Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

3K3A-APC til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

21. september 2023 opdateret af: Macquarie University, Australia

Et åbent fase 2-forsøg med 3K3A-APC i amyotrofisk lateral sklerose

Fase 2 åbent studie for at undersøge sikkerheden og den potentielle effekt af 3K3A-APC hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne fase 2-forsøg søger at undersøge, om en ny behandling ved navn 3K3A-APC er sikker og potentielt effektiv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). I alt 16 patienter med ALS vil blive indskrevet i 2 dosiskohorter med fem doser på 15 mg eller 30 mg doser givet med 12 timers mellemrum i hver kohorte. De primære undersøgelsesresultater er at sikre sikkerheden og tolerabiliteten af ​​3K3AAPC hos ALS-patienter og at bestemme, om 3K3A-APC er i stand til at reducere de patologiske ændringer, der muligvis kan forårsage ALS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
        • Macquarie University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal have klinisk bestemt ALS (Awaji-kriterier)
  2. Mand eller kvinde i alderen 18 år og under 75 år på tidspunktet for ALS-undersøgelsen
  3. Symptom debut mindre end 36 måneder før screening
  4. Diagnose af ALS mindre end 24 måneder før screening
  5. Klinisk tydelige Upper Motor Neuron-tegn

Ekskluderingskriterier:

  1. Nuværende behandling med antikoagulantia (f.eks. warfarin, nye orale antikoagulantia, heparin), der kan forhindre sikker fuldførelse af lumbalpunkturen
  2. Tilstand, der udelukker sikker udførelse af rutinemæssig lumbalpunktur, såsom prohibitiv lumbal spinal sygdom, blødende diatese eller klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni
  3. Brug af forsøgsmedicin eller -udstyr inden for 60 dage før baseline (kosttilskud taget uden for et klinisk forsøg er ikke udelukkende, f.eks. coenzym Q10)
  4. Forlænget protrombintid eller aktiveret partiel tromboplastintid >2xULN
  5. Svær hypertension eller hypotension
  6. Glomerulær filtrationshastighed (GFR) <35 ml/min
  7. Forceret vital kapacitet (FVC) ved screening på <50 % af forventet
  8. Forudgående eksponering for enhver eksogen form for APC
  9. Manglende evne til at ligge fladt til procedurer (MRI, PET, LP)
  10. Gravid eller ammende i undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 15 mg dosisgruppe
Deltagerne vil modtage et fast dosisregime på fem doser á 15 mg.
Medicin: 3K3A-APC protein
3K3A-APC med intravenøs dosering af fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers interval. De første 8 patienter vil modtage en dosis på 15 mg, og de næste 8 patienter vil modtage en dosis på 30 mg.
Andre navne:
  • 3K3A-APC
Aktiv komparator: 30 mg dosisgruppe
Deltagerne vil modtage et fast dosisregime på fem doser á 30 mg.
Medicin: 3K3A-APC protein
3K3A-APC med intravenøs dosering af fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers interval. De første 8 patienter vil modtage en dosis på 15 mg, og de næste 8 patienter vil modtage en dosis på 30 mg.
Andre navne:
  • 3K3A-APC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der havde alvorlige uønskede hændelser eller uønskede hændelser med sværhedsgrad højere end "moderat".
Tidsramme: 15 dage
Antal deltagere, der havde alvorlige bivirkninger eller bivirkninger med en sværhedsgrad højere end "moderat", som bestemt af den primære efterforsker, ved hjælp af den sammensatte sikkerhedsvurdering, herunder klinisk laboratorietest (fuldt blodtal, biokemi, koagulation, jernundersøgelse, CSF analyse og EKG), fysisk undersøgelse og selvrapportering af uønskede hændelser. Alle klinisk signifikante fund i den sammensatte sikkerhedsvurdering blev rapporteret som bivirkninger.
15 dage
Procentdel af ændring i PERSI-score i motorisk cortex før og efter dosering
Tidsramme: 7 dage
PERSI (Parametrisk Estimation af Reference Signal Intensity) score er måling af mikroglial aktivering i den motoriske cortex ved hjælp af seriel [18F]FEMPA PET-billeddannelse. Procentdelen af ​​ændring i PERSI-score før og efter dosering i de to (2) dosiskohorter beregnes.
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Diffusionskurtose ved hjælp af MR-scanning
Tidsramme: 7 dage
Ændring i diffusionskurtose ved hjælp af MR-scanning af hjernen for at bestemme, om blod-hjernebarrierens integritet kan måles i ALS ved magnetisk resonansbilleddannelse, og om 3K3A-APC er i stand til at reparere den
7 dage
Monocyt aktivering
Tidsramme: 7 dage
Ændring i niveauet af monocytaktivering i det perifere blod ved hjælp af en ny metode.
7 dage
Cytokin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i cytokinniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Kemokin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i kemokinniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Neurofilament niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i neurofilamentniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Opløseligt CD14 niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i opløseligt CD14-niveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Kynurenin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i kynurenin niveau i serum, plasma og CSF.
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Macquarie University, Australia

Samarbejdspartnere

ZZ Biotech, LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

12. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2021

Først opslået (Faktiske)

9. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZZ-3K3A-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med 3K3A-APC protein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner