3K3A-APC do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
21 września 2023 zaktualizowane przez: Macquarie University, Australia
Otwarta próba fazy 2 3K3A-APC w stwardnieniu zanikowym bocznym
Otwarte badanie fazy 2 w celu zbadania bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności 3K3A-APC u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To otwarte badanie fazy 2 ma na celu zbadanie, czy nowa terapia o nazwie 3K3A-APC jest bezpieczna i potencjalnie skuteczna u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Łącznie 16 pacjentów z ALS zostanie włączonych do 2-dawkowych kohort z pięcioma dawkami 15 mg lub 30 mg podawanych w odstępie 12 godzin w każdej kohorcie.
Głównymi wynikami badań są zapewnienie bezpieczeństwa i tolerancji 3K3AAPC u pacjentów z ALS oraz ustalenie, czy 3K3A-APC jest w stanie zmniejszyć zmiany patologiczne, które mogą potencjalnie powodować ALS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
- Macquarie University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci muszą mieć klinicznie określony ALS (kryteria Awaji)
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat i mniej niż 75 lat w momencie badania ALS
- Początek objawów mniej niż 36 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Diagnoza ALS mniej niż 24 miesiące przed badaniem przesiewowym
- Klinicznie określone objawy górnego neuronu ruchowego
Kryteria wyłączenia:
- Obecne leczenie lekami przeciwkrzepliwymi (np. warfaryną, nowymi doustnymi lekami przeciwkrzepliwymi, heparyną), które może uniemożliwić bezpieczne wykonanie nakłucia lędźwiowego
- Stan uniemożliwiający bezpieczne wykonanie rutynowego nakłucia lędźwiowego, taki jak zaporowa choroba kręgosłupa lędźwiowego, skaza krwotoczna lub klinicznie istotna koagulopatia lub małopłytkowość
- Stosowanie eksperymentalnych leków lub urządzeń w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym (suplementy diety przyjmowane poza badaniem klinicznym nie wykluczają, np. koenzym Q10)
- Wydłużony czas protrombinowy lub czas częściowej tromboplastyny po aktywacji >2xGGN
- Ciężkie nadciśnienie lub niedociśnienie
- Współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) <35 ml/min
- Natężona pojemność życiowa (FVC) podczas badania przesiewowego <50% wartości przewidywanej
- Wcześniejsza ekspozycja na jakąkolwiek egzogenną postać APC
- Niemożność leżenia płasko podczas zabiegów (MRI, PET, LP)
- Ciąża lub karmienie piersią w okresie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Grupa dawki 15 mg
Uczestnicy otrzymają ustalony schemat dawkowania składający się z pięciu dawek po 15 mg.
|
3K3A-APC z dożylnym podaniem pięciu dawek po 15 mg lub 30 mg w odstępach 12-godzinnych.
Pierwszych 8 pacjentów otrzyma dawkę 15 mg, a kolejnych 8 pacjentów dawkę 30 mg.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Grupa dawki 30 mg
Uczestnicy otrzymają ustalony schemat dawkowania pięciu dawek po 30 mg.
|
3K3A-APC z dożylnym podaniem pięciu dawek po 15 mg lub 30 mg w odstępach 12-godzinnych.
Pierwszych 8 pacjentów otrzyma dawkę 15 mg, a kolejnych 8 pacjentów dawkę 30 mg.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane lub jakiekolwiek zdarzenia niepożądane o nasileniu wyższym niż „umiarkowany”.
Ramy czasowe: 15 dni
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane lub zdarzenia niepożądane o nasileniu większym niż „umiarkowane”, jak ustalił główny badacz na podstawie złożonej oceny bezpieczeństwa, obejmującej kliniczne badania laboratoryjne (pełna morfologia krwi, biochemia, krzepnięcie, badanie żelaza, płyn mózgowo-rdzeniowy) analiza i EKG), badanie fizykalne i samodzielne zgłaszanie zdarzeń niepożądanych.
Wszystkie istotne klinicznie wyniki złożonej oceny bezpieczeństwa zgłoszono jako zdarzenia niepożądane.
|
15 dni
|
|
Procent zmiany wyniku PERSI w korze ruchowej przed i po dawkowaniu
Ramy czasowe: 7 dni
|
Wynik PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) to pomiar aktywacji mikrogleju w korze ruchowej z wykorzystaniem seryjnego obrazowania [18F]FEMPA PET.
Oblicza się procent zmiany wyniku PERSI przed i po dawkowaniu w dwóch (2) kohortach dawek.
|
7 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kurtoza dyfuzyjna przy użyciu skanu MRI
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana kurtozy dyfuzyjnej za pomocą skanu MRI mózgu w celu ustalenia, czy integralność bariery krew-mózg można zmierzyć w ALS za pomocą rezonansu magnetycznego i czy 3K3A-APC jest w stanie ją naprawić
|
7 dni
|
|
Aktywacja Monocytów
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu aktywacji monocytów we krwi obwodowej z wykorzystaniem nowatorskiej metody.
|
7 dni
|
|
Poziom cytokin
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu cytokin w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
7 dni
|
|
Poziom chemokin
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu chemokin w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
7 dni
|
|
Poziom neurofilamentu
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu neurofilamentów w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
7 dni
|
|
Rozpuszczalny poziom CD14
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu rozpuszczalnego CD14 w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
7 dni
|
|
Poziom kinureniny
Ramy czasowe: 7 dni
|
Zmiana poziomu kinureniny w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
|
7 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 września 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 września 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ZZ-3K3A-202
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .