3K3A-APC för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS)
21 september 2023 uppdaterad av: Macquarie University, Australia
En öppen fas 2-studie av 3K3A-APC vid amyotrofisk lateralskleros
Fas 2 öppen studie för att undersöka säkerheten och den potentiella effekten av 3K3A-APC hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna öppna fas 2-studie syftar till att undersöka om en ny behandling som heter 3K3A-APC är säker och potentiellt effektiv hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).
Totalt 16 patienter med ALS kommer att inkluderas i 2 doskohorter med fem doser på 15 mg eller 30 mg doser som ges med 12 timmars mellanrum i varje kohort.
De primära studieresultaten är att säkerställa säkerheten och tolerabiliteten för 3K3AAPC hos ALS-patienter, och att fastställa om 3K3A-APC kan minska de patologiska förändringar som eventuellt kan orsaka ALS.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
16
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
- Macquarie University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter måste ha kliniskt bestämd ALS (Awaji-kriterier)
- Man eller kvinna 18 år och yngre än 75 år vid tidpunkten för ALS-studien
- Symtom debut mindre än 36 månader före screening
- Diagnos av ALS mindre än 24 månader före screening
- Kliniskt bestämda övre motoriska neuron-tecken
Exklusions kriterier:
- Nuvarande behandling med antikoagulantia (t.ex. warfarin, nya orala antikoagulantia, heparin) som kan utesluta säker fullbordande av lumbalpunktionen
- Tillstånd som utesluter säker utförande av rutinmässig lumbalpunktion, såsom prohibitiv ländryggssjukdom, blödande diates eller kliniskt signifikant koagulopati eller trombocytopeni
- Användning av prövningsläkemedel eller utrustning inom 60 dagar före Baseline (kosttillskott som tas utanför en klinisk prövning är inte uteslutande, t.ex. koenzym Q10)
- Förlängd protrombintid eller aktiverad partiell tromboplastintid >2xULN
- Svår hypertoni eller hypotoni
- Glomerulär filtrationshastighet (GFR) <35 ml/min
- Forcerad vitalkapacitet (FVC) vid screening på <50 % av förutspått
- Tidigare exponering för någon exogen form av APC
- Oförmåga att ligga platt för procedurer (MRT, PET, LP)
- Gravid eller ammande under studieperioden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 15 mg Dosgrupp
Deltagarna kommer att få en fast dosregim på fem doser på 15 mg.
|
3K3A-APC med intravenös dosering av fem doser på antingen 15 mg eller 30 mg med 12-timmarsintervall.
De första 8 patienterna kommer att få en dos på 15 mg och de nästa 8 patienterna kommer att få en dos på 30 mg.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: 30 mg Dosgrupp
Deltagarna kommer att få en fast dosregim på fem doser på 30 mg.
|
3K3A-APC med intravenös dosering av fem doser på antingen 15 mg eller 30 mg med 12-timmarsintervall.
De första 8 patienterna kommer att få en dos på 15 mg och de nästa 8 patienterna kommer att få en dos på 30 mg.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som hade några allvarliga biverkningar eller biverkningar med större svårighetsgrad än "måttlig".
Tidsram: 15 dagar
|
Antal deltagare som hade några allvarliga biverkningar eller biverkningar med svårighetsgrad högre än "måttlig", som fastställts av huvudutredaren, med hjälp av den sammansatta säkerhetsbedömningen inklusive kliniska laboratorietester (fullt blodvärde, biokemi, koagulation, järnstudie, CSF analys och EKG), fysisk undersökning och självrapportering av biverkningar.
Alla kliniskt signifikanta fynd i den sammansatta säkerhetsbedömningen rapporterades som biverkningar.
|
15 dagar
|
|
Procentandel av förändring i PERSI-poäng i motorisk cortex före och efter dosering
Tidsram: 7 dagar
|
PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) poäng är mätningen av mikroglial aktivering i den motoriska cortexen med användning av seriell [18F]FEMPA PET-avbildning.
Den procentuella förändringen i PERSI-poäng före och efter dosering i de två (2) doskohorterna beräknas.
|
7 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Diffusionskurtosis med hjälp av MR-skanning
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring i diffusionskurtos med hjälp av MRI-skanning av hjärnan för att avgöra om blod-hjärnbarriärens integritet kan mätas i ALS med magnetisk resonanstomografi, och om 3K3A-APC kan reparera den
|
7 dagar
|
|
Monocytaktivering
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring i nivån av monocytaktivering i det perifera blodet med användning av en ny metod.
|
7 dagar
|
|
Cytokinnivå
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring i cytokinnivå i serum, plasma och CSF.
|
7 dagar
|
|
Kemokinnivå
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring i kemokinnivå i serum, plasma och CSF.
|
7 dagar
|
|
Neurofilamentnivå
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring i neurofilamentnivå i serum, plasma och CSF.
|
7 dagar
|
|
Löslig CD14-nivå
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring av löslig CD14-nivå i serum, plasma och CSF.
|
7 dagar
|
|
Kynurenine nivå
Tidsram: 7 dagar
|
Förändring av kynureninnivå i serum, plasma och CSF.
|
7 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
12 september 2022
Avslutad studie (Faktisk)
12 september 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 augusti 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 september 2021
Första postat (Faktisk)
9 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 september 2023
Senast verifierad
1 september 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZZ-3K3A-202
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .