Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

3K3A-APC для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС)

21 сентября 2023 г. обновлено: Macquarie University, Australia

Открытое исследование фазы 2 3K3A-APC при боковом амиотрофическом склерозе

Открытое исследование фазы 2 для изучения безопасности и потенциальной эффективности 3K3A-APC у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование фазы 2 направлено на изучение того, является ли новая терапия под названием 3K3A-APC безопасной и потенциально эффективной у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). В общей сложности 16 пациентов с БАС будут включены в 2 когорты дозировок с пятью дозами по 15 мг или 30 мг, принимаемыми с интервалом 12 часов в каждой группе. Основными результатами исследования являются обеспечение безопасности и переносимости 3K3AAPC у пациентов с БАС, а также определение способности 3K3A-APC уменьшать патологические изменения, которые могут вызвать БАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Австралия, 2113
        • Macquarie University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты должны иметь клинически определенный БАС (критерии Авадзи).
  2. Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и менее 75 лет на момент исследования БАС
  3. Появление симптомов менее чем за 36 месяцев до скрининга
  4. Диагноз БАС менее чем за 24 месяца до скрининга
  5. Клинически определенные признаки поражения верхних мотонейронов

Критерий исключения:

  1. Текущее лечение антикоагулянтами (например, варфарином, новыми пероральными антикоагулянтами, гепарином), которое может препятствовать безопасному завершению люмбальной пункции.
  2. Состояния, препятствующие безопасному выполнению рутинной люмбальной пункции, такие как недопустимая люмбальная болезнь позвоночника, геморрагический диатез, клинически значимая коагулопатия или тромбоцитопения
  3. Использование исследуемых препаратов или устройств в течение 60 дней до исходного уровня (пищевые добавки, принимаемые вне клинических испытаний, не являются исключением, например, коэнзим Q10)
  4. Удлиненное протромбиновое время или активированное частичное тромбопластиновое время >2xВГН
  5. Тяжелая гипертензия или гипотензия
  6. Скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <35 мл/мин
  7. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) при скрининге <50% от должного
  8. Предшествующее воздействие любой экзогенной формы APC
  9. Невозможность лежать во время процедур (МРТ, ПЭТ, ЛП)
  10. Беременность или кормление грудью в период исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Группа доз 15 мг
Участники получат фиксированную дозу из пяти доз по 15 мг.
Лекарство: Белок 3K3A-APC
3K3A-APC с внутривенным введением пяти доз по 15 мг или 30 мг с 12-часовым интервалом. Первые 8 пациентов получат дозу 15 мг, а следующие 8 пациентов получат дозу 30 мг.
Другие имена:
  • 3К3А-БТР
Активный компаратор: Группа доз 30 мг
Участники получат фиксированную дозу из пяти доз по 30 мг.
Лекарство: Белок 3K3A-APC
3K3A-APC с внутривенным введением пяти доз по 15 мг или 30 мг с 12-часовым интервалом. Первые 8 пациентов получат дозу 15 мг, а следующие 8 пациентов получат дозу 30 мг.
Другие имена:
  • 3К3А-БТР

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых были какие-либо серьезные нежелательные явления или любые нежелательные явления с тяжестью выше «умеренной».
Временное ограничение: 15 дней
Количество участников, у которых были какие-либо серьезные нежелательные явления или любые нежелательные явления с тяжестью выше «умеренной», как это определено главным исследователем, с использованием комплексной оценки безопасности, включая клинические лабораторные исследования (общий анализ крови, биохимия, коагуляция, исследование железа, СМЖ). анализ и ЭКГ), физическое обследование и самоотчет о нежелательных явлениях. Все клинически значимые результаты комплексной оценки безопасности были зарегистрированы как нежелательные явления.
15 дней
Процент изменения показателя PERSI в моторной коре до и после введения дозы
Временное ограничение: 7 дней
Оценка PERSI (параметрическая оценка интенсивности эталонного сигнала) представляет собой измерение активации микроглии в моторной коре головного мозга с использованием серийной [18F]FEMPA ПЭТ-визуализации. Рассчитывают процент изменения показателя PERSI до и после введения дозы в двух (2) когортах доз.
7 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Диффузный куртоз с использованием МРТ
Временное ограничение: 7 дней
Изменение диффузионного эксцесса с помощью МРТ головного мозга, чтобы определить, можно ли измерить целостность гематоэнцефалического барьера при БАС с помощью магнитно-резонансной томографии и способен ли 3K3A-APC его восстановить.
7 дней
Активация моноцитов
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня активации моноцитов периферической крови новым методом.
7 дней
Уровень цитокинов
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня цитокинов в сыворотке, плазме и спинномозговой жидкости.
7 дней
Уровень хемокинов
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня хемокинов в сыворотке, плазме и спинномозговой жидкости.
7 дней
Уровень нейрофиламентов
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня нейрофиламентов в сыворотке, плазме и спинномозговой жидкости.
7 дней
Растворимый уровень CD14
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня растворимого CD14 в сыворотке, плазме и спинномозговой жидкости.
7 дней
Уровень кинуренина
Временное ограничение: 7 дней
Изменение уровня кинуренина в сыворотке, плазме и спинномозговой жидкости.
7 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Macquarie University, Australia

Соавторы

ZZ Biotech, LLC

Следователи

  • Главный следователь: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZZ-3K3A-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться