3K3A-APC pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS)
21. září 2023 aktualizováno: Macquarie University, Australia
Otevřená studie fáze 2 s 3K3A-APC u amyotrofické laterální sklerózy
Otevřená studie fáze 2 ke zkoumání bezpečnosti a potenciální účinnosti 3K3A-APC u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Přehled studie
Detailní popis
Tato otevřená studie fáze 2 se snaží prozkoumat, zda je nová terapie s názvem 3K3A-APC bezpečná a potenciálně účinná u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Celkem 16 pacientů s ALS bude zařazeno do 2 dávkových kohort s pěti dávkami po 15 mg nebo 30 mg dávkách podaných s odstupem 12 hodin v každé kohortě.
Primárními výsledky studie je zajistit bezpečnost a snášenlivost 3K3AAPC u pacientů s ALS a určit, zda je 3K3A-APC schopen snížit patologické změny, které by mohly způsobit ALS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Austrálie, 2113
- Macquarie University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti musí mít klinicky jednoznačnou ALS (Awaji Criteria)
- Muž nebo žena ve věku 18 let a méně než 75 let v době studie ALS
- Nástup příznaků méně než 36 měsíců před screeningem
- Diagnóza ALS méně než 24 měsíců před screeningem
- Klinicky jednoznačné známky horního motorického neuronu
Kritéria vyloučení:
- Současná léčba antikoagulancii (např. warfarin, nová perorální antikoagulancia, heparin), která by mohla bránit bezpečnému dokončení lumbální punkce
- Stav, který znemožňuje bezpečné provedení rutinní lumbální punkce, jako je prohibitivní onemocnění bederní páteře, krvácivá diatéza nebo klinicky významná koagulopatie nebo trombocytopenie
- Užívání hodnocených léků nebo zařízení během 60 dnů před výchozím stavem (doplňky stravy užívané mimo klinické hodnocení nejsou vyloučeny, např. koenzym Q10)
- Prodloužený protrombinový čas nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas >2xULN
- Těžká hypertenze nebo hypotenze
- Rychlost glomerulární filtrace (GFR) <35 ml/min
- Vynucená vitální kapacita (FVC) při screeningu < 50 % předpokládané hodnoty
- Před vystavením jakékoli exogenní formě APC
- Neschopnost ležet naplocho při procedurách (MRI, PET, LP)
- Těhotné nebo kojící během období studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: 15mg dávková skupina
Účastníci dostanou fixní dávkovací režim pěti dávek po 15 mg.
|
3K3A-APC s intravenózním dávkováním pěti dávek buď 15 mg nebo 30 mg ve 12 hodinových intervalech.
Prvních 8 pacientů dostane dávku 15 mg a dalších 8 pacientů dostane dávku 30 mg.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Skupina dávek 30 mg
Účastníci dostanou fixní dávkovací režim pěti dávek po 30 mg.
|
3K3A-APC s intravenózním dávkováním pěti dávek buď 15 mg nebo 30 mg ve 12 hodinových intervalech.
Prvních 8 pacientů dostane dávku 15 mg a dalších 8 pacientů dostane dávku 30 mg.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří měli nějaké závažné nežádoucí příhody nebo jakékoli nežádoucí příhody se závažností vyšší než „střední“.
Časové okno: 15 dní
|
Počet účastníků, kteří měli jakékoli závažné nežádoucí příhody nebo jakékoli nežádoucí příhody se závažností vyšší než „střední“, jak určil hlavní zkoušející pomocí složeného hodnocení bezpečnosti včetně klinického laboratorního testování (úplný krevní obraz, biochemie, koagulace, studie železa, CSF analýza a EKG), fyzikální vyšetření a samohlášení nežádoucích příhod.
Všechny klinicky významné nálezy ve složeném hodnocení bezpečnosti byly hlášeny jako nežádoucí účinky.
|
15 dní
|
|
Procento změny skóre PERSI v motorické kůře před a po dávkování
Časové okno: 7 dní
|
Skóre PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) je měřením mikrogliální aktivace v motorickém kortexu pomocí sériového [18F]FEMPA PET zobrazování.
Vypočítá se procento změny skóre PERSI před a po dávkování ve dvou (2) dávkových kohortách.
|
7 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Difuzní kurtóza pomocí MRI skenování
Časové okno: 7 dní
|
Změna difuzní špičatosti pomocí MRI skenování mozku k určení, zda lze integritu hematoencefalické bariéry měřit v ALS pomocí zobrazování magnetickou rezonancí a zda je 3K3A-APC schopen ji opravit
|
7 dní
|
|
Aktivace monocytů
Časové okno: 7 dní
|
Změna úrovně aktivace monocytů v periferní krvi pomocí nové metody.
|
7 dní
|
|
Hladina cytokinů
Časové okno: 7 dní
|
Změna hladiny cytokinů v séru, plazmě a CSF.
|
7 dní
|
|
Hladina chemokinů
Časové okno: 7 dní
|
Změna hladiny chemokinů v séru, plazmě a CSF.
|
7 dní
|
|
Úroveň neurofilamentů
Časové okno: 7 dní
|
Změna hladiny neurofilament v séru, plazmě a CSF.
|
7 dní
|
|
Rozpustná hladina CD14
Časové okno: 7 dní
|
Změna hladiny rozpustného CD14 v séru, plazmě a CSF.
|
7 dní
|
|
Hladina kynureninu
Časové okno: 7 dní
|
Změna hladiny kynureninu v séru, plazmě a CSF.
|
7 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. listopadu 2021
Primární dokončení (Aktuální)
12. září 2022
Dokončení studie (Aktuální)
12. září 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
9. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ZZ-3K3A-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .