2) dosekohortene beregnes.
7 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Diffusjonskurtose ved bruk av MR-skanning
Tidsramme: 7 dager
Endring i diffusjonskurtose ved bruk av MR-skanning av hjernen for å avgjøre om blodhjernebarrierens integritet kan måles i ALS ved magnetisk resonansavbildning, og om 3K3A-APC er i stand til å reparere den
7 dager
Monocyttaktivering
Tidsramme: 7 dager
Endring i nivået av monocyttaktivering i det perifere blodet ved bruk av en ny metode.
7 dager
Cytokinnivå
Tidsramme: 7 dager
Endring i cytokinnivå i serum, plasma og CSF.
7 dager
Kjemokinnivå
Tidsramme: 7 dager
Endring i kjemokinnivå i serum, plasma og CSF.
7 dager
Nevrofilamentnivå
Tidsramme: 7 dager
Endring i nevrofilamentnivå i serum, plasma og CSF.
7 dager
Løselig CD14-nivå
Tidsramme: 7 dager
Endring i oppløselig CD14-nivå i serum, plasma og CSF.
7 dager
Kynurenine nivå
Tidsramme: 7 dager
Endring i kynureninnivå i serum, plasma og CSF.
7 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Macquarie University, Australia

Samarbeidspartnere

ZZ Biotech, LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

12. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

12. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZZ-3K3A-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på 3K3A-APC Protein

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere