근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 3K3A-APC
2023년 9월 21일 업데이트: Macquarie University, Australia
근위축성 측삭 경화증에서 3K3A-APC의 공개 라벨 2상 시험
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 3K3A-APC의 안전성과 잠재적 효능을 조사하기 위한 2상 오픈 라벨 시험.
연구 개요
상세 설명
이 2상 오픈 라벨 시험은 3K3A-APC라는 새로운 치료법이 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에게 안전하고 잠재적으로 효과적인지 여부를 조사하고자 합니다.
총 16명의 ALS 환자가 각 코호트에서 12시간 간격으로 15mg 또는 30mg 용량을 5회 투여하는 2개의 용량 코호트에 등록됩니다.
주요 연구 결과는 ALS 환자에서 3K3AAPC의 안전성과 내약성을 보장하고 3K3A-APC가 ALS를 유발할 수 있는 병리학적 변화를 줄일 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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Macquarie Park, New South Wales, 호주, 2113
- Macquarie University
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 임상적으로 확실한 ALS(Awaji Criteria)가 있어야 합니다.
- ALS 연구 당시 18세 이상 75세 미만의 남성 또는 여성
- 스크리닝 전 36개월 이내에 증상 발현
- 스크리닝 전 24개월 미만의 ALS 진단
- 임상적으로 명확한 상부 운동 뉴런 징후
제외 기준:
- 요추 천자의 안전한 완료를 방해할 수 있는 항응고제(예: 와파린, 새로운 경구용 항응고제, 헤파린)를 사용한 현재 치료
- 금지성 요추 질환, 출혈 체질 또는 임상적으로 유의한 응고병증 또는 혈소판 감소증과 같이 일상적인 요추 천자의 안전한 수행을 방해하는 상태
- 베이스라인 이전 60일 이내에 연구용 약물 또는 장치 사용(임상 시험 외부에서 섭취한 식이 보조제는 배타적이지 않습니다(예: 코엔자임 Q10).
- 연장된 프로트롬빈 시간 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 >2xULN
- 심한 고혈압 또는 저혈압
- 사구체 여과율(GFR) <35mL/분
- 스크리닝 시 강제 폐활량(FVC)이 예측치의 50% 미만
- 외인성 형태의 APC에 대한 사전 노출
- 절차(MRI, PET, LP)를 위해 눕지 못함
- 연구 기간 동안 임신 또는 수유 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 15mg 복용량 그룹
참가자는 15mg의 5회 고정 용량 요법을 받게 됩니다.
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3K3A-APC는 12시간 간격으로 15mg 또는 30mg을 5회 정맥 투여합니다.
처음 8명의 환자는 15mg 용량을, 다음 8명의 환자는 30mg 용량을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 30mg 복용량 그룹
참가자는 30mg의 5회 고정 용량 요법을 받게 됩니다.
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3K3A-APC는 12시간 간격으로 15mg 또는 30mg을 5회 정맥 투여합니다.
처음 8명의 환자는 15mg 용량을, 다음 8명의 환자는 30mg 용량을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용 또는 심각도가 "보통"보다 높은 부작용을 경험한 참가자 수.
기간: 15 일
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임상 실험실 테스트(전혈구수, 생화학, 응고, 철분 연구, CSF)를 포함한 종합 안전성 평가를 사용하여 수석 연구자가 결정한 심각한 부작용 또는 "중등도"보다 높은 심각도의 부작용을 경험한 참가자 수 분석 및 ECG), 신체 검사 및 부작용에 대한 자가 보고.
복합 안전성 평가에서 모든 임상적으로 유의미한 결과는 부작용으로 보고되었습니다.
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15 일
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투여 전후 운동 피질의 PERSI 점수 변화율
기간: 7 일
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PERSI(기준 신호 강도의 매개변수 추정) 점수는 직렬 [18F]FEMPA PET 영상을 활용하여 운동 피질의 소교세포 활성화를 측정한 것입니다.
2개의 용량 코호트에서 투약 전후의 PERSI 점수 변화율을 계산합니다.
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7 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI 스캔을 이용한 확산 첨도
기간: 7 일
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뇌의 MRI 스캔을 사용하여 확산 첨도의 변화를 확인하여 ALS에서 자기공명영상을 통해 혈액 뇌 장벽 무결성을 측정할 수 있는지, 그리고 3K3A-APC가 이를 복구할 수 있는지 확인합니다.
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7 일
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단핵구 활성화
기간: 7 일
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새로운 방법을 활용한 말초혈액의 단핵구 활성화 수준 변화.
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7 일
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사이토카인 수준
기간: 7 일
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혈청, 혈장 및 CSF의 사이토카인 수준 변화.
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7 일
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케모카인 수준
기간: 7 일
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혈청, 혈장 및 CSF의 케모카인 수준의 변화.
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7 일
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신경필라멘트 수준
기간: 7 일
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혈청, 혈장 및 CSF의 신경필라멘트 수준의 변화.
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7 일
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가용성 CD14 수준
기간: 7 일
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혈청, 혈장 및 CSF의 가용성 CD14 수준 변화.
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7 일
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키누레닌 수준
기간: 7 일
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혈청, 혈장 및 CSF의 키누레닌 수준의 변화.
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7 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 12일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZZ-3K3A-202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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