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3K3A-APC per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

21 settembre 2023 aggiornato da: Macquarie University, Australia

Uno studio di fase 2 in aperto di 3K3A-APC nella sclerosi laterale amiotrofica

Studio di fase 2 in aperto per studiare la sicurezza e la potenziale efficacia di 3K3A-APC in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 in aperto cerca di indagare se una nuova terapia denominata 3K3A-APC sia sicura e potenzialmente efficace nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Un totale di 16 pazienti con SLA sarà arruolato in 2 coorti di dose con cinque dosi da 15 mg o 30 mg somministrate a distanza di 12 ore in ciascuna coorte. I risultati primari dello studio sono garantire la sicurezza e la tollerabilità di 3K3AAPC nei pazienti affetti da SLA e determinare se 3K3A-APC è in grado di ridurre i cambiamenti patologici che potrebbero causare la SLA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • Macquarie University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti devono avere una SLA clinicamente definita (criteri Awaji)
  2. Età maschile o femminile 18 anni e meno di 75 anni al momento dello studio sulla SLA
  3. Insorgenza dei sintomi meno di 36 mesi prima dello screening
  4. Diagnosi di SLA meno di 24 mesi prima dello screening
  5. Segni del motoneurone superiore clinicamente definiti

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento in corso con anticoagulanti (ad es. warfarin, nuovi anticoagulanti orali, eparina) che potrebbero precludere il completamento sicuro della puntura lombare
  2. Condizione che preclude l'esecuzione sicura della puntura lombare di routine, come malattia spinale lombare proibitiva, diatesi emorragica o coagulopatia clinicamente significativa o trombocitopenia
  3. Uso di farmaci o dispositivi sperimentali entro 60 giorni prima del basale (gli integratori alimentari assunti al di fuori di una sperimentazione clinica non sono esclusivi, ad esempio il coenzima Q10)
  4. Tempo di protrombina prolungato o tempo di tromboplastina parziale attivata > 2xULN
  5. Grave ipertensione o ipotensione
  6. Velocità di filtrazione glomerulare (VFG) <35 ml/min
  7. Capacità vitale forzata (FVC) allo screening <50% del previsto
  8. Precedente esposizione a qualsiasi forma esogena di APC
  9. Incapacità di sdraiarsi per le procedure (MRI, PET, LP)
  10. Gravidanza o allattamento durante il periodo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo di dosaggio da 15 mg
I partecipanti riceveranno un regime di dose fissa di cinque dosi da 15 mg.
Droga: Proteina 3K3A-APC
3K3A-APC con somministrazione endovenosa di cinque dosi da 15 mg o 30 mg a intervalli di 12 ore. I primi 8 pazienti riceveranno una dose di 15 mg e i successivi 8 pazienti riceveranno una dose di 30 mg.
Altri nomi:
  • 3K3A-APC
Comparatore attivo: Gruppo di dosaggio da 30 mg
I partecipanti riceveranno un regime di dose fissa di cinque dosi da 30 mg.
Droga: Proteina 3K3A-APC
3K3A-APC con somministrazione endovenosa di cinque dosi da 15 mg o 30 mg a intervalli di 12 ore. I primi 8 pazienti riceveranno una dose di 15 mg e i successivi 8 pazienti riceveranno una dose di 30 mg.
Altri nomi:
  • 3K3A-APC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno avuto eventi avversi gravi o eventi avversi con gravità superiore a "moderata".
Lasso di tempo: 15 giorni
Numero di partecipanti che hanno avuto eventi avversi gravi o eventi avversi con gravità superiore a "moderata", come determinato dal ricercatore principale, utilizzando la valutazione composita della sicurezza che include test clinici di laboratorio (emocromo completo, biochimica, coagulazione, studio del ferro, liquido cerebrospinale analisi ed ECG), esame obiettivo e auto-segnalazione degli eventi avversi. Tutti i risultati clinici significativi nella valutazione composita della sicurezza sono stati riportati come eventi avversi.
15 giorni
Percentuale di variazione del punteggio PERSI nella corteccia motoria prima e dopo la somministrazione
Lasso di tempo: 7 giorni
Il punteggio PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) è la misurazione dell'attivazione microgliale nella corteccia motoria utilizzando l'imaging PET seriale [18F]FEMPA. Viene calcolata la percentuale di variazione del punteggio PERSI prima e dopo la somministrazione nelle due (2) coorti di dosaggio.
7 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Kurtosi diffusiva mediante scansione MRI
Lasso di tempo: 7 giorni
Modifica della curtosi di diffusione utilizzando la risonanza magnetica del cervello per determinare se l'integrità della barriera ematoencefalica può essere misurata nella SLA mediante risonanza magnetica e se 3K3A-APC è in grado di ripararla
7 giorni
Attivazione dei monociti
Lasso di tempo: 7 giorni
Cambiamento nel livello di attivazione dei monociti nel sangue periferico utilizzando un nuovo metodo.
7 giorni
Livello di citochine
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di citochine nel siero, nel plasma e nel liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello di chemochine
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di chemochine nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello del neurofilamento
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello dei neurofilamenti nel siero, nel plasma e nel liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello CD14 solubile
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di CD14 solubile nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello di chinurenina
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di chinurenina nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Macquarie University, Australia

Collaboratori

ZZ Biotech, LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

12 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZZ-3K3A-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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