3K3A-APC para Tratamento de Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)
21 de setembro de 2023 atualizado por: Macquarie University, Australia
Um estudo aberto de fase 2 de 3K3A-APC na esclerose lateral amiotrófica
Ensaio aberto de fase 2 para investigar a segurança e eficácia potencial do 3K3A-APC em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo aberto de Fase 2 procura investigar se uma nova terapia chamada 3K3A-APC é segura e potencialmente eficaz em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).
Um total de 16 pacientes com ELA será inscrito em coortes de 2 doses com cinco doses de 15 mg ou 30 mg administradas com 12 horas de intervalo em cada coorte.
Os principais resultados do estudo são garantir a segurança e a tolerabilidade do 3K3AAPC em pacientes com ELA e determinar se o 3K3A-APC é capaz de reduzir as alterações patológicas que possivelmente podem causar ELA.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Macquarie Park, New South Wales, Austrália, 2113
- Macquarie University
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter ELA clinicamente definida (critérios de Awaji)
- Idade masculina ou feminina de 18 anos e menos de 75 anos no momento do estudo de ELA
- Início dos sintomas menos de 36 meses antes da triagem
- Diagnóstico de ELA menos de 24 meses antes da triagem
- Sinais do neurônio motor superior clinicamente definidos
Critério de exclusão:
- Tratamento atual com anticoagulantes (por exemplo, varfarina, novos anticoagulantes orais, heparina) que podem impedir a conclusão segura da punção lombar
- Condição que impede a realização segura da punção lombar de rotina, como doença proibitiva da coluna lombar, diátese hemorrágica ou coagulopatia ou trombocitopenia clinicamente significativa
- Uso de medicamentos ou dispositivos experimentais dentro de 60 dias antes da linha de base (suplementos dietéticos tomados fora de um ensaio clínico não são excludentes, por exemplo, coenzima Q10)
- Tempo de protrombina prolongado ou tempo de tromboplastina parcial ativada >2xLSN
- Hipertensão ou hipotensão grave
- Taxa de filtração glomerular (TFG) <35 mL/min
- Capacidade vital forçada (CVF) na triagem de <50% do previsto
- Exposição prévia a qualquer forma exógena de APC
- Incapacidade de deitar para procedimentos (MRI, PET, LP)
- Grávida ou lactante durante o período do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Grupo de dose de 15mg
Os participantes receberão um regime de dose fixa de cinco doses de 15mg.
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3K3A-APC com dosagem intravenosa de cinco doses de 15mg ou 30mg em intervalos de 12 horas.
Os primeiros 8 pacientes receberão a dose de 15mg e os próximos 8 receberão a dose de 30mg.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo de dose de 30 mg
Os participantes receberão um regime de dose fixa de cinco doses de 30 mg.
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3K3A-APC com dosagem intravenosa de cinco doses de 15mg ou 30mg em intervalos de 12 horas.
Os primeiros 8 pacientes receberão a dose de 15mg e os próximos 8 receberão a dose de 30mg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que tiveram algum evento adverso grave ou qualquer evento adverso com gravidade superior a "Moderada".
Prazo: 15 dias
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Número de participantes que tiveram quaisquer eventos adversos graves ou quaisquer eventos adversos com gravidade superior a "moderada", conforme determinado pelo Investigador Principal, usando a avaliação de segurança composta, incluindo testes laboratoriais clínicos (hemograma completo, bioquímica, coagulação, estudo de ferro, LCR análise e ECG), exame físico e autorrelato de eventos adversos.
Todos os resultados clínicos significativos na avaliação de segurança composta foram relatados como eventos adversos.
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15 dias
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Porcentagem de alteração na pontuação PERSI no córtex motor antes e depois da dosagem
Prazo: 7 dias
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A pontuação PERSI (Estimativa Paramétrica da Intensidade do Sinal de Referência) é a medição da ativação microglial no córtex motor utilizando imagens seriais [18F] FEMPA PET.
A porcentagem de alteração na pontuação PERSI antes e depois da dosagem nas duas (2) coortes de dose é calculada.
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7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Curtose por difusão usando ressonância magnética
Prazo: 7 dias
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Alteração na curtose de difusão usando ressonância magnética do cérebro para determinar se a integridade da barreira hematoencefálica pode ser medida na ELA por ressonância magnética e se o 3K3A-APC é capaz de repará-la
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7 dias
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Ativação de monócitos
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de ativação de monócitos no sangue periférico utilizando um novo método.
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7 dias
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Nível de citocinas
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de citocinas no soro, plasma e LCR.
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7 dias
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Nível de quimiocina
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de quimiocina no soro, plasma e LCR.
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7 dias
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Nível de neurofilamento
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de neurofilamento no soro, plasma e LCR.
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7 dias
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Nível CD14 Solúvel
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de CD14 solúvel no soro, plasma e LCR.
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7 dias
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Nível de quinurenina
Prazo: 7 dias
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Alteração no nível de quinurenina no soro, plasma e LCR.
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7 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
12 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
12 de setembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
9 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZZ-3K3A-202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .