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3K3A-APC pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

21 septembre 2023 mis à jour par: Macquarie University, Australia

Un essai ouvert de phase 2 de 3K3A-APC dans la sclérose latérale amyotrophique

Essai ouvert de phase 2 pour étudier l'innocuité et l'efficacité potentielle de 3K3A-APC chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai ouvert de phase 2 vise à déterminer si une nouvelle thérapie appelée 3K3A-APC est sûre et potentiellement efficace chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Un total de 16 patients atteints de SLA seront inscrits dans 2 cohortes de doses avec cinq doses de 15 mg ou 30 mg administrées à 12 heures d'intervalle dans chaque cohorte. Les principaux résultats de l'étude sont d'assurer l'innocuité et la tolérabilité du 3K3AAPC chez les patients atteints de SLA, et de déterminer si le 3K3A-APC est capable de réduire les changements pathologiques susceptibles de causer la SLA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australie, 2113
        • Macquarie University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent avoir une SLA cliniquement définie (critères d'Awaji)
  2. Homme ou femme âgé de 18 ans et de moins de 75 ans au moment de l'étude sur la SLA
  3. Apparition des symptômes moins de 36 mois avant le dépistage
  4. Diagnostic de SLA moins de 24 mois avant le dépistage
  5. Signes cliniquement définis du motoneurone supérieur

Critère d'exclusion:

  1. Traitement actuel avec des anticoagulants (par exemple, warfarine, nouveaux anticoagulants oraux, héparine) qui pourrait empêcher la réalisation en toute sécurité de la ponction lombaire
  2. Condition qui empêche l'exécution en toute sécurité d'une ponction lombaire de routine, telle qu'une maladie de la colonne lombaire prohibitive, une diathèse hémorragique ou une coagulopathie ou une thrombocytopénie cliniquement significative
  3. Utilisation de médicaments ou de dispositifs expérimentaux dans les 60 jours précédant la ligne de base (les compléments alimentaires pris en dehors d'un essai clinique ne sont pas exclusifs, par exemple, la coenzyme Q10)
  4. Temps de prothrombine prolongé ou temps de thromboplastine partielle activée> 2xULN
  5. Hypertension ou hypotension sévère
  6. Débit de filtration glomérulaire (DFG) <35 mL/min
  7. Capacité vitale forcée (CVF) au dépistage de < 50 % de la valeur prévue
  8. Exposition antérieure à toute forme exogène d'APC
  9. Incapacité à se coucher à plat pour les procédures (IRM, PET, LP)
  10. Enceinte ou allaitante pendant la période d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe de dose de 15 mg
Les participants recevront un schéma posologique fixe de cinq doses de 15 mg.
Médicament: Protéine 3K3A-APC
3K3A-APC avec dosage intraveineux de cinq doses de 15 mg ou 30 mg à 12 heures d'intervalle. Les 8 premiers patients recevront une dose de 15 mg et les 8 patients suivants recevront une dose de 30 mg.
Autres noms:
  • 3K3A-APC
Comparateur actif: Groupe de dose de 30 mg
Les participants recevront un schéma posologique fixe de cinq doses de 30 mg.
Médicament: Protéine 3K3A-APC
3K3A-APC avec dosage intraveineux de cinq doses de 15 mg ou 30 mg à 12 heures d'intervalle. Les 8 premiers patients recevront une dose de 15 mg et les 8 patients suivants recevront une dose de 30 mg.
Autres noms:
  • 3K3A-APC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant eu des événements indésirables graves ou des événements indésirables d'une gravité supérieure à « modérée ».
Délai: 15 jours
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables graves ou des événements indésirables d'une gravité supérieure à « modérée », tel que déterminé par le chercheur principal, à l'aide de l'évaluation composite de l'innocuité, y compris les tests de laboratoire clinique (formule sanguine complète, biochimie, coagulation, étude du fer, LCR analyse et ECG), examen physique et auto-déclaration des événements indésirables. Tous les résultats cliniques significatifs de l’évaluation composite de l’innocuité ont été signalés comme événements indésirables.
15 jours
Pourcentage de changement du score PERSI dans le cortex moteur avant et après l'administration
Délai: 7 jours
Le score PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) est la mesure de l'activation microgliale dans le cortex moteur à l'aide de l'imagerie TEP en série [18F]FEMPA. Le pourcentage de changement du score PERSI avant et après l'administration dans les deux (2) cohortes de dose est calculé.
7 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aplatissement de diffusion à l'aide d'un examen IRM
Délai: 7 jours
Modification de l'aplatissement de diffusion à l'aide d'une IRM du cerveau pour déterminer si l'intégrité de la barrière hémato-encéphalique peut être mesurée dans la SLA par imagerie par résonance magnétique et si le 3K3A-APC est capable de la réparer
7 jours
Activation des monocytes
Délai: 7 jours
Modification du niveau d'activation des monocytes dans le sang périphérique à l'aide d'une nouvelle méthode.
7 jours
Niveau de cytokines
Délai: 7 jours
Modification du taux de cytokines dans le sérum, le plasma et le LCR.
7 jours
Niveau de chimiokine
Délai: 7 jours
Modification du taux de chimiokine dans le sérum, le plasma et le LCR.
7 jours
Niveau de neurofilament
Délai: 7 jours
Modification du niveau de neurofilaments dans le sérum, le plasma et le LCR.
7 jours
Niveau CD14 soluble
Délai: 7 jours
Modification du taux de CD14 soluble dans le sérum, le plasma et le LCR.
7 jours
Niveau de kynurénine
Délai: 7 jours
Modification du taux de kynurénine dans le sérum, le plasma et le LCR.
7 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Macquarie University, Australia

Collaborateurs

ZZ Biotech, LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

12 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

12 septembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2021

Première publication (Réel)

9 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZZ-3K3A-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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